Geschreven door Dr Sarah Hernandez en Dr Leora Fox Bewerkt door Dr Jeff Carroll Vertaald door Vik Hendrickx

Aan het einde van dag 1 van de European Huntington’s Disease Network (EHDN) conferentie zat het HDBuzz-team (minus één) samen voor een zoomchat met het team van Roche in een openhartige discussie over het recente beëindigen van GENERATION-HD1, de klinische fase 3-studie die het vermogen van de antisense-oligonucleotide tominersen testte om HTT (het huntingtine eiwit) te verlagen en zo de kwalijke gevolgen voor ZvH-patiënten te beperken.

We spraken met Dr. Lauren Boak, de Global Development Leader van het Tominersen-programma bij Roche, David West, de Patient Partnership Director in Roche’s wereldwijde patiënten-partnerschapsorganisatie, en Janet Rafferty, de International Communications Leader die de externe communicatie voor het Huntington-programma beheert bij Roche.

Hieronder vind je de vragen die we de Roche-medewerkers hebben gesteld, en een samenvatting van hun antwoorden uit een geautomatiseerde transcriptie van het opgenomen interview. Directe citaten van Roche-medewerkers worden aangegeven met “aanhalingstekens”, alles buiten deze tekens zijn samenvattingen van HDBuzz-schrijvers, geen directe citaten van iemand bij Roche.

Grote studies zoals GENERATION-HD1 leveren veel gegevens op - het team van Roche is nu belast met het organiseren en analyseren van meer dan 40.000 monsters die elk ongeveer 20.000 parameters bevatten.
Grote studies zoals GENERATION-HD1 leveren veel gegevens op - het team van Roche is nu belast met het organiseren en analyseren van meer dan 40.000 monsters die elk ongeveer 20.000 parameters bevatten.

De huidige stand van zaken van de studie begrijpen:

V: Hoewel het doseren van het medicijn officieel is stopgezet, is de studie zelf nog aan de gang - kunt u de huidige stand van zaken toelichten?

A: Zoals uit veiligheidsoverwegingen gebruikelijk is had een onafhankelijke commissie toegang tot alle gegevens van de GENERATION-HD1-studie om die te beoordelen. In maart was de aanbeveling van deze commissie te stoppen met doseren, maar de patiënten te blijven opvolgen om beter inzicht te krijgen in de impact van de behandeling bij patiënten die het medicijn tominersen toegediend kregen.

Lauren Boak van Roche legde uit: “De studie zal de patiënten blijven opvolgen binnen het vooropgesteld onderzoekskader. Dus wanneer ze naar de onderzoekscentra komen, zullen hun clinici [hen] opvolgen wat betreft algehele veiligheid, evolutie van de veiligheidsbeoordeling, en van de doelstellingen die werden vooropgesteld voor de klinische proef … Het is een heel belangrijk onderdeel van de beoordeling van wat er gebeurd is in GENERATION-HD1.”

Volgehouden participatie van de deelnemers aan het onderzoek kan Roche in staat stellen zoveel mogelijk waardevolle gegevens te verzamelen uit de GENERATION-HD1 studie, ten bate van Roche zelf en van de gemeenschap. Dit zal van cruciaal belang zijn om de impact van tominersen op de Huntington-patiënten te begrijpen. Ook al was het resultaat niet wat wij allen hoopten, het helpt toekomstige proeven te sturen. Dus hoewel het doseren voor de proef is gestopt, is het onderzoek niet formeel afgewerkt en blijft het aan de gang.

Inzicht in de gegevens die de proef hebben gestopt

V: Kan u de tijdlijn samenvatten van de gebeurtenissen die hebben geleid tot het stopzetten van GENERATION-HD1? Hoe worden de bevindingen van de onafhankelijke beoordelingscommissie doorgegeven aan Roche en uiteindelijk aan de artsen en de gemeenschap?

A: Voor GENERATION-HD1 kwam de onafhankelijke beoordelingscommissie elke 4 maanden bijeen om de tot dan toe verzamelde studiegegevens te beoordelen. In tegenstelling tot iedereen bij Roche gebruikte de beoordelingscommissie de niet-afgeschermde gegevens - ze wisten dus welke patiënt werd behandeld en wie deel uitmaakte van de controlegroep.

Tijdens een geplande evaluatievergadering van de beoordelingscommissie op donderdag 18 maart, "concludeerden ze uit de gegevens dat de dosering in alle takken [van de proef] zou moeten stoppen”, zei Lauren.

