Branaplam was oorspronkelijk ontworpen om SMA te behandelen, maar een nieuwe publicatie toont dat het veelbelovend kan zijn voor de behandeling van de ZvH. Deze pil verlaagt het huntingtine-eiwit en zal nu worden getest in de studie VIBRANT-HD.
Onderzoekers van PTC Therapeutics hebben onlangs nieuwe bevindingen gepubliceerd - een veelbelovend nieuw huntingtineverlagend medicijn dat oraal kan worden ingenomen. Zal dit de manier veranderen hoe we verder gaan met het verlagen van huntingtine?
De eerste gegevens van het stopgezette huntingtineverlagende onderzoek met tominersen, GENERATION-HD1, van Roche werden gedeeld met de huntingtongemeenschap
In een hoognodig stukje goed nieuws voor de ZvH-gemeenschap, toonde de KINECT-HD onderzoek van Neurocrine Bioscience aan dat behandeling met valbenazine de onwillekeurige bewegingen, chorea genaamd, aanzienlijk verminderde.
Het HDBuzz-team zat virtueel samen met het team van Roche voor een diepgaande vraag- en antwoordsessie over tominersen en de recente stopzetting van de GENERATION-HD1-studie
Vorige maand nam HDBuzz deel aan de online bijeenkomst van het European Huntington's Disease Network (EHDN) bij. Lees onze samenvatting van alle laatste updates van klinische onderzoeken.
Voyager Therapeutics heroriënteert zich naar nieuwe technologie om gentherapie toe te passen. Een geplande klinische ZvH-studie vindt geen doorgang. Op termijn kan dit leiden tot minder invasieve medicijnen. Ook anderen werken aan ZvH-gentherapieën.
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?
Updates van dag 3 van de 2021 CHDI therapeutische conferentie over de ziekte van Huntington #HDTC2021