Wetenschappelijk nieuws over de Ziekte van Huntington. In eenvoudige taal. Geschreven door wetenschappers. Voor de hele ZvH gemeenschap.

Bent u op zoek naar ons logo? U kunt ons logo downloaden en meer informatie over het gebruik van het logo verkrijgen op onze deelpagina.

Het laatste nieuws

Een stap voorwaarts bij het bewerken van genen: CRISPR-Cas9 en de ZvH

Een stap voorwaarts bij het bewerken van genen: CRISPR-Cas9 en de ZvH

Leora Fox op 22 maart 2018

CRISPR-Cas9 is een experimentele techniek voor het bewerken van genen die wordt gebruikt om nauwkeurige veranderingen in het DNA aan te brengen. Voor het eerst hebben wetenschappers deze insteek gebruikt om de ZvH-mutatie in de hersencellen van een muis aan te pakken. Andere onderzoekers zijn CRISPR Cas9 aan het verfijnen om het efficiënter, specifieker en veiliger te maken. Het zal nog een tijd duren voordat het nuttig kan zijn voor ZvH-patiënten, maar de toepassing ervan bij muizen is een spannende stap voorwaarts.

Een nieuwe manier van denken over proeven om de ziekte van Huntington te voorkomen

Een nieuwe manier van denken over proeven om de ziekte van Huntington te voorkomen

Dr Jeff Carroll op 28 januari 2018

Nieuwe analyses van klinische data afkomstig van de TRACK-HD en COHORT studies stellen een methode voor om te meten of een klinische studie het begin van de ziekte vertraagt voordat symptomen optreden.

Vraag het een expert: Vragen en antwoorden over het huntingtine verlagend programma

Vraag het een expert: Vragen en antwoorden over het huntingtine verlagend programma

Dr Ed Wild op 28 januari 2018

Het nieuws, aangekondigd op 11 december l.l., dat een onderzoeksteam van het ZvH-centrum van het University College London een significante stap heeft gezet naar een mogelijke behandeling voor de ZvH, roept veel vragen op bij de ZvH gemeenschap. Namens de Britse ZvH vereniging beantwoordde Dr. Ed Wild sommige van deze vragen. De bedoeling is om de context van het onderzoek toe te lichten en te verduidelijken wat dit, nu en in de toekomst, kan betekenen voor mensen met de ZvH. Ed zegt Iedereen bedankt voor al deze fantastische, doordachte en gedetailleerde vragen. Ze zijn een statement dat de toewijding en vaste wil van deze gemeenschap bewijst. Ik heb de vragen naar best vermogen beantwoord. Hoewel ik betrokken ben in het HTTRx onderzoek als adviseur en onderzoeker, spreek ik niet voor Ionis, Roche of UCL, maar als mede-stichter van HD-Buzz en wetenschappelijk raadgever van de HDA (de Britse ZvH Liga/Vereniging van Huntington). Mijn antwoorden mogen hoegenaamd niet beschouwd worden als medisch advies. Ik hoop dat U ze nuttig zal vinden.

Succes! ASO medicijn verlaagt de concentraties van het afwijkende eiwit bij patiënten met de ziekte van Huntington

Succes! ASO medicijn verlaagt de concentraties van het afwijkende eiwit bij patiënten met de ziekte van Huntington

Dr Jeff Carroll op 13 december 2017

In een aankondiging die waarschijnlijk als een van de grootste doorbraken in het Huntington-onderzoek te boek zal gaan sinds de ontdekking van het ziekmakende gen in 1993, hebben Ionis en Roche vandaag aangekondigd dat het eerste experiment in mensen met een huntingtineverlagend middel, IONIS-HTTRx, heeft aangetoond dat dit medicijn het afwijkende huntingtine-eiwit verlaagt in het zenuwstelsel en bovendien veilig is en goed wordt verdragen.

