HDBuzz geeft een samenvatting van de laatste dag van de jaarlijkse Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie op Malta 2017
HDBuzz geeft een samenvatting van de jaarlijkse Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie op Malta 2017 - dag 2
Onderzoekers hadden verrassend veel geluk toen ze zochten naar een medicijnmolecule om mutant huntingtine te verzamelen in een moleculair afvalsysteem
Wave Life Sciences kondigt aan dat zijn antisense medicijn WVE-120102 het gemuteerde huntingtine-eiwit in hersenvocht heeft verlaagd, maar beleggers lijken teleurgesteld. Nogal verwarrend - wat weten we zeker?
Veelbelovende resultaten bij muizen zorgen voor hernieuwd optimisme voor mGluR5 antagonisten
Veelbelovend nieuw huntingtineverlagend werk van @SangamoTx en @CHDIfoundation die de expressie van mutant huntingtine stillleggen door zinkvingers te gebruiken
UniQure kondigt de belangrijkste details aan van zijn geplande proef om de veiligheid en de impact van AMT-130-gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘single-shot’ virusafgiftesysteem.
Voor het eerst in ZvH-onderzoek is een diermodel gemaakt bij varkens met behulp van 2 geavanceerde DNA-bewerkingen
Met elektronen kan het huntingtine eiwit, de oorzaak van de ZvH, worden gevisualiseerd met de hoogste resolutie ooit
Vers van de pers - Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
FDA verleent Investigational New Drug-status (IND) aan huntingtineverlagende gentherapie-agent AMT-130. Hierdoor ligt de weg naar proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington open.