clinical-trial
-
Maak je vast: Gentherapie AMT-130 lijkt tekenen van de ziekte van Huntington te vertragen in Fase I/II klinische studie
11 min leestijd
Meer goed nieuws voor de HD-gemeenschap van uniQure, wiens eenmalige gentherapie veilig lijkt en tekenen toont van het vertragen van symptomen van de ziekte
Door Dr Rachel Harding -
Positief nieuws van Wave Life Sciences SELECT-HD-onderzoek
9 min leestijd
De resultaten van de SELECT-HD klinische studie zijn bekend, met bemoedigend nieuws voor deze allel-selectieve huntingtine-verlagende therapie
Door Dr Rachel Harding -
PTC-518 is op de goede weg
9 min leestijd
PTC Therapeutics deelt gegevens uit de 12 maanden durende PIVOT-HD-studie, waarin het orale middel PTC-518 werd getest. Hoewel primair ontworpen om veiligheid te beoordelen, deelt PTC bemoedigende resultaten voor biomarkers en klinische metingen.
Door Dr Sarah Hernandez -
Op papier gezet: GENERATION HD1 studieresultaten gepubliceerd
6 min leestijd
Gegevens van GENERATION HD1, de fase 3 klinische studie die het huntingtine-verlagende medicijn tominersen testte, zijn zojuist gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. De studie eindigde al een tijdje geleden, dus waarom is dit een belangrijke mijlpaal, en wat komt er nu?
-
Meer dan het verlagen van huntingtine: out-of-the-box benaderingen voor behandeling van de ziekte van Huntington
10 min leestijd
Onderzoek naar de ziekte van Huntington is rijk en gevarieerd. Lees in dit artikel meer over enkele vernieuwende benaderingen die niet gericht zijn op het verlagen van huntingtine.
Door Kelly Andrew -
Medicijn voor behandeling van bewegingssymptomen van HD goedgekeurd door FDA
6 min leestijd
De FDA heeft valbenazine, ook bekend als INGREZZA, goedgekeurd als behandeling voor de bewegingssymptomen van de ziekte van Huntington
-
Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies
11 min leestijd
Zowel PTC Therapeutics als uniQure hebben updates gedeeld van hun respectievelijke klinische studies, waarin verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We bekijken de gepresenteerde data van beide studies en wat dit betekent voor HD-families.
-
PROOF-HD studie van pridopidine eindigt met negatief resultaat
5 min leestijd
De fase 3 studie heeft zijn primaire eindpunt van het vertragen van functieverlies bij de ziekte van Huntington niet bereikt
-
Roche Fase II GENERATION HD2-studie van start
6 min leestijd
Roche heeft begin 2023 een brief aan de gemeenschap vrijgegeven om te delen dat hun Fase II klinische studie naar het huntingtine-verlagende medicijn tominersen nu van start is gegaan. In dit artikel vatten we het laatste nieuws over dit huntingtine-verlagende medicijn samen.
Door Dr Rachel Harding -
Teleurstellend nieuws van Novartis over branaplam en de VIBRANT-HD studie
8 min leestijd
Novartis heeft aangekondigd dat ze stoppen met de ontwikkeling van het medicijn branaplam voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Hier bespreken we dit nieuws en de impact op de huntingtongemeenschap.
Door Dr Rachel Harding