Die beslissing werd vervolgens gedeeld met een klein team bij Roche, dat tijdens het weekend de communicatie met de gemeenschap organiseerde. Op maandag 22 maart kondigde Roche in een persbericht aan dat de dosering in de GENERATION-HD1-studie zou worden stopgezet.

Lauren zegt: “En dus zijn we nu nog niet in de positie om gegevens te delen omdat we dit niet gefragmenteerd willen doen… We willen echt zeker zijn dat, wanneer we de gegevens beschikbaar maken voor de gemeenschap we zoveel mogelijk uitleg, beschrijving en begrip kunnen geven over wat dit [mogelijk] kan betekenen”.

Ze ontwikkelden ook een gecoördineerde communicatielijn, zodat ze direct na het verschijnen van het persbericht de leiders van de studie op de hoogte brachten die hun testdeelnemers konden informeren. Ook op die maandag stuurde Roche brieven naar de gemeenschap en belde met de belangengroepen van de patiënten.

Maar zoals we allemaal weten, verspreidt nieuws zich snel, of het nu goed of slecht is, En nieuws van deze omvang betekende dat sommigen uit de Huntingtongemeenschap en zelfs testdeelnemers vanuit niet-officiële kanalen hoorden dat GENERATION-HD1 werd stopgezet. Lauren legt uit: “We begrijpen dat sommige mensen verrast waren deze informatie te ontvangen uit onverwachte bronnen. Maar we waren in snelheid genomen door de situatie waarin we ons bevonden. We hebben wel zo snel mogelijk gecommuniceerd onder de gegeven omstandigheden.”

Het is misschien niet voor de hand liggend, maar een van de redenen waarom het nieuws niet onmiddellijk met studieleiders en -deelnemers kan worden gedeeld, heeft te maken met regels en voorschriften die beursgenoteerde bedrijven moeten volgen om de aandelenmarkt niet te beïnvloeden. Met een onderzoek van deze omvang zou alle informatie met betrekking tot het falen of succes van het medicijn de aandelenkoersen kunnen beïnvloeden. Om die reden zijn bedrijven bij dit soort nieuws verplicht om een persbericht te verspreiden voordat ze rechtstreeks met iemand communiceren over de resultaten.

V: Wat zijn de volgende stappen in het analyseren, publiceren en delen van de gegevens van de lopende GENERATION-HD1-studie? Hoe zal die informatie worden uitgerold naar de gemeenschap - zowel wetenschappers als families?

A: GENERATION-HD1 is een grote studie met veel gegevens. Het beëindigen van de dosering was niet gepland en heeft ons compleet verrast. Iedereen dacht voldoende tijd te hebben om een data-analyseplan op te stellen maar werd in snelheid genomen. Dat moet nu gebeuren en dat zal een hele klus worden.

De eerste stap is om wereldwijd en op elke locatie alle monsters te identificeren en deze naar een centrale locatie te verzenden. Lauren legt uit: “En dat is een heel grote, grote taak geweest. We hebben meer dan 40.000 monsters in deze studie” met o.a. bloed en cerebrospinaal vocht, waarvoor speciale verzending en handling vereist is.

Na het verzamelen en verzenden van het monster is data-analyse de volgende stap. Roche wil met deze gegevens zoveel mogelijk informatie verzamelen, dus plannen ze een zeer grondige analyse met veel verschillende statistieken. Zij zullen o.a. kijken naar HTT-eiwitniveaus, Nfl, biomerkers, en hoe tominersen door het lichaam beweegt, van de lumbale punctie naar de hersenen. "We hebben eigenlijk meer dan 20.000 verschillende outputs, omdat er veel verschillende parameters moeten worden geëvalueerd”, zei Lauren.

Het analyseren van 20.000 parameters van meer dan 40.000 monsters is hoe dan ook een enorm werk! Om deze analyse zo snel mogelijk uit te voeren, laat Roche honderden mensen naar de gegevens kijken en gebruikt het een gefaseerde aanpak waarbij monsters in batches/bulk worden onderzocht.

Nadat de gegevens zijn geanalyseerd moet alles worden samengebracht en zal men trachten te begrijpen wat het geheel betekent. Dit is het meest kritieke onderdeel omdat het alle gegevens in context plaatst. Zodra dit laatste deel is uitgevoerd zal Roche delen met de gemeenschap wat ze hebben geleerd. Lauren zegt: “En dus zijn we op dit moment nog niet in de positie om gegevens te delen omdat we dit niet in stukjes willen doen… We willen echt zeker zijn dat wanneer we gegevens delen met de gemeenschap we zoveel mogelijk uitleg, beschrijving en begrip kunnen brengen van wat dit alles zou kunnen betekenen”.

