huntingtinevermindering
-
Een tweede pad: uniQure plant indiening voor goedkeuring van AMT-130 in het VK
⏱️ 6 min. leestijd | Terwijl het Amerikaanse regelgevingstraject voor AMT-130 ingewikkeld blijft, kondigde uniQure plannen aan om goedkeuring te vragen voor haar HD-gentherapie in het VK. Dit is wat dat betekent en wat er nog zou kunnen komen.
Door Dr Sarah Hernandez -
Twee jaar later: nieuwe gegevens uit de langetermijnverlenging van PIVOT-HD voor votoplam
⏱️10 min leestijd | PTC Therapeutics deelde 2-jarige gegevens voor votoplam, een dagelijkse HTT-verlagende pil. Deelnemers in stadium 2 vertoonden tot 52% vertraging van de ziekteprogressie. Hier lees je wat de gegevens laten zien, wat er nog ontbreekt en hoe de fase 3-studie wordt uitgerold.
Door Dr Sarah Hernandez -
Het getal op de weegschaal: Wat de TFC-score meet en waarom het juist nu belangrijk is
⏱️ 10 min leestijd | De Total Functional Capacity-score wordt al decennia gebruikt in onderzoek naar de ziekte van Huntington. Hier lees je wat het meet, wat het over het hoofd ziet en waarom het centraal staat in een langverwachte klinische studie.
Door Dr Sarah Hernandez -
Australië opent de deur voor SKY-0515: Skyhawk vraagt voorlopige goedkeuring aan voor zijn orale HD-medicijn
⏱️ 8 min leestijd | Een oraal medicijn tegen de ziekte van Huntington komt in aanmerking voor versnelde goedkeuring in Australië. Dit is nog geen volledige goedkeuring, maar het opent een sneller pad om deze eenmaal daagse pil mogelijk eerder bij mensen met HD te krijgen.
Door Dr Sarah Hernandez -
De weg vooruit voor uniQure: FDA zegt dat er meer gegevens nodig zijn voor AMT-130 gentherapie
⏱️ 10 min leestijd | De FDA wil meer gegevens voordat AMT-130 voor de ziekte van Huntington wordt goedgekeurd in de VS. In maart 2026 deelde uniQure in een update dat de huidige Fase 1/2-gegevens niet voldoende waren voor de instantie. Een nieuwe gerandomiseerde, schijngecontroleerde studie kan vereist zijn.
-
UniQure Krijgt Type A-vergadering met FDA: Wat Dit Betekent voor AMT-130
⏱️6 min leestijd | UniQure heeft een Type A FDA-vergadering veiliggesteld, een discussie met hoge prioriteit voor dringende kwesties. Binnen 30 dagen zullen beide partijen bespreken welk soort gegevenspakket de voortgang van AMT-130 in de VS zou kunnen ondersteunen.
Door Dr Sarah Hernandez -
Eerste deelnemers behandeld in nieuwe POINT-HD huntingtine-verlagende trial
POINT-HD is begonnen met het behandelen van de eerste deelnemers met het medicijn RG6496. Dit is een vroege maar belangrijke stap voor een nieuwe selectieve huntingtine-verlagende aanpak.
Door Dr Rachel Harding -
Een minder bereisde weg: hoe het verminderen van huntingtine somatische instabiliteit kan veranderen en symptomen kan vertragen
CAG-herhalingen kunnen in de loop van de tijd langer worden naarmate het AZ-gen wordt gebruikt, vergelijkbaar met de groeiende kuilen en barsten in een oude weg. Nieuw onderzoek wijst uit dat het blokkeren van cellen bij het gebruik van hun HTT-gen deze slijtage vertraagt, wat het begin van de symptomen bij AZ zou kunnen vertragen.
Door AJ Keefe -
UniQure ontvangt FDA-vergadernotulen over AMT-130 terwijl steun van de gemeenschap sterk blijft
UniQure ontving de FDA-vergadernotulen over AMT-130. Hoewel er geen nieuwe updates waren, is de reactie van de gemeenschap krachtig geweest, met 41K+ petitiehandtekeningen & gezamenlijke belangenbehartiging van grote HD-organisaties.
Door Dr Sarah Hernandez -
UniQure en FDA niet langer op één lijn over goedkeuringstraject voor AMT-130
In een nieuw persbericht deelde uniQure mee dat de FDA het niet langer eens is met hun aanpak voor het voortzetten van AMT-130, met name het gebruik van een externe controlegroep. De weg vooruit is onzeker, maar uniQure blijft toegewijd aan de HD-gemeenschap.
Door Dr Sarah Hernandez