Voyager Therapeutics heroriënteert zich naar nieuwe technologie om gentherapie toe te passen. Een geplande klinische ZvH-studie vindt geen doorgang. Op termijn kan dit leiden tot minder invasieve medicijnen. Ook anderen werken aan ZvH-gentherapieën.
Onderzoekers van de Johns Hopkins universiteit beschrijven een niet-invasieve manier om de voortgang van de Ziekte van Huntington te meten. Dit zou kunnen worden gebruikt om behandelmethoden te evalueren nog voordat patiënten symptomen vertonen.
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?
Blijf op de hoogte van alle laatste updates van dag 2 van de CHDI-conferentie over de ziekte van Huntington 2021 #HDTC2021
Een Chinees onderzoeksteam ontwikkelde een nieuwe manier om huntingtine-eiwit indirect te verlagen, door te richten op een eiwit dat GPR25 wordt genoemd. De moleculen die ze ontwierpen waren beschermend in cellen en in muizen met HD.
Updates van dag 3 van de 2021 CHDI therapeutische conferentie over de ziekte van Huntington #HDTC2021
Nieuwe studies bepalen hoe het medicijn pridopidine precies werkt in modellen van de ziekte van Huntington.
De eerste groep van 10 deelnemers is gedoseerd in uniQure's klinische proef van een ZvH-gentherapie, en drie nieuwe publicaties beschrijven veilige, wijdverbreide verlaging van huntingtine bij dieren.
Veel Huntingtonfamilies hebben vragen over de vaccins voor het coronavirus - mRNA klinkt eng! HDBUZZ zal helpen om deze vragen over vaccinveiligheid en Huntington nader toe te lichten.
Blijf op de hoogte van de laatste updates van dag 1 van de CHDI-conferentie over de Ziekte van Huntington in 2021 # HDTC2021, inclusief presentaties van Wave, Roche en Triplet.
Lees het laatste nieuws over de ZvH in dit overzichtsartikel over alle recente ontwikkelingen bij het maken van medicijnen voor de ziekte