Wetenschappers hebben onlangs ons begrip vergroot van hoe repetitieve sequenties in het DNA de creatie en bewerking van genetische boodschappermoleculen in cellen kunnen verstoren, en hoe dit leidt tot de productie van schadelijke eiwitten.
Wetenschappers hebben gekeken naar CAG-verlenging in hersenen van mensen met huntinton om te zien welke cellen worden beïnvloed.
In nieuw onderzoek in Londen worden muizen gebruikt om het aantal CAG-herhalingen, dat nodig is om symptomen van de ziekte van Huntington te ontwikkelen, exacter te bepalen. Dit onderzoek wijst op minder dan 185 CAG's als drempel.
Is er iemand uien aan het snijden? Verlengd huntingtine kan nu worden gedetecteerd in tranen om wetenschappers te helpen bij het volgen van de progressie van de ziekte.
Casgevy is het eerste op CRISPR-gebaseerde medicijn dat door het goedkeuringsproces is gekomen en Sikkelcelziekte geneest. Het opent de weg voor de ontwikkeling van soortgelijke medicijnen gericht op andere ziekten. Is huntington de volgende?
Het vervangen van cellen door de ZvH in de hersenen zou een effectieve behandelstrategie kunnen zijn. Recent werk laat zien dat jongere gliacellen die in de hersenen van muizen worden geïnjecteerd, de oudere cellen verdrijven.
Veel ziekten worden veroorzaakt door repetitieve DNA-sequenties. Het begrijpen van de regulatie van deze repetitieve sequenties kan de sleutel zijn tot het ontwikkelen van therapieën voor de ziekte van Huntington.
Gegevens van GENERATION-HD1, de fase-3 studie waarbij het huntingtine-verlagende middel tominersen werd getest, zijn zojuist gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. Waarom is dit zo'n belangrijke mijlpaal en wat is de volgende stap?
Onderzoek naar de ziekte van Huntington is rijk en gevarieerd. Lees in dit artikel meer over enkele vernieuwende benaderingen die niet gericht zijn op het verlagen van huntingtine.