geneesmiddelontwikkeling
-
Recente gentherapie-persberichten uitpakken
Voyager Therapeutics verschuift naar een nieuwe technologie om gentherapie te leveren en stapt af van een geplande HD-klinische studie. Maar dit zou op de lange termijn kunnen leiden tot minder invasieve medicijnen, en veel andere bedrijven werken aan HD-gentherapieën.
-
Een primeur: CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?
Door Daniel O’Reilly, PhD -
Overzicht van de klinische onderzoeken naar de ziekte van Huntington
Lees het laatste nieuws over de ZvH in dit overzichtsartikel over alle recente ontwikkelingen bij het maken van medicijnen voor de ziekte
Door Dr Rachel Harding -
Nieuwe samenwerking wil goedkeuring van medicijnen voor de ziekte van Huntington versnellen
Critical Path Institute start nieuw initiatief om HD-medicijnen zo snel mogelijk goedgekeurd te krijgen
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Goed nieuws van uniQure: gentherapie-onderzoek op schema en veelbelovende resultaten bij dieren
De eerste groep van 10 deelnemers heeft doses ontvangen in uniQure’s klinische studie van een HD-gentherapie, en drie nieuwe manuscripten beschrijven veilige, wijdverspreide huntingtine-verlaging bij dieren.
Door Dr Leora Fox -
Droevig nieuws van Roche en Ionis – ASO-onderzoek vroegtijdig stopgezet
Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis; de fase III Tominersen huntingtine-verlagende studie is vroegtijdig stopgezet
-
De donkere kant van DNA-herstel blootleggen om behandelingen voor de Ziekte van Huntington te ontwikkelen
Een gen, beter bekend als MSH3, helpt bij het herstellen van ons DNA maar bij de ZvH kan het uitschieten en extra CAG-herhalingen veroorzaken. Onderzoekers hebben nieuwe inzichten over de werking van MSH3, wat deuren opent naar nieuwe behandelopties.
Door Emma Bunting -
2020 Jaarlijkse Huntington Study Group (HSG) conferentie : Focus op de ZvH – dag 1
Lees ons overzicht van enkele lezingen en presentaties op dag 1 van de jaarlijkse conferentie van de Huntington Study Group (HSG) 2020: Focus op de ziekte van Huntington
Door Dr Rachel Harding -
Behandeling voor neurologische aandoening kan ook in aanmerking komen voor patiënten met de ziekte van Huntington
Bij de ontwikkeling van Branaplam voor SMA-patiënten ontdekte Novartis dat dit medicijn veelbelovend kan zijn voor mensen met de ZvH. De FDA heeft Branaplam een speciale status gegeven als weesgeneesmiddel
Door Dr Rachel Harding -
Slecht nieuws van de SIGNAL studie: pepinemad heeft geen effect op huntingtonsymptomen
De SIGNAL-studie haalde haar primaire doeleinden niet om de ziekte van Huntington te vertragen of de symptomen te verbeteren. De resultaten bezorgen de huntingtongemeenschap en andere werkvelden wel interessante informatie
Door Dr Jeff Carroll, PhD