clinical-trial
-
FDA stelt mei 2027 vast als besluitdatum voor AMT-130 gentherapie voor ZvH
4 min leestijd
De FDA heeft de aanvraag van uniQure voor AMT-130, een experimentele gentherapie voor de ziekte van Huntington, geaccepteerd en een besluitdatum in mei 2027 vastgesteld. Hier lees je wat deze mijlpaal betekent en wat er nog moet gebeuren.
Door Dr Rachel Harding -
Huntingtine verlagen: Alnylams brezosiran laat veelbelovende vroege resultaten zien
6 min leestijd
Een experimentele behandeling voor de ZvH, ontwikkeld door Alnylam, heeft na slechts één dosis een langdurige verlaging van huntingtine laten zien, met bemoedigende vroege veiligheidsgegevens. Er staat nu een cruciale studie gepland voor 2027 om uit te zoeken of dit medicijn, brezosiran, de ZvH kan vertragen.
Door Dr Rachel Harding -
AMT-130 na vier jaar: hoopvolle tekenen, complexe controles
12 min leestijd
uniQure meldt dat mensen die een hoge dosis AMT-130 kregen na 4 jaar tekenen blijven vertonen van een tragere progressie van de ziekte van Huntington (HvZ). Dit biedt hoop voor hun recente aanvraag voor goedkeuring. De nieuwe analyses zijn echter genuanceerd. We leggen de hoopvolle, maar complexe resultaten uit.
Door Dr Leora Fox -
Skyhawk Therapeutics heeft de resultaten na 15 maanden bekendgemaakt voor de behandeling met SKY-0515 bij mensen met de ziekte van Huntington in hun Fase 1/2-studie. Het medicijn werkt zoals bedoeld en er zijn enkele bemoedigende tekenen dat het nuttig zou kunnen zijn voor bepaalde symptomen van de ziekte van Huntington.
10 min leestijd
Skyhawk deelde gegevens over de 15-maandenmeting van de SKY-0515-behandeling bij mensen met de ziekte van Huntington in hun fase 1/2-studie. Het medicijn werkt zoals bedoeld en er zijn bemoedigende tekenen dat het nuttig zou kunnen zijn voor sommige symptomen van Huntington.
-
Eerste deelnemer gedoseerd in de PRECISE-HD-studie naar pridopidine
4 min leestijd
De eerste deelnemer heeft nu studiemedicatie gekregen in de Fase 3 PRECISE-HD-studie naar pridopidine voor HD. De studie zal testen of het medicijn de ziekteprogressie kan vertragen bij mensen bij wie de kans op voordeel het grootst wordt geacht.
Door Dr Rachel Harding -
Een nieuwe impuls voor het verlagen van HTT: INSIGHTT-studie start met het testen van SRP-1005
6 min leestijd
Een nieuwe Fase 1-studie test SRP-1005, een huntingtine-verlagende therapie die via een injectie onder de huid wordt toegediend. Het onderzoek bevindt zich nog in een vroeg stadium, maar deze aanpak zou een belangrijke nieuwe pijl op de boog kunnen zijn voor de ontwikkeling van medicijnen tegen de ziekte van Huntington.
Door Dr Rachel Harding -
Prilenia deelt data van HD-onderzoek met CHDI om toekomstig onderzoek te helpen
6 min leestijd
Data uit klinische studies kunnen nog lang na afloop van een onderzoek tot ontdekkingen leiden. Prilenia heeft data van de placebo-arm van twee klinische HD-studies gedoneerd aan de CHDI Foundation; een waardevolle bron voor onderzoekers om placebo-effecten, het verloop van de ziekte van Huntington en het ontwerp van toekomstige studies beter te begrijpen.
Door Dr Rachel Harding -
Terugblikken en vooruitkijken: Vragen en lessen 4 weken na het teleurstellende nieuws van Roche
10 min leestijd
Het besluit van Roche om de ontwikkeling van 2 HTT-verlagende programma’s te staken is teleurstellend, maar het verhaal eindigt hier niet. Jarenlang onderzoek heeft een aantal belangrijke vragen beantwoord, veel nieuwe vragen opgeroepen en zal de volgende generatie HD-studies informeren.
Door Dr Rachel Harding -
Zwart op wit: een klinische studie die probeert het doorgeslagen ‘snoeien’ te beteugelen
9 min leestijd
Vier jaar na de aankondiging van positieve resultaten in hun studie naar ANX005 (tanruprubart) voor de ziekte van Huntington, heeft Annexon de resultaten officieel gepubliceerd. Het is veilig, bereikt het beoogde doel en heeft mogelijk een aantal deelnemers geholpen – dus waar blijft de vervolgstap?
Door Dr Leora Fox -
Roche beëindigt twee Huntington-medicijnprogramma’s na tegenvallende resultaten
10 min leestijd
Roche heeft aangekondigd dat het stopt met de ontwikkeling van twee van zijn huntingtine-verlagende ASO-medicijnen, tominersen en RG6496. Dit markeert een teleurstellend einde van een belangrijk hoofdstuk in het klinisch onderzoek naar de ziekte van Huntington.
Door Dr Rachel Harding