Casgevy is het eerste op CRISPR-gebaseerde medicijn dat door het goedkeuringsproces is gekomen en Sikkelcelziekte geneest. Het opent de weg voor de ontwikkeling van soortgelijke medicijnen gericht op andere ziekten. Is huntington de volgende?
Nieuw systeem ontwikkeld waardoor onderzoekers de genexpressie met een oraal geneesmiddel kunnen verfijnen, werk dat een krachtig hulpmiddel biedt voor het bewerken van genen
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?
In recente studies wordt bezorgdheid geuit over de geschiktheid van CRISPR-technologie voor de behandelingen van genetische aandoeningen zoals de ziekte van Huntington
Een team van wetenschappers uit Canada en Japan heeft een klein molecule geïdentificeerd dat de CAG-herhalingslengte in verschillende laboratoriummodellen van de ziekte van Huntington kan veranderen.
Wetenschappers screenen het GEHELE genoom om nieuwe potentiële therapeutische doelen voor de ZvH te vinden. Deze ambitieuze studie levert een schat aan gegevens op voor ZvH-onderzoekers
Het werken met technieken voor genoombewerking (zinkvingers en CRISPR) brengt deze hulpmiddelen dichter bij gebruik in klinische onderzoeken in de ZvH
Voor het eerst in ZvH-onderzoek is een diermodel gemaakt bij varkens met behulp van 2 geavanceerde DNA-bewerkingen
Een verassende nieuwe publicatie werpt licht op de rol van het ZvH gen in de vroege ontwikkeling. Moeten we ons zorgen maken?