De andere schoen valt: uniQure deelt plannen om licentieaanvraag in te dienen bij de FDA voor AMT-130

uniQure deelde op 17 juni 2026 in een persbericht dat de Food and Drug Administration (FDA) ermee heeft ingestemd dat de 3-jaarsgegevens van hun Fase I/II-studie als basis kunnen dienen voor een Biologics License Application (BLA). Dit is de aanvraag die zou kunnen leiden tot de goedkeuring van hun medicijn, AMT-130, in de Verenigde Staten. Deze update volgt op een ‘Type B’-overleg met de instantie, terwijl het bedrijf blijft streven naar goedkeuring van hun gentherapiemedicijn voor de behandeling van de ziekte van Huntington (ZvH). Hoewel dit een grote stap voorwaarts is, betekent het niet dat het medicijn al is goedgekeurd of breed toegankelijk is. Dit is wat we weten, en waar we nog op wachten.

De voorgeschiedenis

AMT-130 heeft een van de langste en meest nauwgezet gevolgde ontwikkelingstrajecten van alle Huntington-therapieën die momenteel klinisch worden getest. Begin 2021 ontvingen de eerste deelnemers de experimentele gentherapie, wat het eerste moment markeerde waarop een gentherapie voor de ZvH de menselijke klinische trials inging. Dit mijlpaalmoment voor de Huntington-gemeenschap was gebouwd op jarenlang onderzoek in verschillende diermodellen om dit medicijn te bestuderen en de veiligheid ervan te beoordelen.

In tegenstelling tot veel andere benaderingen voor het verlagen van huntingtine die herhaalde dosering vereisen, heeft AMT-130 het potentieel om een leven lang mee te gaan na slechts één dosis. Tijdens een hersenoperatie wordt een onschadelijk virus geïnjecteerd dat genetische instructies aflevert die bedoeld zijn om het huntingtine-niveau te verlagen in cellen in een deel van de hersenen dat het striatum wordt genoemd.

We hebben het programma sindsdien nauwgezet gevolgd, terwijl het zich uitbreidde over de VS en Europa, vorderde met verschillende dosis-cohorten en de eerste langetermijngegevens over veiligheid en biomarkers genereerde. Zo ontstond gestaag een beeld van zowel de uitdagingen als de belofte van deze aanpak.

Het verhaal bereikte een belangrijke mijlpaal in september 2025, toen uniQure de eerste resultaten van de Fase I/II-studie bekendmaakte. Hieruit bleek dat deelnemers die een hoge dosis AMT-130 kregen, een tragere ziekteprogressie leken te ervaren dan vergelijkbare individuen uit natuurlijke beloopsstudies. Dit was de eerste keer dat een medicijn werd beschreven als vertrager van de ZvH bij mensen, en hoewel de analyse die uniQure gebruikte niet onomstreden was, was het nieuws niettemin reden voor voorzichtig optimisme.

Echter, ondanks eerdere afstemming met de FDA over dit onderzoeksontwerp en de uit te voeren metingen, kregen we vervolgens het nieuws dat de instantie dit standpunt niet langer deelde en het pad naar wettelijke goedkeuring voor AMT-130 onduidelijk werd. Ondanks deze aanzienlijke tegenslag ging uniQure door met geplande aanvragen bij andere regelgevende instanties.

Hoe de zaken met de FDA verder zouden gaan was echter minder duidelijk, tot het persbericht van uniQure van vandaag. Laten we eens kijken naar wat we te weten zijn gekomen.

De update van vandaag

Vandaag, op 17 juni 2026, deelde uniQure een persbericht met een update van hun recente Type B-overleg met de FDA. In maart kondigde uniQure aan dat ze hoopten dit overleg te gebruiken om de verdere ontwikkeling van AMT-130 voor de behandeling van de ZvH en mogelijke ontwerpen voor klinische trials te bespreken. Dit is wat er uit dat overleg is gekomen:

FDA stemt ermee in dat de bestaande 3-jaarsgegevens voldoende zijn voor indiening

Via uniQure hebben we vernomen dat de FDA ermee heeft ingestemd dat de 3-jaarsanalyse van de Fase I/II-studie acceptabel is als primaire basis voor een BLA voor de goedkeuring van AMT-130, die ze hopen in te dienen in het derde kwartaal van 2026. Dit betekent dat we onze pijlen richten op september van dit jaar om meer te horen over de mogelijke licentiegoedkeuring voor AMT-130 in de VS.

Dit geeft ons een hoopvol signaal dat de instantie de gegevens die uniQure al heeft verzameld – waarbij behandelde cohorten worden vergeleken met de Enroll-HD natuurlijke beloopsdataset – als voldoende beschouwt om door te gaan met een indiening.

Een bevestigende studie is nog steeds vereist, en het ontwerp daarvan staat nog niet vast

Voordat uniQure de BLA indient, zal de FDA met het bedrijf afstemmen over het ontwerp van een toekomstige bevestigende studie. Deze studie zal alleen worden uitgevoerd als de BLA wordt goedgekeurd en zal worden gebruikt om het voordeel van het medicijn bij het vertragen van de progressie van de ZvH te verifiëren.

Het persbericht vermeldt specifiek het overwegen van een “gelijktijdige controle op standaardzorgtherapie in plaats van een schijnprocedure (sham).” Dit is belangrijk om goed te begrijpen, omdat het makkelijk verkeerd gelezen kan worden: een “gelijktijdige” controle zou een vergelijkingsgroep van patiënten kunnen betekenen die in realtime worden gevolgd en de standaard medische zorg krijgen, in plaats van een vergelijking op basis van een natuurlijke beloopsdatabase zoals Enroll-HD (wat de manier is waarop de huidige cohorten voor de BLA zijn geanalyseerd).