V: Is er een datum waarop u verwacht dat het hele proces voltooid zal zijn? Wanneer kunnen patiënten, clinici en anderen in de ZvH-gemeenschap toegang verwachten tot informatie uit het onderzoek?

Om zoveel mogelijk kennis te vergaren uit GENERATION-HD1 blijven de Roche-teamleden verder de data analyseren om zo de precieze impact te begrijpen van tominersen op de behandelde personen. Een dataset van deze omvang zal hen ook in staat stellen veel te leren over het algemene ziekteverloop van de ZvH.
Om zoveel mogelijk kennis te vergaren uit GENERATION-HD1 blijven de Roche-teamleden verder de data analyseren om zo de precieze impact te begrijpen van tominersen op de behandelde personen. Een dataset van deze omvang zal hen ook in staat stellen veel te leren over het algemene ziekteverloop van de ZvH.

A: Helaas, niemand bij Roche weet hier op dit moment het antwoord op, gezien de enorme taak om alle verzamelde gegevens en monsters te analyseren. In de ZvH-gemeenschap weten we allemaal dat wetenschap niet snel genoeg kan gaan. Lauren zegt: "Maar wees gerust, we doen ons best, met de grootste urgentie, en we zullen het zo snel mogelijk met de gemeenschap delen.”

V: Welke lessen worden er uit GENERATION-HD1 getrokken? Hoe zullen die lessen toekomstige proeven vooruit helpen?

A: Klinische onderzoeken zijn bedoeld om zeer specifieke vragen met zeer specifieke eindpunten te onderzoeken. Op die manier kunnen aan het einde van klinische onderzoeken de gegevens worden gebruikt om aan te tonen dat de uitkomsten ondubbelzinnig zijn veroorzaakt door de geteste behandeling. Omdat GENERATION-HD1 een studie was die specifiek gericht was op tominersen, zal veel van wat we zullen leren specifiek over tominersen gaan.

GENERATION-HD1 is ook ontworpen om mensen met duidelijke ZvH-symptomen te behandelen. Dus de resultaten die worden gemeten in deze studie zullen ons specifiek vertellen hoe tominersen werkte in deze patiëntenpopulatie.

De GENERATION-HD1-studie werd zeer grondig voorbereid. Er werden veel monsters verzameld op verschillende tijdstippen en over een lange periode - zelfs in de placebo- of controlegroep. Zo kunnen onderzoekers kijken naar deelnemers uit de placebogroep om het normale ziekteverloop te analyseren zoals zich dat doorgaans manifesteert.

Dit klinkt misschien triviaal, maar enkel deze analyses op zich leveren al een uitgebreide dataset op voor het begrijpen van het verloop van de ziekte, en dit aan de hand van zeer geavanceerde metingen. “De kwaliteit van de metingen zal zeer hoog zijn. En dat zal dus zeer waardevol zijn voor [de huntingtongemeenschap], om het algemene natuurlijke verloop van de veranderingen van deze markers in de ZvH te begrijpen”, legt Lauren uit.

Wat als tominersen gunstig is voor een subgroep van patiënten:

V: Is het mogelijk dat tominersen voor sommige mensen werkte en voor anderen niet? Analyseert Roche of subgroepen van deelnemers mogelijk baat hebben gehad bij tominersen?

A: Het korte antwoord hierop is ja. Roche analyseert de gegevens zo dat men kan bepalen of patiënten onderling verschillend reageerden op tominersen. Lauren zegt: “We kijken naar patiëntkenmerken bij aanvang van deze studie en naar de ziektefase waarin deze patiënten zich bevinden, en of ze een andere respons vertoonden op de verschillende doses die zijn getest in GENERATION- HD1”.

V: Kunnen mensen die tominersen hebben gekregen in GENERATION-HD1 of in de ‘open label-extensie’ en vonden dat ze daar baat bij hadden, verlengd toegang krijgen, ook al werd de dosering in de proeven stopgezet?

Roche begrijpt dat er nog steeds patiënten kunnen zijn die tominersen willen blijven gebruiken, echter, de data duiden niet op een positieve risicoimpact van tominersen bij de ZvH. Uit compassie het gebruik van tominersen verder zetten is niet aangewezen omdat we tot nu toe geen bewijs hebben dat het iemands ZvH-symptomen beter heeft gemaakt, helaas is eerder het tegendeel waar.

