Na een onderbreking van 3 maanden vanwege zorgen over neveneffecten heeft uniQure het goede nieuws gedeeld dat hun klinische studie van huntingtine-gentherapie AMT-130 volgens plan zal doorgaan, na implementatie van nieuwe veiligheidsprocedures.
Twee bedrijven die medicijnen voor de ziekte van Huntington ontwikkelen, hebben nieuws aangekondigd over hun huntingtineverlagende medicijnen. Laten we het hebben over de geschiedenis en de kanttekeningen bij deze hoopvolle nieuwsberichte
Novartis heeft aangekondigd dat ze stoppen met de ontwikkeling van het medicijn branaplam voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Hier bespreken we dit nieuws en de impact op de huntingtongemeenschap.
uniQure voert veiligheidsonderzoeken uit naar de eerste gentherapie voor de ZvH. Een recent persbericht gaf een update van 1 jaar over de eerste groep van 10 mensen die een operatie ondergingen om dit experimentele medicijn te krijgen.
Na een hoge dosis uniQure-gentherapie vertoonden enkele ZvH-patiënten ernstige bijwerkingen, maar zijn nu wel aan de beter hand. HDBuzz onderzoekt wat dit betekent voor het experimentele huntingtine-verlagende medicijn, AMT-130.
Onderzoekers hebben het systeem bijgewerkt dat de progressie van de ZvH classificeert. Deze onderverdeling in 4 stadia zal de screening in klinische studies en de data-interpretatie makkelijker maken, op de weg naar presymptomatische onderzoeken.
Wetenschappers van IBM en CHDI gebruikten kunstmatige intelligentie om datasets van de ZvH-observatiestudies te analyseren en de ziekteprogressie te modelleren. Ze hopen dat hun bevindingen het ontwerp van klinische proeven zullen helpen verbeteren
In Spanje wordt een kleine klinische proef gepland met hoge dosis biotine en thiamine voor de behandeling van de ZvH. Ze koppelt H. aan een andere neurodegeneratieve ziekte, biotine-thiamine-responsieve basale ganglia-ziekte (BTBGD) genaamd
HDBuzz deelt met droefheid het nieuws mee dat de VIBRANT-HD studie van het orale huntingtineverlagende medicijn, branaplam, tijdelijk is opgeschort voor de veiligheid van de deelnemers.