Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht voor de ziekte van Huntington. We hebben positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over het HTT-verlagende molecuul SKY-0515 dat zich ook richt op somatische expansie.
Meer goed nieuws voor de Huntingtongemeenschap van uniQure. Hun eenmalige gentherapie lijkt veilig te zijn en laat zien dat het de symptomen van de ziekte mogelijk vertraagt.
De resultaten van de SELECT-HD klinische studie zijn bekend, met bemoedigend nieuws voor deze allelselectieve huntingtine-verlagende therapie
PTC Therapeutics deelt gegevens uit de 12 maanden durende PIVOT-HD-studie, waarin het orale middel PTC-518 werd getest. Hoewel primair ontworpen om veiligheid te beoordelen, deelt PTC bemoedigende resultaten voor biomarkers en klinische metingen.
Gegevens van GENERATION-HD1, de fase-3 studie waarbij het huntingtine-verlagende middel tominersen werd getest, zijn zojuist gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. Waarom is dit zo'n belangrijke mijlpaal en wat is de volgende stap?
Onderzoek naar de ziekte van Huntington is rijk en gevarieerd. Lees in dit artikel meer over enkele vernieuwende benaderingen die niet gericht zijn op het verlagen van huntingtine.
De FDA heeft valbenazine, ook bekend als INGREZZA, goedgekeurd als een behandeling voor de bewegingssymptomen van de ZvH.
Zowel PTC Therapeutics als uniQure deelden updates van hun respectievelijke klinische onderzoeken, waarbij verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We onderzoeken de gegevens van beide studies en de betekenis voor HD-familie.
De fase 3 studie haalde zijn primaire eindpunt, het vertragen van verlies aan functionele capaciteit bij de ZvH, niet.