A: Helaas is het korte antwoord hierop neen. Roche begrijpt dat er nog steeds patiënten kunnen zijn die tominersen willen blijven gebruiken. De data duiden echter niet op een positief effect van het medicijn bij de ZvH. Uit medeleven het gebruik van tominersen verder zetten is niet aangewezen omdat we tot nu toe geen bewijs hebben dat het iemands huntingtonsymptomen beter maakt, helaas is eerder het tegendeel waar.

Einde van de studie

V: Blijven GENERATION-HD1-deelnemers in de proef, ook al is de dosering beëindigd?

A:Het verbaast niet dat de ZvH-gemeenschap fantastisch is - het is alleen door de steun en betrokkenheid van patiënten en families dat het Huntingtononderzoek zo ver is gekomen. Lauren zegt: “We kunnen melden dat meer dan 85% van de patiënten in GENERATION-HD1 actief bleef gedurende de 25 maanden om hun behandeling te voltooien, en dat is ongelooflijk”. Wat het resultaat van deze proef ook is, de Huntingtonfamilies die deelnamen, hebben een enorme dienst bewezen aan de rest van de gemeenschap - zelfs als het hen persoonlijk niet ten goede komt. We zijn hen veel dank verschuldigd.

V: Verwacht u een impact van GENERATION-HD1 op rekrutering binnen de huntingtongemeenschap voor toekomstige onderzoeken van Roche of andere bedrijven?

A: Helaas leiden klinische onderzoeken niet tot een gegarandeerd resultaat - klinische onderzoeken worden uitgevoerd om te testen of een medicijn zal werken, ongeacht hoeveel labo-onderzoek er aan voorafging. Hoewel GENERATION-HD1 niet eindigde zoals we allemaal hoopten, hebben we toch veel geleerd. Niet alleen op basis van de gegevens die door de proef zijn gegenereerd, maar ook wat betreft de ervaring van de deelnemers.

Lauren zegt: “Het betekent dat mensen beter geïnformeerd worden over het potentieel, de ups en downs, en dat er geen garantie is. Daarom moeten we deze klinische studies doen.” Dus hoewel sommige leden van de gemeenschap meer op hun hoede zullen zijn bij een volgende proef, kunnen ze ook beter geïnformeerd vragen stellen over deelname, en dat is een goede zaak.

De toekomst van tominersen en ander geneesmiddelenonderzoek bij Roche :

V: Heeft Roche plannen om tominersen te blijven ontwikkelen? Zijn er andere HTT-verlagende of algemene therapieën die Roche aan het ontwikkelen is voor de ZvH ?

A: Momenteel is het lot van tominersen niet bekend, omdat er nog veel werk moet worden verzet om te begrijpen waarom het medicijn niet het gewenste effect had. Roche wacht de gegevens af alvorens een beslissing te nemen over of en hoe verder te werken met tominersen. Lauren zegt: “Die informatie is nog niet beschikbaar. Wij hebben het antwoord niet. Ik heb het antwoord niet. Maar dat zullen we uiteraard zo snel mogelijk delen.”

GENERATION-HD1 benadrukt ook de veerkracht van de ZvH-gemeenschap - 85% van de dappere ZvH-gemeenschapsleden die zich vrijwillig hadden aangemeld voor deze studie, blijven deelnemen aan de follow-up, zodat iedereen zoveel mogelijk uit deze studie kan leren.
GENERATION-HD1 benadrukt ook de veerkracht van de ZvH-gemeenschap - 85% van de dappere ZvH-gemeenschapsleden die zich vrijwillig hadden aangemeld voor deze studie, blijven deelnemen aan de follow-up, zodat iedereen zoveel mogelijk uit deze studie kan leren.

Maar Roche’s reactie om te blijven werken aan ZvH-therapieën is duidelijk: “Of tominersen nu wel of niet doorgaat, onze inspanningen voor de ZvH gaan verder”, zegt Lauren. Spark Therapeutics is een bedrijf onder de paraplu van de Roche Group. Het heeft een ZvH-programma in een vroeg stadium dat een totaal andere technologie gebruikt om de niveaus van het Huntingtine-eiwit te verlagen. Dit betekent dat we waarschijnlijk meer zullen zien van het Roche-team als het gaat om de ZvH, met of zonder tominersen.

V: Nu mensen bij Roche de geweldige ZvH-gemeenschap hebben leren kennen, hoe voelen degenen die aan tominersen hebben gewerkt zich nu en hoe gaan zij om met het beëindigen van GENERATION-HD1?

