Deze week is een nieuw fase 1-klinisch onderzoek gestart voor het huntingtine-verlagende medicijn ALN-HTT02. De1ste dosis is toegediend. Lees over het onderzoek en hoe dit zich verhoudt tot ander onderzoek naar huntingtine-verlagende behandelingen.
Terwijl we 2025 beginnen, kijken we terug op al het nieuws en de vooruitgang op het gebied van Huntington-onderzoek die het afgelopen jaar is geboekt.
Vico Therapeutics heeft tussentijdse gegevens gedeeld over hun medicijn VO659, dat zich richt op de CAG-verlenging die verschillende genetische aandoeningen veroorzaakt, waaronder #ziektevanHuntington en #spinocerebellaireataxie.
Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht voor de ziekte van Huntington. We hebben positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over het HTT-verlagende molecuul SKY-0515 dat zich ook richt op somatische expansie.
Meer goed nieuws voor de Huntingtongemeenschap van uniQure. Hun eenmalige gentherapie lijkt veilig te zijn en laat zien dat het de symptomen van de ziekte mogelijk vertraagt.
De resultaten van de SELECT-HD klinische studie zijn bekend, met bemoedigend nieuws voor deze allelselectieve huntingtine-verlagende therapie
uniQure heeft het einde van het jaar ingeluid door veelbelovende gegevens vrij te geven van hun onderzoek naar een huntingtine-verlagende gentherapie
Zowel PTC Therapeutics als uniQure deelden updates van hun respectievelijke klinische onderzoeken, waarbij verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We onderzoeken de gegevens van beide studies en de betekenis voor HD-familie.
Onderzoekers kijken naar oorzaak en gevolg van verschillende vormen van het HTT-eiwitten. Ze vinden dat zowel gemuteerd als niet gemuteerd HTT bijdraagt aan de communicatie tussen hersencellen.