Casgevy is het eerste op CRISPR-gebaseerde medicijn dat door het goedkeuringsproces is gekomen en Sikkelcelziekte geneest. Het opent de weg voor de ontwikkeling van soortgelijke medicijnen gericht op andere ziekten. Is huntington de volgende?
Nieuw systeem ontwikkeld waardoor onderzoekers de genexpressie met een oraal geneesmiddel kunnen verfijnen, werk dat een krachtig hulpmiddel biedt voor het bewerken van genen
Onderzoekers van de Johns Hopkins universiteit beschrijven een niet-invasieve manier om de voortgang van de Ziekte van Huntington te meten. Dit zou kunnen worden gebruikt om behandelmethoden te evalueren nog voordat patiënten symptomen vertonen.
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?
In recente studies wordt bezorgdheid geuit over de geschiktheid van CRISPR-technologie voor de behandelingen van genetische aandoeningen zoals de ziekte van Huntington
Wetenschappers screenen het GEHELE genoom om nieuwe potentiële therapeutische doelen voor de ZvH te vinden. Deze ambitieuze studie levert een schat aan gegevens op voor ZvH-onderzoekers
Het werken met technieken voor genoombewerking (zinkvingers en CRISPR) brengt deze hulpmiddelen dichter bij gebruik in klinische onderzoeken in de ZvH
HDBuzz geeft een samenvatting van de jaarlijkse Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie op Malta 2017 - dag 2
Voor het eerst in ZvH-onderzoek is een diermodel gemaakt bij varkens met behulp van 2 geavanceerde DNA-bewerkingen