A: Het is waarschijnlijk geen verrassing dat het gemakkelijk is om als wetenschapper in ZvH-onderzoek te investeren - er is geweldige wetenschap, er worden super coole dingen gedaan en, misschien wel het meest relevante, de ZvH-gemeenschap is ronduit geweldig. Lauren werd emotioneel toen ze vertelde dat het voor haar en het uitgebreide team bij Roche erg moeilijk was om het voortijdige einde van deze proef te zien. Ze zegt: “Het was emotioneel een heel, heel grote klap, want we hebben er allemaal met hart en ziel aan gewerkt”.

Lauren zei dat zij en anderen steun vonden bij de Huntington-gemeenschap, dat ze vervuld waren met dankbaarheid omdat aan haar en de Roche-teamleden werd gedacht op een moment dat de hele gemeenschap in shock was door het stoppen van GENERATION-HD1. De onverwachte erkenning dat men bij Roche ook aangegrepen werd door het nieuws, is een bewijs van de veerkracht van de geweldige ZvH-gemeenschap.

Maar er was geen tijd voor droefenis bij Roche. Het stopzetten van GENERATION-HD1 betekende dat ze heel veel werk hadden. Lauren probeert te begrijpen wat er tijdens de proef is gebeurd en zegt dat ze onmiddellijk “de koe bij de horens moesten vatten,… we moeten deze analyses uitvoeren, we moeten alles in orde krijgen”.

Wat betekent dit voor toekomstige klinische onderzoeken?

V: Wat kunnen we leren van GENERATION-HD1, niet alleen wat betreft het organisatorische aspect van de tests en de definitieve onderzoeksresultaten, maar ook over de interactie met de ZvH-gemeenschap? Had men, achteraf gezien, dingen kunnen anders doen?

A: Ondanks de onverwachte uitkomst van het onderzoek gaan we veel leren van GENERATION-HD1, over de ZvH, over de manier waarop ASO’s werken en over hoe we ons de volgende keer kunnen verbeteren. Iedereen zal profiteren van een nieuw inzicht in hoe digitale biomarkers zoals gegevens van horloges en smartphones kunnen worden geregistreerd, zodat dagelijkse thuisbeoordelingen kunnen worden vastgelegd en hoe dat gemakkelijker kan worden gemaakt voor mensen met de ZvH, en ook hoe men succesvol en soepel kan rekruteren voor een proef van deze omvang op meer dan 100 locaties over de hele wereld.

Wat betreft de kwestie van de na-evaluatie benadrukte Lauren Boak dat, zoals bij alle onderzoeken, “het ontwerp gebaseerd was op de informatie die we op dat moment kenden”, maar erkende ze ook dat er mogelijk verschillende manieren waren om de hoeveelheid en frequentie van de dosering te kiezen in de studie. Dit werd herhaald tijdens een presentatie op de EHDN-conferentie door Dr. Scott Schobel, Group Medical Director en Clinical Science Leader voor Roche’s tominersen-programma.

Misschien wel het belangrijkste is dat bedrijven die in een ZvH-omgeving werken, kunnen leren van Roche’s inspanning om feedback van ZvH-familieleden vanaf een vroeg stadium in het ontwerp op te nemen. “We zijn erg blij dat we samen hebben kunnen werken met de gemeenschap, zelfs voor klinische ontwerp- en planningsaspecten. Dat was enorm lonend en verrijkend voor ons. Dat is iets waarvan we hopen dat anderen ervan zullen leren, omdat ik denk dat dat heel, heel nuttig was voor ons programma… voor zaken als het herzien van het protocol, hoe patiënten bepaalde dingen waarnemen, hoe vragen worden gesteld bij bepaalde beoordelingen en welke inspanningen dat vraagt aan klinische locaties.”

Maar Roche’s toezegging om te blijven werken aan therapieën voor de ZvH is duidelijk: "Of tominersen nu wel of niet doorgaat, Roche blijft verder werken aan de ZvH”, zegt Lauren.

Roche heeft samengewerkt met leden van HD-COPE en patiëntenorganisaties om te delen wat ze hebben geleerd via partnerschappen met gemeenschappen, zodat andere onderzoekers dit kunnen opnemen in toekomstige onderzoeken. Deze bevindingen werden ook formeel gepresenteerd in een poster bij EHDN.

V: Hoe houdt Roche rekening met de ervaringen van proefdeelnemers die mogelijk buiten de standaardanalyses vallen?

