De eerste groep van 10 deelnemers is gedoseerd in uniQure's klinische proef van een ZvH-gentherapie, en drie nieuwe publicaties beschrijven veilige, wijdverbreide verlaging van huntingtine bij dieren.
Blijf op de hoogte van de laatste updates van dag 1 van de CHDI-conferentie over de Ziekte van Huntington in 2021 # HDTC2021, inclusief presentaties van Wave, Roche en Triplet.
Lees het laatste nieuws over de ZvH in dit overzichtsartikel over alle recente ontwikkelingen bij het maken van medicijnen voor de ziekte
Wave Life Scienes deelde het teleurstellende nieuws mee dat hun twee ASO's in fase 1/2 onderzoeken bij huntingtonpatiënten, er niet in slaagt de huntingtineniveau's te verlagen
Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis: fase III-onderzoek tominersen voortijdig stopgezet
De 2020 virtuele HSG-conferentie HD in Focus gaat verder op dag 2 met de focus op klinische studies en de ontwikkeling van medicijnenvan
Lees ons overzicht van enkele lezingen en presentaties op dag 1 van de jaarlijkse conferentie van de Huntington Study Group (HSG) 2020: Focus op de ziekte van Huntington
Bij de ontwikkeling van Branaplam voor SMA-patiënten ontdekte Novartis dat dit medicijn veelbelovend kan zijn voor mensen met de ZvH. De FDA heeft Branaplam een speciale status gegeven als weesgeneesmiddel
De SIGNAL-studie haalde haar primaire doeleinden niet om de ziekte van Huntington te vertragen of de symptomen te verbeteren. De resultaten bezorgen de huntingtongemeenschap en andere werkvelden wel interessante informatie