UniQure kondigt de belangrijkste details aan van zijn geplande proef om de veiligheid en de impact van AMT-130-gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘single-shot’ virusafgiftesysteem.
Voor het eerst in ZvH-onderzoek is een diermodel gemaakt bij varkens met behulp van 2 geavanceerde DNA-bewerkingen
Met elektronen kan het huntingtine eiwit, de oorzaak van de ZvH, worden gevisualiseerd met de hoogste resolutie ooit
Vers van de pers - Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
FDA verleent Investigational New Drug-status (IND) aan huntingtineverlagende gentherapie-agent AMT-130. Hierdoor ligt de weg naar proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington open.
HDBuzz geeft een samenvatting van een ongewoon grote en energieke @HDSA conventie in Baltimore
De structuur van het huntingtine-eiwit is nu duidelijk dankzij cryo-elektronenmicroscopie. En dat is heel bijzonder
Fase 2/3 klinische studieresultaten blijken niet doorslaggevend voor Huntington's medicijn cysteamine.
Meerdere teams vinden kleine verschillen in de 'CAG repeat' van het gen voor de ZvH. Ze veranderen het huntingtine-eiwit niet, maar wel de leeftijd waarop symptomen optreden. Wat zit er achter dit raadsel en wat betekent het voor patiënten?
De LEGATO-HD-studie met laquinimod vertraagde de progressie van de ziekte van Huntington niet. Dit zijn de feiten.
Roche kondigt een wijziging in de GENERATION HD1 studie aan na het beoordelen van de ASO open label extensiestudie