Onderzoekers hadden verrassend veel geluk toen ze zochten naar een medicijnmolecule om mutant huntingtine te verzamelen in een moleculair afvalsysteem
Veelbelovend nieuw huntingtineverlagend werk van @SangamoTx en @CHDIfoundation die de expressie van mutant huntingtine stillleggen door zinkvingers te gebruiken
UniQure kondigt de belangrijkste details aan van zijn geplande proef om de veiligheid en de impact van AMT-130-gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘single-shot’ virusafgiftesysteem.
Vers van de pers - Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
HDSA's meest gestelde vragen over het huntingtine verlagende ASO onderzoeksprogramma was zo goed, dat we ze hebben gestolen (met toestemming)
Eindelijk een studie die toont hoe de ZvH eruit ziet bij kinderen. Dit zal ons helpen om ook voor kinderen medicijnen te ontwikkelen
De GENERATION-HD1 studie zal testen of RG6042 - voorheen Ionis-HTTRx - de progressie van de ziekte van Huntington vertraagt