huntingtinevermindering
-
FDA stelt mei 2027 vast als besluitdatum voor AMT-130 gentherapie voor ZvH
4 min leestijd
De FDA heeft de aanvraag van uniQure voor AMT-130, een experimentele gentherapie voor de ziekte van Huntington, geaccepteerd en een besluitdatum in mei 2027 vastgesteld. Hier lees je wat deze mijlpaal betekent en wat er nog moet gebeuren.
Door Dr Rachel Harding -
Huntingtine verlagen: Alnylams brezosiran laat veelbelovende vroege resultaten zien
6 min leestijd
Een experimentele behandeling voor de ZvH, ontwikkeld door Alnylam, heeft na slechts één dosis een langdurige verlaging van huntingtine laten zien, met bemoedigende vroege veiligheidsgegevens. Er staat nu een cruciale studie gepland voor 2027 om uit te zoeken of dit medicijn, brezosiran, de ZvH kan vertragen.
Door Dr Rachel Harding -
AMT-130 na vier jaar: hoopvolle tekenen, complexe controles
12 min leestijd
uniQure meldt dat mensen die een hoge dosis AMT-130 kregen na 4 jaar tekenen blijven vertonen van een tragere progressie van de ziekte van Huntington (HvZ). Dit biedt hoop voor hun recente aanvraag voor goedkeuring. De nieuwe analyses zijn echter genuanceerd. We leggen de hoopvolle, maar complexe resultaten uit.
Door Dr Leora Fox -
Een kortere weg: nieuwe routes naar huntingtine-verlagende therapieën
6 min leestijd
Nieuw onderzoek wijst naar HTT1a, een giftige, verkorte vorm van huntingtine, als een belangrijke aanjager van de ziekte en een veelbelovend doelwit voor therapie bij Huntington.
Door Dr Nicholas Caron -
Een nieuwe impuls voor het verlagen van HTT: INSIGHTT-studie start met het testen van SRP-1005
6 min leestijd
Een nieuwe Fase 1-studie test SRP-1005, een huntingtine-verlagende therapie die via een injectie onder de huid wordt toegediend. Het onderzoek bevindt zich nog in een vroeg stadium, maar deze aanpak zou een belangrijke nieuwe pijl op de boog kunnen zijn voor de ontwikkeling van medicijnen tegen de ziekte van Huntington.
Door Dr Rachel Harding -
Terugblikken en vooruitkijken: Vragen en lessen 4 weken na het teleurstellende nieuws van Roche
10 min leestijd
Het besluit van Roche om de ontwikkeling van 2 HTT-verlagende programma’s te staken is teleurstellend, maar het verhaal eindigt hier niet. Jarenlang onderzoek heeft een aantal belangrijke vragen beantwoord, veel nieuwe vragen opgeroepen en zal de volgende generatie HD-studies informeren.
Door Dr Rachel Harding -
Roche beëindigt twee Huntington-medicijnprogramma’s na tegenvallende resultaten
10 min leestijd
Roche heeft aangekondigd dat het stopt met de ontwikkeling van twee van zijn huntingtine-verlagende ASO-medicijnen, tominersen en RG6496. Dit markeert een teleurstellend einde van een belangrijk hoofdstuk in het klinisch onderzoek naar de ziekte van Huntington.
Door Dr Rachel Harding -
Skyhawk geeft een nadere blik op SKY-0515-gegevens, plus een voorproefje van de uitbreiding van de toegang tot trials in de VS
6 min leestijd
Nieuwe 12-maanden gegevens van Skyhawk’s SKY-0515 zijn binnen en alle vier de metingen die de cUHDRS vormen, liggen op of boven de uitgangswaarde, wat beter is dan de verwachte natuurlijke achteruitgang. Plus, een eerste blik op de uitbreiding van trial-locaties in de VS.
Door Dr Sarah Hernandez -
Precisie-snoeien met PROTACs: Selectief aanpakken van giftig huntingtine
6 min leestijd
PROTACs werken als een precisie-snoeigereedschap: ze verwijderen het giftige huntingtine-eiwit terwijl ze de gezonde vorm intact laten. In cellen en Huntington-muizen verbeterde deze gerichte opruiming de gezondheid en vertraagde het de ziekteverschijnselen.
Door Chloe Langridge -
De andere schoen valt: uniQure deelt plannen om licentieaanvraag in te dienen bij de FDA voor AMT-130
8 min leestijd
Na een turbulent jaar heeft uniQure bemoedigend nieuws gedeeld: de FDA is overeengekomen dat de gegevens van hun Fase I/II-studie als basis kunnen dienen voor een aanvraag die zou kunnen leiden tot de goedkeuring van AMT-130 in de VS.