Artikel met het onderwerp: gentherapie

Updates van uniQure over hun gentherapie voor de ziekte van Huntington

Updates van uniQure over hun gentherapie voor de ziekte van Huntington

uniQure voert veiligheidsonderzoeken uit naar de eerste gentherapie voor de ZvH. Een recent persbericht gaf een update van 1 jaar over de eerste groep van 10 mensen die een operatie ondergingen om dit experimentele medicijn te krijgen.

Dr Leora Fox en Dr Rachel Harding 6 oktober 2022

Ernstige bijwerkingen gemeld bij sommige mensen die werden behandeld met het huntingtine-verlagende medicijn AMT-130 dat momenteel klinisch wordt  onderzocht.

Ernstige bijwerkingen gemeld bij sommige mensen die werden behandeld met het huntingtine-verlagende medicijn AMT-130 dat momenteel klinisch wordt onderzocht.

Na een hoge dosis uniQure-gentherapie vertoonden enkele ZvH-patiënten ernstige bijwerkingen, maar zijn nu wel aan de beter hand. HDBuzz onderzoekt wat dit betekent voor het experimentele huntingtine-verlagende medicijn, AMT-130.

Dr Sarah Hernandez en Dr Rachel Harding 5 oktober 2022

Recente persartikels over gentherapie samengevat

Recente persartikels over gentherapie samengevat

Voyager Therapeutics heroriënteert zich naar nieuwe technologie om gentherapie toe te passen. Een geplande klinische ZvH-studie vindt geen doorgang. Op termijn kan dit leiden tot minder invasieve medicijnen. Ook anderen werken aan ZvH-gentherapieën.

Dr Leora Fox en Dr Sarah Hernandez22 september 2021

Een primeur:  CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens

Een primeur: CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens

Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?

Daniel O’Reilly18 augustus 2021

Goed nieuws van uniQure: proef met gentherapie loopt op schema, en veelbelovende gegevens bij dieren

Goed nieuws van uniQure: proef met gentherapie loopt op schema, en veelbelovende gegevens bij dieren

De eerste groep van 10 deelnemers is gedoseerd in uniQure's klinische proef van een ZvH-gentherapie, en drie nieuwe publicaties beschrijven veilige, wijdverbreide verlaging van huntingtine bij dieren.

Dr Leora Fox 9 juni 2021

Voorzichtigheid geboden bij genenbewerking met CRISPR-technologie

Voorzichtigheid geboden bij genenbewerking met CRISPR-technologie

In recente studies wordt bezorgdheid geuit over de geschiktheid van CRISPR-technologie voor de behandelingen van genetische aandoeningen zoals de ziekte van Huntington

Dr Rachel Harding28 september 2020

Belangrijke ontwikkelingen in nieuwe genoombewerkingsmethoden voor de Ziekte van Huntington

Belangrijke ontwikkelingen in nieuwe genoombewerkingsmethoden voor de Ziekte van Huntington

Het werken met technieken voor genoombewerking (zinkvingers en CRISPR) brengt deze hulpmiddelen dichter bij gebruik in klinische onderzoeken in de ZvH

Mr. Shawn Minnig27 februari 2020

Veelbelovend nieuw middel beschreven om huntingtine te verminderen

Veelbelovend nieuw middel beschreven om huntingtine te verminderen

Veelbelovend nieuw huntingtineverlagend werk van @SangamoTx en @CHDIfoundation die de expressie van mutant huntingtine stillleggen door zinkvingers te gebruiken

Dr Jeff Carroll 6 september 2019

De ziekte van Huntington gaat viraal nu UniQure stappen zet in de race naar een gentherapie

De ziekte van Huntington gaat viraal nu UniQure stappen zet in de race naar een gentherapie

FDA verleent Investigational New Drug-status (IND) aan huntingtineverlagende gentherapie-agent AMT-130. Hierdoor ligt de weg naar proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington open.

Dr Jeff Carroll 7 mei 2019