Lees updates van klinisch en wetenschappelijk onderzoek naar de ziekte van Huntington van dag 1 van het HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2022
HDBuzz deelt met droefheid het nieuws mee dat de VIBRANT-HD studie van het orale huntingtineverlagende medicijn, branaplam, tijdelijk is opgeschort voor de veiligheid van de deelnemers.
Branaplam was oorspronkelijk ontworpen om SMA te behandelen, maar een nieuwe publicatie toont dat het veelbelovend kan zijn voor de behandeling van de ZvH. Deze pil verlaagt het huntingtine-eiwit en zal nu worden getest in de studie VIBRANT-HD.
Een nieuwe beeldvormingstool stelt wetenschappers in staat giftige huntingtine-eiwitniveaus te meten in de hersenen van huntingtondiermodellen, en toont zo aan hoe goed huntingtineverlagende therapieën werken.
Onderzoekers van PTC Therapeutics hebben onlangs nieuwe bevindingen gepubliceerd - een veelbelovend nieuw huntingtineverlagend medicijn dat oraal kan worden ingenomen. Zal dit de manier veranderen hoe we verder gaan met het verlagen van huntingtine?
De eerste gegevens van het stopgezette huntingtineverlagende onderzoek met tominersen, GENERATION-HD1, van Roche werden gedeeld met de huntingtongemeenschap
Het HDBuzz-team zat virtueel samen met het team van Roche voor een diepgaande vraag- en antwoordsessie over tominersen en de recente stopzetting van de GENERATION-HD1-studie
Vorige maand nam HDBuzz deel aan de online bijeenkomst van het European Huntington's Disease Network (EHDN) bij. Lees onze samenvatting van alle laatste updates van klinische onderzoeken.
Voyager Therapeutics heroriënteert zich naar nieuwe technologie om gentherapie toe te passen. Een geplande klinische ZvH-studie vindt geen doorgang. Op termijn kan dit leiden tot minder invasieve medicijnen. Ook anderen werken aan ZvH-gentherapieën.