Prilenia trekt aanvraag voor Europese goedkeuring van pridopidine in

Vaste HDBuzz-lezers herinneren zich misschien ons artikel uit september 2024 waarin we de lange geschiedenis van pridopidine in het onderzoek naar de ziekte van Huntington (zvH) onder de loep namen. In dat stuk bespraken we de weg die het medicijn aflegde via vier klinische studies – MermaiHD, HART, PRIDE-HD en PROOF-HD – waarvan er geen enkele de primaire eindpunten haalde. We maakten ook melding van Prilenia’s indiening van een aanvraag bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor de goedkeuring van pridopidine, op de markt gebracht onder de merknaam Nurzigma. We merkten destijds op dat het indienen van een aanvraag een stap is die elk medicijn doorloopt, of het nu wordt goedgekeurd of afgewezen, en dat de gemeenschap de evaluatie moest afwachten voordat er conclusies getrokken konden worden.

We hebben nu een antwoord.

Analyse van klinische onderzoeksgegevens

Na de voltooiing van PROOF-HD analyseerde Prilenia hun resultaten in detail, op zoek naar signalen van voordeel binnen de onderzoeksgegevens. Eén analyse richtte zich op een subgroep van deelnemers die geen antidopaminerge medicatie (ADM’s) gebruikten. Dit zijn medicijnen die bij de zvH vaak worden gebruikt om chorea en gedragssymptomen te beheersen, zoals tetrabenazine of risperidon.

We hebben dit uitgebreid behandeld toen de resultaten van PROOF-HD in Nature Medicine werden gepubliceerd in september 2025. Op basis van deze subgroep die geen ADM’s gebruikte – minder dan de helft van de oorspronkelijke 499 PROOF-HD deelnemers – stelde Prilenia de EMA-aanvraag op, specifiek gericht op goedkeuring voor volwassenen met vroege zvH die geen ADM’s gebruikten.

De aanvraag en beoordeling door het EMA

In september 2024 diende Prilenia een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) in bij het EMA voor Nurzigma, de merknaam waaronder pridopidine ter goedkeuring werd aangeboden. Een handelsvergunning is het Europese equivalent van de FDA-goedkeuring in de VS, en geeft een bedrijf het recht om een medicijn commercieel te verkopen in de lidstaten van de Europese Unie.

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het EMA, het panel van deskundigen dat verantwoordelijk is voor de beoordeling van nieuwe geneesmiddelen, voerde een volledige evaluatie uit. Die evaluatie werd afgerond in juli 2025, toen het CHMP adviseerde de handelsvergunning te weigeren.

Het agentschap stelde vast dat noch de hoofdstudie PROOF-HD, noch de subgroepanalyse de effectiviteit voldoende had aangetoond. Ook voldeed het medicijn niet aan de criteria voor een voorwaardelijke handelsvergunning, een traject met een lagere drempel dat bedoeld is voor medicijnen tegen zeldzame ziekten met een onvervulde behoefte en voorlopig bewijs van voordeel.

Na die aanbeveling maakte Prilenia gebruik van haar recht om een heronderzoek aan te vragen, een standaard procedurele optie die beschikbaar is voor elke aanvrager.

Intrekking

Op 7 november 2025 trok Prilenia de aanvraag in voordat dat heronderzoek was voltooid.

In de brief aan het EMA, die hieronder is opgenomen, verklaarde het bedrijf dat de intrekking gebaseerd was op de noodzaak om aanvullende klinische gegevens te verzamelen om de door het CHMP gestelde vragen te beantwoorden. De brief merkte ook op dat Prilenia het recht behoudt om in de toekomst nieuwe aanvragen in te dienen voor pridopidine bij de zvH of andere indicaties.

Waarom je dit nu pas hoort

HDBuzz bericht hierover in mei 2026, zes maanden na de intrekking, omdat Prilenia geen publieke aankondiging heeft gedaan. We hoorden van de uitkomst door toeval, tijdens het doornemen van de openbaar beschikbare regelgevingsdossiers van het EMA.

Wij zijn er sterk van overtuigd dat de Huntington-gemeenschap het verdient om te weten wanneer een regelgevingsproces wordt afgerond, ongeacht de uitkomst. Hoewel de intrekking niet gepaard ging met een publieke aankondiging van Prilenia, is dat niet ongebruikelijk in dit stadium van een regelgevingsproces.

Het ontbreken van een aankondiging door het bedrijf betekent echter wel dat de gemeenschap het mogelijk niet heeft gehoord. Ervoor zorgen dat de Huntington-gemeenschap een volledig beeld heeft van de stand van zaken rond de medicijnen die zij in klinische studies vooruit hebben geholpen, is een deel van wat we doen.

Wat dit betekent

Voor mensen die momenteel deelnemen aan klinische studies of ‘compassionate use’-programma’s met pridopidine heeft de intrekking geen gevolgen; die programma’s lopen ongewijzigd door.

Voor de bredere Huntington-gemeenschap komt deze uitkomst overeen met het volledige bewijsmateriaal van meer dan vijftien jaar klinisch testen. De onafhankelijke deskundige evaluatie van het EMA kwam tot dezelfde conclusie als de onderzoeksgegevens: dat de effectiviteit nog niet is aangetoond volgens de standaard die vereist is voor de goedkeuring van pridopidine om mensen met de zvH te behandelen.

We beseffen dat dit teleurstellend is, vooral voor mensen die het gevoel hadden baat te hebben bij pridopidine tijdens een studie. Die ervaringen zijn echt. Voor goedkeuring door de autoriteiten is echter vereist dat het voordeel strikt wordt aangetoond over een hele patiëntenpopulatie, zodat iedereen die een behandeling krijgt aangeboden daar vertrouwen in kan hebben.

Samenvatting

• Pridopidine (Nurzigma) werd medio 2024 bij het EMA ingediend voor een Europese handelsvergunning
• De Europese beoordelingscommissie voltooide haar evaluatie in juli 2025 en adviseerde de goedkeuring te weigeren, omdat noch PROOF-HD noch de subgroepanalyse de effectiviteit aantoonde
• Pridopidine voldeed ook niet aan de criteria voor een voorwaardelijke handelsvergunning
• Prilenia vroeg om een heronderzoek en trok de aanvraag vervolgens op 7 november 2025 in voordat dat proces was voltooid
• Het bedrijf noemde de noodzaak van aanvullende klinische gegevens en behield zich het recht voor om in de toekomst opnieuw een aanvraag in te dienen
• De intrekking ging niet gepaard met een publieke aankondiging en HDBuzz vernam het via de openbare registers van het EMA
• Mensen in klinische studies of ‘compassionate use’-programma’s ondervinden geen gevolgen