In een vandaag gedeelde update, kondigde uniQure aan dat er overeenstemming is bereikt met de Amerikaanse geneesmiddelenregulator over belangrijke criteria voor versnelde goedkeuring van geneesmiddelen voor de ziekte van Huntington.
Mogelijke medicijnen vanuit het laboratorium in de schappen van de apotheek krijgen, is geen eenvoudige taak. In dit artikel verdiepen we ons in de rol van regelgeving bij klinisch onderzoek en de goedkeuring van geneesmiddelen voor Huntington.
Veranderingen in denken, leren en geheugen zijn enkele van de meest impactvolle symptomen bij Huntington. Sage Therapeutics ontwikkelde het middel dalzanemdor om deze symptomen te behandelen. Helaas wordt deze studie stopgezet.
Na vier negatieve klinische studies met pridopidine voor de ziekte van Huntington, blijft de boodschap van Prilenia positief. Wat is hoop en wat is hype in deze zestien jaar durende zoektocht naar goedkeuring door de regelgevende instanties?
Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht voor de ziekte van Huntington. We hebben positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over het HTT-verlagende molecuul SKY-0515 dat zich ook richt op somatische expansie.
Meer goed nieuws voor de Huntingtongemeenschap van uniQure. Hun eenmalige gentherapie lijkt veilig te zijn en laat zien dat het de symptomen van de ziekte mogelijk vertraagt.
De resultaten van de SELECT-HD klinische studie zijn bekend, met bemoedigend nieuws voor deze allelselectieve huntingtine-verlagende therapie
PTC Therapeutics deelt gegevens uit de 12 maanden durende PIVOT-HD-studie, waarin het orale middel PTC-518 werd getest. Hoewel primair ontworpen om veiligheid te beoordelen, deelt PTC bemoedigende resultaten voor biomarkers en klinische metingen.
Gegevens van GENERATION-HD1, de fase-3 studie waarbij het huntingtine-verlagende middel tominersen werd getest, zijn zojuist gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. Waarom is dit zo'n belangrijke mijlpaal en wat is de volgende stap?