Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis: fase III-onderzoek tominersen voortijdig stopgezet
Bij de ontwikkeling van Branaplam voor SMA-patiënten ontdekte Novartis dat dit medicijn veelbelovend kan zijn voor mensen met de ZvH. De FDA heeft Branaplam een speciale status gegeven als weesgeneesmiddel
HDBuzz rapporteert vanuit de jaarlijkse Ziekte van Huntington therapeutische conferentie in Palm Springs
COVID-19 update: wat betekent dit voor ZvH-families, wat zijn de gevolgen voor het onderzoek en hoe heeft het de manier van werken in de wetenschap veranderd?
HDBUZZ brengt verslag uit vanaf de ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie in Palm Springs
Wave Life Sciences kondigt aan dat zijn antisense medicijn WVE-120102 het gemuteerde huntingtine-eiwit in hersenvocht heeft verlaagd, maar beleggers lijken teleurgesteld. Nogal verwarrend - wat weten we zeker?
Onderzoekers hadden verrassend veel geluk toen ze zochten naar een medicijnmolecule om mutant huntingtine te verzamelen in een moleculair afvalsysteem
Veelbelovend nieuw huntingtineverlagend werk van @SangamoTx en @CHDIfoundation die de expressie van mutant huntingtine stillleggen door zinkvingers te gebruiken
UniQure kondigt de belangrijkste details aan van zijn geplande proef om de veiligheid en de impact van AMT-130-gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘single-shot’ virusafgiftesysteem.