Als dit ontwerp standhoudt, zou dit kunnen betekenen dat deelnemers aan de bevestigende studie geen schijnhersenoperatie hoeven te ondergaan. Dit is een betekenisvolle verandering ten opzichte van het oorspronkelijke Fase I/II-studieontwerp, dat wel een controlegroep met schijnoperaties bevatte. Het oorspronkelijke verzoek van de FDA om een schijnoperatie was onlangs een heikel punt (begrijpelijk!) voor de Huntington-gemeenschap. Dat gezegd hebbende, dit is voorlopig, nog niet definitief, en de details moeten nog met de FDA worden uitgewerkt voordat de studie begint.

Wat goedkeuring zou betekenen

Als de BLA wordt geaccepteerd, zou dit betekenen dat AMT-130 is goedgekeurd voor het op de markt brengen in de VS als medicijn voor de behandeling van de ZvH. Het zou verkocht kunnen worden aan mensen met de ZvH terwijl de bevestigende studie nog loopt. Echter, als de bevestigende studie er niet in slaagt het gehoopte klinische voordeel aan te tonen, heeft de instantie de bevoegdheid om AMT-130 van de markt te halen.

Het persbericht vermeldt deze mogelijkheid niet specifiek, maar het is een kenmerkend onderdeel van hoe een medicijn verder zou gaan bij het gebruik van een bevestigend studieontwerp.

De tijdlijn

We willen een zo duidelijk mogelijk beeld schetsen van hoe deze tijdlijn eruit zou kunnen zien:

1. uniQure stemt met de FDA af over het ontwerp van de bevestigende studie. Dit omvat ook of ze een natuurlijk beloop als controlegroep kunnen gebruiken en/of of er een controlegroep met schijnoperaties wordt gevraagd.
2. uniQure dient uiterlijk in het derde kwartaal van 2026 een BLA in bij de FDA
3. Als de BLA wordt goedgekeurd, zal uniQure een bevestigende studie uitvoeren terwijl AMT-130 in licentie wordt gegeven
4. Als de bevestigende studie succesvol is, zal AMT-130 op de markt blijven voor de behandeling van de ZvH. Echter, als de bevestigende studie suggereert dat AMT-130 de progressie van tekenen en symptomen van de ZvH niet vertraagt, zal het medicijn van de markt worden gehaald.

Er zijn verschillende onzekerheden in deze tijdlijn ingebouwd, waaronder of de BLA wordt geaccepteerd en of de bevestigende studie succesvol is. Dus hoewel dit een reële en welkome stap voorwaarts is, betekent het nog niet dat AMT-130 is geaccepteerd voor licentieverlening of dat het medicijn breed beschikbaar is voor de Huntington-gemeenschap, in de VS of elders.

Waar we op letten

Er zijn een paar openstaande vragen die we nauwlettend in de gaten houden en die mede bepalen wat er nu gaat gebeuren:

• Hoe zal de controlegroep van de bevestigende studie er precies uitzien, en moeten deelnemers überhaupt een chirurgische ingreep ondergaan?
• Zullen de formele notulen van de FDA-vergadering, die naar verwachting binnen de komende 30 dagen aan uniQure worden geleverd, meer nuance toevoegen dan wat er in het persbericht van vandaag staat?
• Zal de BLA op schema blijven voor het derde kwartaal van 2026, en hoe lang zal de beoordeling door de FDA daarna duren?

We blijven updates van uniQure, de FDA en elk van deze vragen volgen zodra er meer informatie beschikbaar komt.

Momentum zorgt voor beweging

Hoewel het niet precies duidelijk is wat deze verschuiving in het standpunt van de FDA heeft gemotiveerd, volgt het op veel belangenbehartiging door de gemeenschap achter de schermen (en soms op de voorgrond!), evenals verschillende wijzigingen in de top van de instantie in het afgelopen jaar.

Wat de doorslag ook gaf, we verwelkomen een partnerschap van de gemeenschap met regelgevende instanties die ons zal helpen de finishlijn te passeren naar het eerste ziekte-modificerende medicijn voor de ZvH. Dat zou nooit mogelijk zijn zonder de volharding en inzet van iedereen in de Huntington-gemeenschap die tijd en energie geeft om deel te nemen aan klinische trials. Daarvoor, en voor alles wat je doet om ons te helpen medicijnen voor de ZvH te verbeteren, danken wij je.

Samenvatting

• De FDA is overeengekomen dat de bestaande 3-jaars Fase I/II-gegevens van uniQure als basis kunnen dienen voor een Biologics License Application (BLA) voor versnelde goedkeuring van AMT-130 in de Verenigde Staten
• uniQure is van plan die BLA in het derde kwartaal van 2026 in te dienen
• Een bevestigende studie is nog steeds vereist, en het ontwerp daarvan (inclusief de controlegroep) zal vóór indiening met de FDA worden uitgewerkt. Hoewel er misschien geen schijnoperatie nodig is, is dat nog niet definitief
• Als goedkeuring wordt verleend, kan AMT-130 op de markt worden gebracht terwijl de bevestigende studie loopt, maar het medicijn kan later worden teruggetrokken als die studie geen klinisch voordeel bevestigt
• Dit is een reële en welkome stap voorwaarts, maar er blijven verschillende onzekerheden bestaan voordat AMT-130 is goedgekeurd of beschikbaar is voor de Huntington-gemeenschap