Wetenschappelijk nieuws over de Ziekte van Huntington. In eenvoudige taal. Geschreven door wetenschappers. Voor de hele ZvH gemeenschap.

Bent u op zoek naar ons logo? U kunt ons logo downloaden en meer informatie over het gebruik van het logo verkrijgen op onze deelpagina.

Het laatste nieuws

Succes! ASO medicijn verlaagt de concentraties van het afwijkende eiwit bij patiënten met de ziekte van Huntington

Succes! ASO medicijn verlaagt de concentraties van het afwijkende eiwit bij patiënten met de ziekte van Huntington

Dr Jeff Carroll op 13 december 2017

In een aankondiging die waarschijnlijk als een van de grootste doorbraken in het Huntington-onderzoek te boek zal gaan sinds de ontdekking van het ziekmakende gen in 1993, hebben Ionis en Roche vandaag aangekondigd dat het eerste experiment in mensen met een huntingtineverlagend middel, IONIS-HTTRx, heeft aangetoond dat dit medicijn het afwijkende huntingtine-eiwit verlaagt in het zenuwstelsel en bovendien veilig is en goed wordt verdragen.

Precision huntingtine-verlagende geneesmiddelenonderzoek richt zich op het mutante eiwit

Precision huntingtine-verlagende geneesmiddelenonderzoek richt zich op het mutante eiwit

Dr Michael Flower op 11 december 2017

Een nieuw en opwindend hoofdstuk in de behandeling van de ziekte van Huntington (ZvH) is nog maar net begonnen - WAVE Life Sciences heeft klinische studies aangekondigd (PRECISION-HD1 en 2) van twee nieuwe geneesmiddelen die het mutante ZvH eiwit verlagen. We zijn enthousiast over deze nieuwe benadering voor huntingtine-verlagende therapieën, maar dit is slechts een eerste stap want we hebben nog een lange weg te gaan om aan te tonen dat deze medicijnen veilig zijn en effectief bij mensen.

Nieuwe rollen voor huntingtine: een gezond eiwit verwijderen om de functie ervan te begrijpen

Nieuwe rollen voor huntingtine: een gezond eiwit verwijderen om de functie ervan te begrijpen

Leora Fox op 11 december 2017

Sommige technieken die gericht zijn op het verlagen van mutant huntingtine kunnen ook de normale vorm van het eiwit beïnvloeden. Lopend klinisch onderzoek maakt het nog belangrijker om de rol van normaal huntingtine in het volwassen brein te begrijpen. Onderzoekers hebben onlangs het huntingtine gen, gedesactiveerd bij gezonde volwassen muizen van verschillende leeftijden. Ze ontdekten dat dit neurologische en gedragsproblemen kon veroorzaken. Muizen zijn echter niet perfect om de menselijke hersenen na te bootsen en geen enkel huntingtineverlagend medicijn kan het eiwit volledig verwijderen, maar dit onderzoek ondersteunt de noodzaak om voortdurend voorzichtig te zijn bij het testen van geneesmiddelen die het normale huntingtine verlagen.

Schakel de genoom editor uit als je klaar bent

Schakel de genoom editor uit als je klaar bent

Dr Michael Flower op 28 november 2017

Het bewerken van het genoom met behulp van 'DNA chirurgie' die de potentie heeft om genetische ziekten zoals de ziekte Huntington te behandelen of te genezen, is momenteel een veelbesproken nieuwe ontwikkeling frontlijn in de medische wetenschap. Hier kijken we naar wat deze technologie momenteel kan doen en bespreken we de problemen die er nog steeds liggen. We bespreken tevens de manier die een team van Zwitserse wetenschappers onlangs ontwikkelde om de genoom editor uit te schakelen nadat het zijn werk heeft gedaan.

Schapen leiden de kudde: metabolisme en biomerkers in de ZvH

Schapen leiden de kudde: metabolisme en biomerkers in de ZvH

Leora Fox op 20 november 2017

De ZvH beïnvloedt niet alleen de beweging, de stemming en het denken maar veroorzaakt ook complexe veranderingen in het lichaam die moeilijk te voorspellen zijn en die verschillen tussen individuen onderling. Recent hebben onderzoekers consistente vroege veranderingen in het metabolisme kunnen identificeren door een groep ZvH schapen te bestuderen. Dit grote diermodel helpt wetenschappers om gewijzigde stoffen in het bloed die de progressie van de ziekte en de reactie op een behandeling kunnen voorspellen, op te sporen.

Werd er een "wondermedicijn" ontdekt tegen dementie (antwoord: Neen)

Werd er een "wondermedicijn" ontdekt tegen dementie (antwoord: Neen)

Dr Michael Flower op 24 oktober 2017

Als media berichten over een ‘wondergeneesmiddel’ dat alle neurodegeneratieve hersenziekten, inclusief dementie, zou kunnen stoppen, klinkt dit te mooi om waar te zijn. En dat is het ook. De waarheid achter de krantenkoppen is dat onderzoekers duizenden medicijnen, die al in licentie zijn, getest hebben in wormen, en de medicijnen met gunstige effecten verder onderzocht hebben in muismodellen van twee zeldzame vormen van dementie. Dit resulteert voor de onderzoekers in twee nieuwe denkpistes, maar bewijst niets over deze medicijnen bij patiënten met neurodegeneratieve ziekten, en heeft zo goed als niets te maken met de ZvH.

Een ondersteuningssysteem loopt fout: gliacellen dragen bij tot de symptomen van de ZvH

Een ondersteuningssysteem loopt fout: gliacellen dragen bij tot de symptomen van de ZvH

Dr Jackie Johnson op 24 oktober 2017

Nieuw onderzoek impliceert dat een bepaald type hersencellen meer bepaald de gliacellen, betrokken zouden zijn bij de ontwikkeling van ZvH symptomen. Normale muizen die geïnjecteerd worden met gliacellen die het mutante huntington gen dragen, ontwikkelden symptomen geassocieerd met de ZvH. Interessant genoeg lijkt deze invloed in twee richtingen te werken. Een kleine vermindering van ziektesymptomen werd gezien wanneer de ZvH muizen werden behandeld met normale gliacellen.

Vijand aan de poort - huntingtine verstoort het nucleaire transport

Vijand aan de poort - huntingtine verstoort het nucleaire transport

Tom Peskett op 3 september 2017

Spannende nieuwe studies geven aan dat een bepaalde soort van bewegingen verkeerd gaat in de cellen bij de ZvH. Meer concreet hebben onderzoekers geleerd dat het verkeer van en naar de celkern, het controlecentrum, het laat afweten bij de ZvH. Deze bevindingen openen nieuwe mogelijkheden voor het ZvH onderzoek. Grenscontrole aan de cellen

Het FDA keurt een nieuw geneesmiddel goed tegen de Ziekte van Huntington

Het FDA keurt een nieuw geneesmiddel goed tegen de Ziekte van Huntington

Dr Jeff Carroll op 22 augustus 2017

Belangrijk nieuws voor de ZvH gemeenschap deze week. Het FDA, het Amerikaanse overheidsagentschap dat o.a. de kwaliteit van medicijnen controleert, heeft Austedo goedgekeurd als medicijn voor de ZvH. Austedo is ook bekend als deutetrabenazine en is een gewijzigde vorm van tetrabenazine. Het helpt de chorea te controleren, de onwillekeurige bewegingen die vaak optreden bij ZvH-patiënten. Deutetrabenazine wordt doorgaans slechts twee keer i.p.v. drie keer per dag ingenomen.