clinical-trial
-
Twee jaar later: nieuwe gegevens uit de langetermijnverlenging van PIVOT-HD voor votoplam
⏱️10 min leestijd | PTC Therapeutics deelde 2-jarige gegevens voor votoplam, een dagelijkse HTT-verlagende pil. Deelnemers in stadium 2 vertoonden tot 52% vertraging van de ziekteprogressie. Hier lees je wat de gegevens laten zien, wat er nog ontbreekt en hoe de fase 3-studie wordt uitgerold.
Door Dr Sarah Hernandez -
Het getal op de weegschaal: Wat de TFC-score meet en waarom het juist nu belangrijk is
⏱️ 10 min leestijd | De Total Functional Capacity-score wordt al decennia gebruikt in onderzoek naar de ziekte van Huntington. Hier lees je wat het meet, wat het over het hoofd ziet en waarom het centraal staat in een langverwachte klinische studie.
Door Dr Sarah Hernandez -
Je pols aan de beurt: kan een smartwatch symptomen van de ziekte van Huntington onthullen?
⏱️ 7 min leestijd | Een polssensor volgde een week lang de armbewegingen van mensen met Huntington en kon zien wie de ziekte had en wie niet. Dit soort technologie zou de manier waarop we medicijneffecten in onderzoeken meten, kunnen veranderen.
Door Dr Sarah Hernandez -
Australië opent de deur voor SKY-0515: Skyhawk vraagt voorlopige goedkeuring aan voor zijn orale HD-medicijn
⏱️ 8 min leestijd | Een oraal medicijn tegen de ziekte van Huntington komt in aanmerking voor versnelde goedkeuring in Australië. Dit is nog geen volledige goedkeuring, maar het opent een sneller pad om deze eenmaal daagse pil mogelijk eerder bij mensen met HD te krijgen.
Door Dr Sarah Hernandez -
De weg vooruit voor uniQure: FDA zegt dat er meer gegevens nodig zijn voor AMT-130 gentherapie
⏱️ 10 min leestijd | De FDA wil meer gegevens voordat AMT-130 voor de ziekte van Huntington wordt goedgekeurd in de VS. In maart 2026 deelde uniQure in een update dat de huidige Fase 1/2-gegevens niet voldoende waren voor de instantie. Een nieuwe gerandomiseerde, schijngecontroleerde studie kan vereist zijn.
-
Vico’s onderzoek aangepast naar halfjaarlijkse dosering, en de VS is de volgende stap
⏱️ 6 min leestijd | VO659, het medicijn van Vico Therapeutics tegen de ziekte van Huntington, wordt nu slechts twee keer per jaar getest, en de FDA heeft de weg vrijgemaakt voor de start van Amerikaanse onderzoeken later dit jaar.
Door Dr Sarah Hernandez -
Zwart op wit: oraal medicijn branaplam verlaagde huntingtine, maar zorgen over veiligheid stopten de ontwikkeling
⏱️10 min leestijd | De resultaten van de VIBRANT-HD-studie zijn nu gepubliceerd in een peer-reviewed tijdschrift. In deze studie werd het orale medicijn branaplam getest, dat HTT verlaagde maar ernstige veiligheidsproblemen vertoonde, waardoor de studie uiteindelijk werd stopgezet.
Door Dr Rachel Harding -
Fase 1-resultaten aangekondigd voor Skyhawk’s medicijn SKY-0515
Skyhawk Therapeutics deelde resultaten voor SKY-0515, een medicijn ontworpen om huntingtine te verlagen. Het medicijn bleek over het algemeen veilig, met 60% vermindering van huntingtine in het bloed bij de hoogste geteste dosis. Deze gegevens zijn een bemoedigende stap terwijl grotere onderzoeken doorgaan.
Door Dr Rachel Harding -
HD-onderzoek bijhouden werd net makkelijker: Introductie van de HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min lezen | Vraag je je ooit af wanneer je de volgende update van een klinische studie voor de ziekte van Huntington kunt verwachten? De HDBuzz Trial Tracker zet toekomstige updates voor HD-studies op een duidelijke tijdlijn, met diepere uitleg in onze artikelen wanneer je die wilt.
Door Dr Rachel Harding -
UniQure Krijgt Type A-vergadering met FDA: Wat Dit Betekent voor AMT-130
⏱️6 min leestijd | UniQure heeft een Type A FDA-vergadering veiliggesteld, een discussie met hoge prioriteit voor dringende kwesties. Binnen 30 dagen zullen beide partijen bespreken welk soort gegevenspakket de voortgang van AMT-130 in de VS zou kunnen ondersteunen.
Door Dr Sarah Hernandez