FDA verleent Investigational New Drug-status (IND) aan huntingtineverlagende gentherapie-agent AMT-130. Hierdoor ligt de weg naar proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington open.
HDBuzz geeft een samenvatting van een ongewoon grote en energieke @HDSA conventie in Baltimore
De structuur van het huntingtine-eiwit is nu duidelijk dankzij cryo-elektronenmicroscopie. En dat is heel bijzonder
Fase 2/3 klinische studieresultaten blijken niet doorslaggevend voor Huntington's medicijn cysteamine.
Meerdere teams vinden kleine verschillen in de 'CAG repeat' van het gen voor de ZvH. Ze veranderen het huntingtine-eiwit niet, maar wel de leeftijd waarop symptomen optreden. Wat zit er achter dit raadsel en wat betekent het voor patiënten?
De LEGATO-HD-studie met laquinimod vertraagde de progressie van de ziekte van Huntington niet. Dit zijn de feiten.
Roche kondigt een wijziging in de GENERATION HD1 studie aan na het beoordelen van de ASO open label extensiestudie
Spannende aankondigingen van een aantal bedrijven waaronder Wave, PTC en Voyager die bezig zijn met nieuwe huntingtineverlagende technologieën
HDSA's meest gestelde vragen over het huntingtine verlagende ASO onderzoeksprogramma was zo goed, dat we ze hebben gestolen (met toestemming)
Onze vrienden van @hdsa hebben deze geweldige Q&A gemaakt over het laatste huntingtine-verlagende nieuws.
Eindelijk een studie die toont hoe de ZvH eruit ziet bij kinderen. Dit zal ons helpen om ook voor kinderen medicijnen te ontwikkelen