Artikel met het onderwerp: uitgelicht

Blauwe lucht voor Skyhawk: Positief nieuws uit Fase 1 studie voor SKY-0515

Blauwe lucht voor Skyhawk: Positief nieuws uit Fase 1 studie voor SKY-0515

Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht voor de ziekte van Huntington. We hebben positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over het HTT-verlagende molecuul SKY-0515 dat zich ook richt op somatische expansie.

Dr Sarah Hernandez18 juli 2024

De AMT-130 gentherapie van uniQure lijkt symptomen van de ziekte van Huntington te vertragen in een klinische Fase I/II-studie

De AMT-130 gentherapie van uniQure lijkt symptomen van de ziekte van Huntington te vertragen in een klinische Fase I/II-studie

Meer goed nieuws voor de Huntingtongemeenschap van uniQure. Hun eenmalige gentherapie lijkt veilig te zijn en laat zien dat het de symptomen van de ziekte mogelijk vertraagt.

Dr Rachel Harding15 juli 2024

De oorzaak van de ziekte van Huntington achterhalen: een plantaardige aanpak

De oorzaak van de ziekte van Huntington achterhalen: een plantaardige aanpak

Onderzoekers gebruikten planten om te bestuderen hoe ze kunnen voorkomen dat het ZvH-eiwit giftige klonten zou vormen

Dr Rachel Harding14 juli 2024

Positief nieuws van de SELECT-HD-studie van Wave Life Sciences

Positief nieuws van de SELECT-HD-studie van Wave Life Sciences

De resultaten van de SELECT-HD klinische studie zijn bekend, met bemoedigend nieuws voor deze allelselectieve huntingtine-verlagende therapie

Dr Rachel Harding28 juni 2024

PTC-518 is op de goede weg

PTC-518 is op de goede weg

PTC Therapeutics deelt gegevens uit de 12 maanden durende PIVOT-HD-studie, waarin het orale middel PTC-518 werd getest. Hoewel primair ontworpen om veiligheid te beoordelen, deelt PTC bemoedigende resultaten voor biomarkers en klinische metingen.

Dr Sarah Hernandez26 juni 2024

Een nieuw tijdperk voor HDBuzz

Een nieuw tijdperk voor HDBuzz

Al ruim tien jaar brengt HDBuzz onbevooroordeeld nieuws over onderzoek en proeven met betrekking tot de Zvh. Nu onze gewaardeerde Ed en Jeff een stap terug doen, kijken Rachel, Sarah en Leora ernaar uit om de missie van HDBuzz voort te zetten.

Dr Sarah Hernandez, Dr Leora Fox en Dr Rachel Harding30 mei 2024

Director's cut: hoe CAG-herhalingen de bewerking van genetische berichten veranderen

Director's cut: hoe CAG-herhalingen de bewerking van genetische berichten veranderen

Wetenschappers hebben onlangs ons begrip vergroot van hoe repetitieve sequenties in het DNA de creatie en bewerking van genetische boodschappermoleculen in cellen kunnen verstoren, en hoe dit leidt tot de productie van schadelijke eiwitten.

Lucy Coupland30 mei 2024

Expansies begrijpen op celniveau

Expansies begrijpen op celniveau

Wetenschappers hebben gekeken naar CAG-verlenging in hersenen van mensen met huntinton om te zien welke cellen worden beïnvloed.

Dr Rachel Harding14 mei 2024

Hoeveel is te veel? Onderzoek naar de CAG-drempelwaarde waarboven de ziekte van Huntington zich in de hersenen ontwikkelt

Hoeveel is te veel? Onderzoek naar de CAG-drempelwaarde waarboven de ziekte van Huntington zich in de hersenen ontwikkelt

In nieuw onderzoek in Londen worden muizen gebruikt om het aantal CAG-herhalingen, dat nodig is om symptomen van de ziekte van Huntington te ontwikkelen, exacter te bepalen. Dit onderzoek wijst op minder dan 185 CAG's als drempel.

Dr Chris Kay28 april 2024