Precision huntingtine-verlagende geneesmiddelenonderzoek richt zich op het mutante eiwit

Precision huntingtine-verlagende geneesmiddelenonderzoek richt zich op het mutante eiwit

Dr Michael Flower op 11 december 2017

Een nieuw en opwindend hoofdstuk in de behandeling van de ziekte van Huntington (ZvH) is nog maar net begonnen - WAVE Life Sciences heeft klinische studies aangekondigd (PRECISION-HD1 en 2) van twee nieuwe geneesmiddelen die het mutante ZvH eiwit verlagen. We zijn enthousiast over deze nieuwe benadering voor huntingtine-verlagende therapieën, maar dit is slechts een eerste stap want we hebben nog een lange weg te gaan om aan te tonen dat deze medicijnen veilig zijn en effectief bij mensen.

Nieuwe rollen voor huntingtine: een gezond eiwit verwijderen om de functie ervan te begrijpen

Nieuwe rollen voor huntingtine: een gezond eiwit verwijderen om de functie ervan te begrijpen

Leora Fox op 11 december 2017

Sommige technieken die gericht zijn op het verlagen van mutant huntingtine kunnen ook de normale vorm van het eiwit beïnvloeden. Lopend klinisch onderzoek maakt het nog belangrijker om de rol van normaal huntingtine in het volwassen brein te begrijpen. Onderzoekers hebben onlangs het huntingtine gen, gedesactiveerd bij gezonde volwassen muizen van verschillende leeftijden. Ze ontdekten dat dit neurologische en gedragsproblemen kon veroorzaken. Muizen zijn echter niet perfect om de menselijke hersenen na te bootsen en geen enkel huntingtineverlagend medicijn kan het eiwit volledig verwijderen, maar dit onderzoek ondersteunt de noodzaak om voortdurend voorzichtig te zijn bij het testen van geneesmiddelen die het normale huntingtine verlagen.

Schakel de genoom editor uit als je klaar bent

Schakel de genoom editor uit als je klaar bent

Dr Michael Flower op 28 november 2017

Het bewerken van het genoom met behulp van 'DNA chirurgie' die de potentie heeft om genetische ziekten zoals de ziekte Huntington te behandelen of te genezen, is momenteel een veelbesproken nieuwe ontwikkeling frontlijn in de medische wetenschap. Hier kijken we naar wat deze technologie momenteel kan doen en bespreken we de problemen die er nog steeds liggen. We bespreken tevens de manier die een team van Zwitserse wetenschappers onlangs ontwikkelde om de genoom editor uit te schakelen nadat het zijn werk heeft gedaan.

Schapen leiden de kudde: metabolisme en biomerkers in de ZvH

Schapen leiden de kudde: metabolisme en biomerkers in de ZvH

Leora Fox op 20 november 2017

De ZvH beïnvloedt niet alleen de beweging, de stemming en het denken maar veroorzaakt ook complexe veranderingen in het lichaam die moeilijk te voorspellen zijn en die verschillen tussen individuen onderling. Recent hebben onderzoekers consistente vroege veranderingen in het metabolisme kunnen identificeren door een groep ZvH schapen te bestuderen. Dit grote diermodel helpt wetenschappers om gewijzigde stoffen in het bloed die de progressie van de ziekte en de reactie op een behandeling kunnen voorspellen, op te sporen.

Werd er een "wondermedicijn" ontdekt tegen dementie (antwoord: Neen)

Werd er een "wondermedicijn" ontdekt tegen dementie (antwoord: Neen)

Dr Michael Flower op 24 oktober 2017

Als media berichten over een ‘wondergeneesmiddel’ dat alle neurodegeneratieve hersenziekten, inclusief dementie, zou kunnen stoppen, klinkt dit te mooi om waar te zijn. En dat is het ook. De waarheid achter de krantenkoppen is dat onderzoekers duizenden medicijnen, die al in licentie zijn, getest hebben in wormen, en de medicijnen met gunstige effecten verder onderzocht hebben in muismodellen van twee zeldzame vormen van dementie. Dit resulteert voor de onderzoekers in twee nieuwe denkpistes, maar bewijst niets over deze medicijnen bij patiënten met neurodegeneratieve ziekten, en heeft zo goed als niets te maken met de ZvH.