Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis: fase III-onderzoek tominersen voortijdig stopgezet
Het werken met technieken voor genoombewerking (zinkvingers en CRISPR) brengt deze hulpmiddelen dichter bij gebruik in klinische onderzoeken in de ZvH
FDA verleent Investigational New Drug-status (IND) aan huntingtineverlagende gentherapie-agent AMT-130. Hierdoor ligt de weg naar proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington open.
Spannende aankondigingen van een aantal bedrijven waaronder Wave, PTC en Voyager die bezig zijn met nieuwe huntingtineverlagende technologieën
Mediaberichten over een wondermiddel voor neurodegeneratieve ziekten zoals de ZvH zijn overhyped
Een hoge dosis creatine zou 'het begin van de ziekte van Huntington vertragen'. Hoeveel is hoop en hoeveel hype?
Belangrijke mededeling: eerste ZvH patiënten behandeld met een gen-uitschakelmedicijn.
Hoe weet men of ZvH-remmende behandelingen goed werken? Nieuwe ontwikkelingen in het meten van mutant huntingtine.
Draagt een tekort aan een bepaald aminozuur bij aan de ontwikkeling van de ZvH?