UniQure kondigt de belangrijkste details aan van zijn geplande proef om de veiligheid en de impact van AMT-130-gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘single-shot’ virusafgiftesysteem.
Vers van de pers - Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
HDBuzz geeft een samenvatting van een ongewoon grote en energieke @HDSA conventie in Baltimore
Meerdere teams vinden kleine verschillen in de 'CAG repeat' van het gen voor de ZvH. Ze veranderen het huntingtine-eiwit niet, maar wel de leeftijd waarop symptomen optreden. Wat zit er achter dit raadsel en wat betekent het voor patiënten?
HDSA's meest gestelde vragen over het huntingtine verlagende ASO onderzoeksprogramma was zo goed, dat we ze hebben gestolen (met toestemming)
Ongelooflijk nieuws van Ionis en Roche! HTTRx verlaagt succesvol het schadelijke huntingtine in hersenvocht
CRISPR genoom bewerking krijgt uitknop. Wij kijken voorbij de hype en exploreren wat dit betekent voor ZvH
Deutetrabenazine is het eerste geneesmiddel in een decennium door de FDA goedgekeurd voor symptomen v/d ZvH
Ionis zegt dat alle deelnemers voor de HTTRx studie gerekruteerd zijn en dat een uitbreiding gepland is