Veelbelovend nieuw huntingtineverlagend werk van @SangamoTx en @CHDIfoundation die de expressie van mutant huntingtine stillleggen door zinkvingers te gebruiken
UniQure kondigt de belangrijkste details aan van zijn geplande proef om de veiligheid en de impact van AMT-130-gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘single-shot’ virusafgiftesysteem.
Voor het eerst in ZvH-onderzoek is een diermodel gemaakt bij varkens met behulp van 2 geavanceerde DNA-bewerkingen
Met elektronen kan het huntingtine eiwit, de oorzaak van de ZvH, worden gevisualiseerd met de hoogste resolutie ooit
Vers van de pers - Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
FDA verleent Investigational New Drug-status (IND) aan huntingtineverlagende gentherapie-agent AMT-130. Hierdoor ligt de weg naar proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington open.
HDBuzz geeft een samenvatting van een ongewoon grote en energieke @HDSA conventie in Baltimore
De structuur van het huntingtine-eiwit is nu duidelijk dankzij cryo-elektronenmicroscopie. En dat is heel bijzonder
Fase 2/3 klinische studieresultaten blijken niet doorslaggevend voor Huntington's medicijn cysteamine.
Meerdere teams vinden kleine verschillen in de 'CAG repeat' van het gen voor de ZvH. Ze veranderen het huntingtine-eiwit niet, maar wel de leeftijd waarop symptomen optreden. Wat zit er achter dit raadsel en wat betekent het voor patiënten?
De LEGATO-HD-studie met laquinimod vertraagde de progressie van de ziekte van Huntington niet. Dit zijn de feiten.