Voyager Therapeutics heroriënteert zich naar nieuwe technologie om gentherapie toe te passen. Een geplande klinische ZvH-studie vindt geen doorgang. Op termijn kan dit leiden tot minder invasieve medicijnen. Ook anderen werken aan ZvH-gentherapieën.
Onderzoekers van de Johns Hopkins universiteit beschrijven een niet-invasieve manier om de voortgang van de Ziekte van Huntington te meten. Dit zou kunnen worden gebruikt om behandelmethoden te evalueren nog voordat patiënten symptomen vertonen.
Een Chinees onderzoeksteam ontwikkelde een nieuwe manier om huntingtine-eiwit indirect te verlagen, door te richten op een eiwit dat GPR25 wordt genoemd. De moleculen die ze ontwierpen waren beschermend in cellen en in muizen met HD.
De eerste groep van 10 deelnemers is gedoseerd in uniQure's klinische proef van een ZvH-gentherapie, en drie nieuwe publicaties beschrijven veilige, wijdverbreide verlaging van huntingtine bij dieren.
Lees het laatste nieuws over de ZvH in dit overzichtsartikel over alle recente ontwikkelingen bij het maken van medicijnen voor de ziekte
Wave Life Scienes deelde het teleurstellende nieuws mee dat hun twee ASO's in fase 1/2 onderzoeken bij huntingtonpatiënten, er niet in slaagt de huntingtineniveau's te verlagen
Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis: fase III-onderzoek tominersen voortijdig stopgezet
Bij de ontwikkeling van Branaplam voor SMA-patiënten ontdekte Novartis dat dit medicijn veelbelovend kan zijn voor mensen met de ZvH. De FDA heeft Branaplam een speciale status gegeven als weesgeneesmiddel
HDBuzz rapporteert vanuit de jaarlijkse Ziekte van Huntington therapeutische conferentie in Palm Springs