A: Sinds de publicatie van het nieuws in maart hebben veel leden van de gemeenschap die persoonlijk betrokken waren bij GENERATION-HD1 hun verhaal over hun ervaringen of die van hun dierbaren gedeeld. Deze anekdotes hebben Roche rechtstreeks bereikt, soms ook via onderzoekers en professionals die bij het onderzoek betrokken waren, en via patiëntenorganisaties. “Sommige [anekdotes] die terugkwamen waren: ik kon beter lezen of ik heb een recept kunnen volgen”, zei David West. Roche bleef openstaan voor deze ervaringen, maar het ontwerp van GENERATION-HD1 omvatte veel evaluatiemomenten om deze en andere resultaten die belangrijk zijn voor personen met Huntington vast te leggen. Deze vooraf geplande evaluaties zijn van het grootste belang om de impact van tominersen op vele aspecten van het dagelijks leven met de ZvH te begrijpen. Zoals Lauren Boak uitlegde: “Bij dit soort onderzoek moet informatie op een systematische manier worden vastgelegd.” Het is moeilijk om individuele anekdotes af te wegen tegen de algemene resultaten van de bijna 800 deelnemers aan GENERATION-HD1. Daarom zal het afwerken van de gehele studie de beste manier zijn om antwoorden te krijgen en toekomstige ZvH-onderzoeken te sturen.

V: Naast het afronden en opvolgen van de GENERATION-HD1-studie, hoe is Roche nog betrokken bij het onderzoek naar de ZvH en in de ondersteuning van de Huntingtongemeenschap?

A: Naast het voltooien van het onderzoek naar tominersen is Roche betrokken bij onderzoek naar presymptomatische en juveniele Huntington, en de verbetering van de betrokkenheid bij het onderzoek en van het regelgevingsproces. Roche ondersteunt bijvoorbeeld JOIN-HD, een register voor patiënten en zorgverleners betrokken bij de juveniele ZvH-vorm dat onlangs werd gelanceerd door de Huntington’s Disease Youth Organization. Roche sponsort ook het Moving Forward-project van de European Huntington Association, dat tot doel heeft meer mensen uit ZvH-families te betrekken bij onderzoek om zo de rekrutering te verbeteren.

Roche is ook betrokken bij het Huntington’s Disease Regulatory Consortium, dat zich richt op het samenbrengen van bedrijfs- en academische partners om het proces van het op de markt brengen van ZvH-medicijnen te versnellen en daarbij de input van de gemeenschap en nieuwe inzichten over de ZvH in de besluitvorming op te nemen. “Dit is een heel belangrijk streven… om klinische proeven te kunnen doen met patiëntenpopulaties in een vroeg ziektestadium, en om nieuwe eindpunten te definiëren en biomarkers te ontwikkelen. Dit zou echt nuttig zijn om vooruitgang te boeken, en om te proberen de problemen rond regelgevende bevoegdheden op te lossen. En dat in samenwerking met het Critical Path Institute, FDA en CHDI.”

Wat betreft directe betrokkenheid bij nieuwe wegen in het ZvH-onderzoek, heeft Roche onlangs een samenwerking aangekondigd (https://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-hoping-to-move-from-recent-failure-pens-190m-neuexcell -huntington-s-disease-pact) tussen het overgenomen gentherapiebedrijf Spark Therapeutics en een klein biotechbedrijf genaamd NeuExcell. Een vorig Buzz-artikel (https://nl.hdbuzz.net/287) behandelde dit werk, dat zich richt op het omzetten van de ondersteunende cellen van de hersenen in neuronen die mogelijk de cellen die verloren zijn gegaan door de ZvH kunnen vervangen. Roche ondersteunt ook veel educatieve en fondsenwervende inspanningen via patiëntgerichte organisaties over de hele wereld.

Te onthouden

Net als iedereen in de gemeenschap zijn wij bij HDBuzz diep ontgoocheld dat GENERATION-HD1 geen vooruitgang bood. Nadat we met de mensen van Roche hebben gesproken en nu inzicht hebben in hun betrokkenheid en toewijding om zoveel mogelijk te leren uit dit ongelukkige resultaat, voelen we ons een beetje beter. Blijf via HDBuzz op de hoogte van updates over tominersen, maar ook van andere spannende studies in de Huntington-pijplijn.

De auteurs hebben geen belangenconflicten te verklaren. Voor meer informatie over het beleid rondom mogelijke belangenconflicten, zie FAQ…