clinical-trial
-
Medicijnen voor de ziekte van Huntington op de proef gesteld: resultaten van de Neuro-HD-studie
⏱️6 min leestijd | Een klinische studie, Neuro-HD, vergeleek 3 veelgebruikte medicijnen voor Huntington-symptomen. Het eenjarige onderzoek vond geen “beste” medicijn, maar wel duidelijke verschillen tussen de behandelingen. De resultaten ondersteunen een persoonlijke aanpak per symptoom voor de behandeling van Huntington.
Door Dr Rachel Harding -
Eerste deelnemers behandeld in nieuwe POINT-HD huntingtine-verlagende trial
POINT-HD is begonnen met het behandelen van de eerste deelnemers met het medicijn RG6496. Dit is een vroege maar belangrijke stap voor een nieuwe selectieve huntingtine-verlagende aanpak.
Door Dr Rachel Harding -
SOM3355 gaat richting fase 3 nu zowel EMA als FDA steun signaleren
SOM3355, een medicijn om HD-symptomen te helpen beheersen, heeft een positief advies ontvangen van de EMA voor weesgeneesmiddelstatus, en het bedrijf is op één lijn met de FDA na de End-of-Phase-2 bijeenkomst. Een wereldwijde Fase 3-studie wordt verwacht te starten in 2026.
Door Dr Rachel Harding -
Tandenfee-therapie? Stamcellen uit tanden getest in een kleine Huntington-studie
Een studie testte stamcellen uit menselijke tanden als mogelijke behandeling voor de ziekte van Huntington. De aanpak leek veilig met enkele verbeteringen in symptomen, maar door de kleine omvang van de studie en de onduidelijke onderliggende wetenschap is voorzichtigheid geboden.
Door Dr Rachel Harding -
UniQure en FDA niet langer op één lijn over goedkeuringstraject voor AMT-130
In een nieuw persbericht deelde uniQure mee dat de FDA het niet langer eens is met hun aanpak voor het voortzetten van AMT-130, met name het gebruik van een externe controlegroep. De weg vooruit is onzeker, maar uniQure blijft toegewijd aan de HD-gemeenschap.
Door Dr Sarah Hernandez -
De eerste dominosteen valt: AMT-130 gentherapie vertraagt de ziekte van Huntington in baanbrekend onderzoek
In een update van uniQure melden ze dat hun experimentele gentherapie, AMT-130, het potentieel heeft om de progressie van de Ziekte van Huntington te vertragen in een belangrijk klinisch onderzoek.
Door Dr Rachel Harding -
PROOF in de publicatie: de gegevens over Pridopidine doorsnijden
Pridopidine is decennialang getest als potentiële behandeling voor HD. Het grote PROOF-HD-onderzoek voldeed niet aan de belangrijkste doelstellingen, maar de resultaten zijn nu gepubliceerd. Publicatie maakt de volledige gegevens beschikbaar, waardoor de HD-gemeenschap kan leren van het onderzoek.
Door Dr Leora Fox -
Pridopidine raakt een wegversperring: EMA zegt nee tegen goedkeuring voor behandeling van de ziekte van Huntington
Het EMA heeft pridopidine voor de behandeling van de ziekte van Huntington in Europa afgewezen. Hoewel dit teleurstellend is, komt deze uitkomst overeen met de onderzoeksgegevens. Prilenia plant verdere studies en ondanks tegenslagen blijft het onderzoek naar de ziekte van Huntington in 2025 voor momentum en hoop zorgen.
Door Dr Sarah Hernandez -
Roche geeft een update over tominersen: Wat is de volgende stap voor dit huntingtine-verlagende middel?
Roche gaf deze week een update over GENERATION HD2, het onderzoek naar het HTT-verlagende middel tominersen bij mensen met de ziekte van Huntington.
-
Terugblik op 2024
Terwijl we 2025 beginnen, kijken we terug op al het nieuws en de vooruitgang op het gebied van Huntington-onderzoek die het afgelopen jaar is geboekt.
Door Dr Rachel Harding