geneesmiddelontwikkeling
-
Twee jaar later: nieuwe gegevens uit de langetermijnverlenging van PIVOT-HD voor votoplam
⏱️10 min leestijd | PTC Therapeutics deelde 2-jarige gegevens voor votoplam, een dagelijkse HTT-verlagende pil. Deelnemers in stadium 2 vertoonden tot 52% vertraging van de ziekteprogressie. Hier lees je wat de gegevens laten zien, wat er nog ontbreekt en hoe de fase 3-studie wordt uitgerold.
Door Dr Sarah Hernandez -
Australië opent de deur voor SKY-0515: Skyhawk vraagt voorlopige goedkeuring aan voor zijn orale HD-medicijn
⏱️ 8 min leestijd | Een oraal medicijn tegen de ziekte van Huntington komt in aanmerking voor versnelde goedkeuring in Australië. Dit is nog geen volledige goedkeuring, maar het opent een sneller pad om deze eenmaal daagse pil mogelijk eerder bij mensen met HD te krijgen.
Door Dr Sarah Hernandez -
UniQure ontvangt FDA-vergadernotulen over AMT-130 terwijl steun van de gemeenschap sterk blijft
UniQure ontving de FDA-vergadernotulen over AMT-130. Hoewel er geen nieuwe updates waren, is de reactie van de gemeenschap krachtig geweest, met 41K+ petitiehandtekeningen & gezamenlijke belangenbehartiging van grote HD-organisaties.
Door Dr Sarah Hernandez -
UniQure en FDA niet langer op één lijn over goedkeuringstraject voor AMT-130
In een nieuw persbericht deelde uniQure mee dat de FDA het niet langer eens is met hun aanpak voor het voortzetten van AMT-130, met name het gebruik van een externe controlegroep. De weg vooruit is onzeker, maar uniQure blijft toegewijd aan de HD-gemeenschap.
Door Dr Sarah Hernandez -
Pridopidine raakt een wegversperring: EMA zegt nee tegen goedkeuring voor behandeling van de ziekte van Huntington
Het EMA heeft pridopidine voor de behandeling van de ziekte van Huntington in Europa afgewezen. Hoewel dit teleurstellend is, komt deze uitkomst overeen met de onderzoeksgegevens. Prilenia plant verdere studies en ondanks tegenslagen blijft het onderzoek naar de ziekte van Huntington in 2025 voor momentum en hoop zorgen.
Door Dr Sarah Hernandez -
CAG-herhalingen Een Halt Toeroepen
Nieuw onderzoek toont aan dat het verlagen van MSH3 met ASO-therapie CAG-herhalingen in hersencellen van ZvH-patiënten kan stoppen. Dit kan een veelbelovende manier zijn om symptomen later te laten beginnen en het ziekteverloop te vertragen.
Door Dr Nicholas Caron -
In de Versnelling: uniQure en de FDA op één Lijn voor Versnelde Goedkeuring
In een vandaag gedeelde update, kondigde uniQure aan dat er overeenstemming is bereikt met de Amerikaanse geneesmiddelenregulator over belangrijke criteria voor versnelde goedkeuring van geneesmiddelen voor de ziekte van Huntington.
-
De rol van regelgevend toezicht bij het op de markt brengen van behandelingen voor de ziekte van Huntington
Mogelijke medicijnen vanuit het laboratorium in de schappen van de apotheek krijgen, is geen eenvoudige taak. In dit artikel verdiepen we ons in de rol van regelgeving bij klinisch onderzoek en de goedkeuring van geneesmiddelen voor Huntington.
Door Dr Rachel Harding -
Hoop vs. hype: op zoek naar de waarheid in recente Prilenia krantenkoppen
Hoewel pridopidine vier negatieve trials voor HD heeft doorstaan, blijft de boodschap van Prilenia positief. Wat is hoop en wat is hype in deze zestien jaar durende zoektocht naar regelgevingsgoedkeuring?
Door Dr Sarah Hernandez -
Blauwe luchten voor Skyhawk: Positief nieuws uit Fase 1-studie voor SKY-0515
Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht in de therapeutische ruimte voor de ziekte van Huntington nu we positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over hun kleine molecule SKY-0515 die huntingtine verlaagt en somatische expansie aanpakt.
Door Dr Sarah Hernandez