Wetenschappelijk nieuws over de Ziekte van Huntington. In eenvoudige taal. Geschreven door wetenschappers. Voor de hele ZvH gemeenschap.

Bent u op zoek naar ons logo? U kunt ons logo downloaden en meer informatie over het gebruik van het logo verkrijgen op onze deelpagina.

Artikel met het onderwerp: klinische studie

Succes! ASO medicijn verlaagt de concentraties van het afwijkende eiwit bij patiënten met de ziekte van Huntington

Succes! ASO medicijn verlaagt de concentraties van het afwijkende eiwit bij patiënten met de ziekte van Huntington

Dr Jeff Carroll op 13 december 2017

In een aankondiging die waarschijnlijk als een van de grootste doorbraken in het Huntington-onderzoek te boek zal gaan sinds de ontdekking van het ziekmakende gen in 1993, hebben Ionis en Roche vandaag aangekondigd dat het eerste experiment in mensen met een huntingtineverlagend middel, IONIS-HTTRx, heeft aangetoond dat dit medicijn het afwijkende huntingtine-eiwit verlaagt in het zenuwstelsel en bovendien veilig is en goed wordt verdragen.

Precision huntingtine-verlagende geneesmiddelenonderzoek richt zich op het mutante eiwit

Precision huntingtine-verlagende geneesmiddelenonderzoek richt zich op het mutante eiwit

Dr Michael Flower op 11 december 2017

Een nieuw en opwindend hoofdstuk in de behandeling van de ziekte van Huntington (ZvH) is nog maar net begonnen - WAVE Life Sciences heeft klinische studies aangekondigd (PRECISION-HD1 en 2) van twee nieuwe geneesmiddelen die het mutante ZvH eiwit verlagen. We zijn enthousiast over deze nieuwe benadering voor huntingtine-verlagende therapieën, maar dit is slechts een eerste stap want we hebben nog een lange weg te gaan om aan te tonen dat deze medicijnen veilig zijn en effectief bij mensen.

Het FDA keurt een nieuw geneesmiddel goed tegen de Ziekte van Huntington

Het FDA keurt een nieuw geneesmiddel goed tegen de Ziekte van Huntington

Dr Jeff Carroll op 22 augustus 2017

Belangrijk nieuws voor de ZvH gemeenschap deze week. Het FDA, het Amerikaanse overheidsagentschap dat o.a. de kwaliteit van medicijnen controleert, heeft Austedo goedgekeurd als medicijn voor de ZvH. Austedo is ook bekend als deutetrabenazine en is een gewijzigde vorm van tetrabenazine. Het helpt de chorea te controleren, de onwillekeurige bewegingen die vaak optreden bij ZvH-patiënten. Deutetrabenazine wordt doorgaans slechts twee keer i.p.v. drie keer per dag ingenomen.

Update bevestigt dat klinische studie die gebruik maakt van 'gene silencing' op de goede weg is

Update bevestigt dat klinische studie die gebruik maakt van 'gene silencing' op de goede weg is

Dr Jeff Carroll op 22 augustus 2017

Ionis Pharmaceuticals lanceerde eind 2015 de eerste test met een huntingtin-verlagend geneesmiddel (gene silencing drug). Met een belangrijke update bericht het bedrijf nu dat het twee belangrijke mijlpalen heeft bereikt: alle vrijwilligers zijn gerekruteerd en een 'open-label extensie' wordt geactiveerd voor alle deelnemers van de aankomende studie. Hoewel dit niets garandeert, voorspelt dit wel veel goeds voor de toekomst van dit belangrijke programma.

Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2015: Dag 2

Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2015: Dag 2

Dr Jeff Carroll op 28 februari 2017

Het tweede verslag over de jaarlijkse Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie.

Helder denken over de eerste ZvH symptomen en de hersencentra die dat controleren

Helder denken over de eerste ZvH symptomen en de hersencentra die dat controleren

Dr Tamara Maiuri op 10 februari 2017

Cognitieve tekorten of problemen om helder te denken treden vaak op, lang voordat de traditionele klinische diagnose van de ziekte van Huntington wordt gesteld. Terwijl velen beweren dat de vroegste cognitieve problemen worden veroorzaakt door schade aan het striatum, een structuur diep in de hersenen die zwaar getroffen wordt bij de ziekte, suggereert recent bewijs dat deze claim een onvolledig beeld geeft van de wijdverspreide veranderingen die zich voordoen in de hersenen van ZvH patiënten tijdens de zeer vroege stadia van de ziekte.

De Amaryllisstudie van Pfizer eindigt met een ontgoocheling: Geen verbetering van de ziekte van Huntington symptomen

De Amaryllisstudie van Pfizer eindigt met een ontgoocheling: Geen verbetering van de ziekte van Huntington symptomen

Dr Ed Wild op 7 februari 2017

Pfizer heeft gemeld dat de eerste stap van de ‘Amaryllis’ studie - het testen van een PDE-10 remmend medicijn - heeft aangetoond dat de vooropgestelde doelen, het verbeteren van de ZvH-symptomen, niet werden gehaald. Daarom wordt deze studie stop gezet. Dit is niet wat we gehoopt hadden maar we hebben wel veel bijgeleerd.

Sorry mensen, maar de PRIDE-HD studie toont NIET aan dat Pridopidine de voortgang van de ziekte van Huntington vertraagt.

Sorry mensen, maar de PRIDE-HD studie toont NIET aan dat Pridopidine de voortgang van de ziekte van Huntington vertraagt.

Dr Jeff Carroll op 26 oktober 2016

Een recent persbericht van Teva Pharmaceuticals zorgt voor opwinding bij de ZvH gemeenschap. Teva stelt dat “In de PRIDE-HD Studie Werd Aangetoond dat Pridopidine de Voortgang van de ZvH vertraagt”. Wat is pridopidine en wat kunnen we echt zeggen over de voortgang van de ZvH bij patiënten die met dit medicijn behandeld werden?

Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2016 - dag 2

Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2016 - dag 2

Dr Jeff Carroll op 11 juli 2016

Na een boeiende dag met wetenschap gisteren gaat het dag 2 over strategieën om cellen te ontdoen van het gemuteerde huntingtine-eiwit, en over boeiende verslagen over huidige en geplande klinische proeven.