geneesmiddelontwikkeling
-
Als genen instabiel zijn: mikken op somatische instabiliteit bij de ziekte van Huntington
Somatische instabiliteit, het fenomeen waarbij CAG-herhalingen toenemen in sommige delen van het lichaam en de hersenen naarmate een huntingtonpatïent ouder wordt. Lees meer over hoe onderzoekers somatische instabiliteit en DNA-herstel onderzoeken
-
HD Young Adult Study definieert het ideale moment: symptoomvrij met meetbare veranderingen
We weten dat HD-gerelateerde veranderingen vele jaren voor het begin van de symptomen kunnen optreden, maar hoe vroeg beginnen die veranderingen? Een team van onderzoekers heeft dit onderzocht met een nieuwe uitgebreide studie bij jongvolwassenen met pre-manifest HD.
Door Dr Sarah Hernandez -
Nieuwe molecule kan de mutatie van de ziekte van Huntington terugdraaien in laboratoriummodellen
Een team van wetenschappers uit Canada en Japan heeft een klein molecule geïdentificeerd dat de CAG-herhalingslengte in verschillende laboratoriummodellen van de ziekte van Huntington kan veranderen.
Door Dr Michael Flower -
Wat betekent COVID-19 voor families met de ziekte van Huntington en HD-onderzoek?
COVID-19 update: wat betekent het voor HD-families, hoe beïnvloedt het HD-onderzoek, en hoe heeft het de manier waarop wetenschap werkt veranderd?
-
De ziekte van Huntington therapeutische conferentie 2020 – Dag 1
HDBuzz brengt het laatste nieuws over de ZvH therapeutische conferentie in Palm Springs
-
Belangrijke vooruitgang in de volgende generatie genoom-bewerkingstools voor de ziekte van Huntington
Werk met genoom-bewerkingstechnieken (zinkvinger en CRISPR) brengt deze tools dichter bij gebruik in klinische HD-onderzoeken
Door Mr. Shawn Minnig -
Wave’s PRECISION-HD2 huntingtine-verlagende studie-aankondiging ontleed
Wave Life Sciences kondigt aan dat hun antisense medicijn WVE-120102 het mutante huntingtine-eiwit in hersenvocht heeft verlaagd, maar investeerders lijken teleurgesteld. Nogal verwarrend – wat weten we zeker?
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Kunnen moleculaire handboeien het eiwit dat de ziekte van Huntington veroorzaakt verminderen?
Onderzoekers hadden verrassend veel geluk bij het zoeken naar geneesmiddelmoleculen om mutant huntingtine-eiwit naar een cellulaire afvalverwerkingsmachine te trekken
Door Dr Tamara Maiuri -
Spannend nieuw hulpmiddel voor Huntingtine-verlaging beschreven
Spannend nieuw werk op het gebied van Huntingtine-verlaging van @SangamoTx en @CHDIfoundation met gebruik van “Zinc Fingers” om de expressie van het gemuteerde Huntingtine-gen uit te schakelen. Meer details over deze spannende nieuwe techniek hier.
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Eerst Dolly, nu Piglet; een nieuw knock-in varkensmodel voor de ziekte van Huntington bevestigd
Voor het eerst in HD-onderzoek is er een diermodel gecreëerd in varkens met behulp van 2 geavanceerde DNA-bewerkingstechnieken
Door Caroline Casey