In recente studies wordt bezorgdheid geuit over de geschiktheid van CRISPR-technologie voor de behandelingen van genetische aandoeningen zoals de ziekte van Huntington
Het werken met technieken voor genoombewerking (zinkvingers en CRISPR) brengt deze hulpmiddelen dichter bij gebruik in klinische onderzoeken in de ZvH
Veelbelovend nieuw huntingtineverlagend werk van @SangamoTx en @CHDIfoundation die de expressie van mutant huntingtine stillleggen door zinkvingers te gebruiken
FDA verleent Investigational New Drug-status (IND) aan huntingtineverlagende gentherapie-agent AMT-130. Hierdoor ligt de weg naar proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington open.
Spannende aankondigingen van een aantal bedrijven waaronder Wave, PTC en Voyager die bezig zijn met nieuwe huntingtineverlagende technologieën
Studie suggereert: volledige verwijdering van normaal huntingtine verstoort de hersenfunctie bij volwassenen.
Nieuws wordt beheerst door CRISPR, een nieuwe verbazingwekkende technologie om DNA te bewerken. Hype of hoop?
Succes in Huntington's cellen&muizen voor "zinkvinger" medicijnen die productie van het schadelijke ZvH eiwit verlage
Onderzoekers combineren gentherapie en stamcellen tegen genetische leverziekte. Zou zo een aanpak kunnen werken in Zv