Artikel met het onderwerp: gentherapie

Gestage vooruitgang van uniQure - veelbelovende gegevens om het jaar mee af te sluiten

Gestage vooruitgang van uniQure - veelbelovende gegevens om het jaar mee af te sluiten

uniQure heeft het einde van het jaar ingeluid door veelbelovende gegevens vrij te geven van hun onderzoek naar een huntingtine-verlagende gentherapie

Dr Rachel Harding24 december 2023

Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies

Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies

Zowel PTC Therapeutics als uniQure deelden updates van hun respectievelijke klinische onderzoeken, waarbij verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We onderzoeken de gegevens van beide studies en de betekenis voor HD-familie.

Dr Leora Fox en Dr Rachel Harding26 juni 2023

uniQure krijgt toestemming om het testen van hun huntington-gentherapie voort te zetten

uniQure krijgt toestemming om het testen van hun huntington-gentherapie voort te zetten

Na een onderbreking van 3 maanden vanwege zorgen over neveneffecten heeft uniQure het goede nieuws gedeeld dat hun klinische studie van huntingtine-gentherapie AMT-130 volgens plan zal doorgaan, na implementatie van nieuwe veiligheidsprocedures.

Dr Leora Fox 3 januari 2023

Updates van uniQure over hun gentherapie voor de ziekte van Huntington

Updates van uniQure over hun gentherapie voor de ziekte van Huntington

uniQure voert veiligheidsonderzoeken uit naar de eerste gentherapie voor de ZvH. Een recent persbericht gaf een update van 1 jaar over de eerste groep van 10 mensen die een operatie ondergingen om dit experimentele medicijn te krijgen.

Dr Leora Fox en Dr Rachel Harding 6 oktober 2022

Ernstige bijwerkingen gemeld bij sommige mensen die werden behandeld met het huntingtine-verlagende medicijn AMT-130 dat momenteel klinisch wordt  onderzocht.

Ernstige bijwerkingen gemeld bij sommige mensen die werden behandeld met het huntingtine-verlagende medicijn AMT-130 dat momenteel klinisch wordt onderzocht.

Na een hoge dosis uniQure-gentherapie vertoonden enkele ZvH-patiënten ernstige bijwerkingen, maar zijn nu wel aan de beter hand. HDBuzz onderzoekt wat dit betekent voor het experimentele huntingtine-verlagende medicijn, AMT-130.

Dr Sarah Hernandez en Dr Rachel Harding 5 oktober 2022

Recente persartikels over gentherapie samengevat

Recente persartikels over gentherapie samengevat

Voyager Therapeutics heroriënteert zich naar nieuwe technologie om gentherapie toe te passen. Een geplande klinische ZvH-studie vindt geen doorgang. Op termijn kan dit leiden tot minder invasieve medicijnen. Ook anderen werken aan ZvH-gentherapieën.

Dr Leora Fox en Dr Sarah Hernandez22 september 2021

Een primeur:  CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens

Een primeur: CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens

Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?

Daniel O’Reilly18 augustus 2021

Goed nieuws van uniQure: proef met gentherapie loopt op schema, en veelbelovende gegevens bij dieren

Goed nieuws van uniQure: proef met gentherapie loopt op schema, en veelbelovende gegevens bij dieren

De eerste groep van 10 deelnemers is gedoseerd in uniQure's klinische proef van een ZvH-gentherapie, en drie nieuwe publicaties beschrijven veilige, wijdverbreide verlaging van huntingtine bij dieren.

Dr Leora Fox 9 juni 2021

Voorzichtigheid geboden bij genenbewerking met CRISPR-technologie

Voorzichtigheid geboden bij genenbewerking met CRISPR-technologie

In recente studies wordt bezorgdheid geuit over de geschiktheid van CRISPR-technologie voor de behandelingen van genetische aandoeningen zoals de ziekte van Huntington

Dr Rachel Harding28 september 2020