Behandeling voor neurologische aandoening kan ook in aanmerking komen voor patiënten met de ziekte van Huntington
Bij de ontwikkeling van Branaplam voor SMA-patiënten ontdekte Novartis dat dit medicijn veelbelovend kan zijn voor mensen met de ZvH. De FDA heeft Branaplam een speciale status gegeven als weesgeneesmiddel
Geschreven door Dr Rachel Harding 22 januari 2021 Bewerkt door Dr Leora Fox Vertaald door Vik Hendrickx Origineel gepubliceerd op 22 oktober 2020
Tijdens de ontwikkeling van Branaplam, een medicijn voor patiënten met SMA, ontdekte het farmaceutische bedrijf Novartis dat Branaplam ook veelbelovend kan zijn voor mensen met de ZvH. De FDA heeft er een speciale status als weesgeneesmiddel aan toegekend.
Een bestaand medicijn…om huntingtine te verlagen?
Het farmaceutische bedrijf Novartis heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de status van weesgeneesmiddel heeft toegekend aan Branaplam voor de behandeling van de ziekte van Huntington.
Branaplam is oorspronkelijk ontwikkeld voor de behandeling van de neurologische aandoening spinale musculaire atrofie (SMA) en wordt voor dit doel nog steeds klinisch onderzocht. Branaplam grijpt in op de manier waarop genetische berichten in cellen worden verwerkt en kan de niveaus van het eiwit SMN2 verhogen. Een laag SMN2-niveau is in veel gevallen de onderliggende oorzaak van de ziekte. Het stimuleren van het SMN2-niveau helpt SMA-patiënten met deze aandoening.
Interessant genoeg lijkt het dat Branaplam ook de niveaus van de huntingtine-genboodschapper en het huntingtine-eiwit verlaagt. Dit is wat huntingtineverlagende therapieën als doel hebben. Veel onderzoekers en bedrijven hopen zo de ZvH te kunnen behandelen.
De huntingtineverlagende therapieën die men momenteel klinisch onderzoekt, worden toegediend via ruggenmerginjecties of hersenoperaties. Branaplam daarentegen is een medicijn met een kleine molecule, wat betekent dat het als een tablet kan worden ingenomen. Als Novartis kan aantonen dat Branaplam een effectieve behandeling is voor de ZvH zou dit betekenen dat het als pil kan worden gegeven, een gemakkelijkere optie voor ZvH-patiënten!
Aanwijzing als weesgeneesmiddel - en wat de toekomst biedt
De status van weesgeneesmiddel wordt door de FDA meestal toegekend voor de ontwikkeling van een medicijn voor een zeldzame ziekte zoals de ZvH. Het toekennen van deze status kan voordelen bieden en is een aanmoediging voor het bedrijf dat het medicijn heeft ontwikkeld, in dit geval Novartis, om de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor ziekten met slechts een klein aantal patiënten aan te moedigen.
Er is nog steeds veel dat wetenschappers niet begrijpen over het gebruik van Branaplam om ZvH-patiënten te behandelen. Behandelingen met pillen werken naar verwachting in op het hele lichaam, niet alleen op de hersenen. En het is niet erg duidelijk wat de effecten zijn als men overal in het lichaam huntingtineniveaus verlaagt. Ook weten we al dat Branaplam de niveaus van zowel SMN2 als huntingtine kan veranderen, dus is het waarschijnlijk dat niveaus van andere eiwitten ook kunnen wijzigen met dit medicijn. Zonder een volledig en nauwkeurig begrip van het “werkingsmechanisme” van een medicijn, wordt het moeilijk inzicht te krijgen in hoe een behandeling met Branaplam de ZvH-symptomen zou kunnen veranderen. Het goede nieuws is wel dat het medicijn veilig is gebleken bij kleine groepen SMA-patiënten.
Novartis ontwerpt nu een Fase II klinische studie voor patiënten met de ZvH, die gepland staat voor lancering in 2021. We hopen u binnenkort meer updates te kunnen brengen!
