Wetenschappelijk nieuws over de Ziekte van Huntington. In eenvoudige taal. Geschreven door wetenschappers. Voor de hele ZvH gemeenschap.
Als media berichten over een ‘wondergeneesmiddel’ dat alle neurodegeneratieve hersenziekten, inclusief dementie, zou kunnen stoppen, klinkt dit te mooi om waar te zijn. En dat is het ook. De waarheid achter de krantenkoppen is dat onderzoekers duizenden medicijnen, die al in licentie zijn, getest hebben in wormen, en de medicijnen met gunstige effecten verder onderzocht hebben in muismodellen van twee zeldzame vormen van dementie. Dit resulteert voor de onderzoekers in twee nieuwe denkpistes, maar bewijst niets over deze medicijnen bij patiënten met neurodegeneratieve ziekten, en heeft zo goed als niets te maken met de ZvH.
De resultaten van een nieuwe studie, PRECREST, waarin wordt onderzocht of het voedingssupplement creatine de ziekte van Huntington (ZvH) kan vertragen, zijn net gepubliceerd. Het unieke is dat in deze studie de effecten van hoge doseringen creatine supplement werden bestudeerd in mensen die drager zijn van de ZvH mutatie, maar geen duidelijke symptomen van de ziekte hebben.
Vandaag werd bekend dat de eerste patiënten met de ZvH, succesvol, een dosis gen-uitschakelmedicijn, dat gericht is op het ZvH gen, toegediend kregen. Deze dappere vrijwilligers zijn de eerste ZvH patiënten ooit die worden behandeld met medicijnen die ontworpen zijn om de oorzaak van de ZvH aan te pakken, een benadering van een behandeling met een enorm potentieel. Waarom maakt dit nieuws ons zo enthousiast?
Spannende technologieën zoals gen-uitschakeling worden ontwikkeld als behandeling voor de ziekte van Huntington. Hoe kan men, naast het wachten of de ziekte zich nog steeds verergerd, weten of deze een positief effect hebben? Dit is altijd een grote horde voor ZvH onderzoekers geweest, maar nu hebben we een super gevoelige methode om de opbouw van schadelijk huntingtine eiwit in het centraal zenuwstelsel van ZvH patiënten te meten.
Alle eiwitten in ons lichaam zijn opgebouwd uit minuscule chemische bouwsteentjes, aminozuren genaamd. Op het internet gonsde het onlangs van de geruchten over een nieuw ontdekt verband tussen één van deze aminozuren, cysteïne, en de Ziekte van Huntington. Is het waar, zoals sommige berichten suggereerden, dat 'Hersendegeneratie Bij De Ziekte van Huntington Wordt Veroorzaakt Door Een Tekort Aan Aminozuren'?
De Huntington Study Group en Prana Biotechnology voeren momenteel een klinische test - Reach2HD - uit om te bepalen of de stof PBT2 effectief is in ZvH-patiënten. Ze hebben nu de informatie en bevindingen van de preklinische test vrijgegeven waaruit blijkt dat het medicijn effectief is in twee diermodellen van de ZvH.
Ons derde en laatste dagverslag van CHDI’s jaarlijkse ZvH Therapeutische Conferentie in Palm Springs geeft zowel een overzicht van chemicaliën die hersencellen kunnen helpen overleven als inzichten in de meest vooruitstrevende experimentele medicijnonderzoeken van het CHDI
In het eerste deel van onze dagelijkse verslagen van de jaarlijkse CHDI's ZvH Therapieën Conferentie te Palm Springs, rapporteren we over strategieën ter uitschakeling van het schadelijke gen en om hersencellen effectiever te laten communiceren.
Ons tweede dagelijks verslag van de jaarlijkse Ziekte van Huntington CHDI's Therapieën Conferentie in Palm Springs, gewijd aan de problemen met opwekken van energie en chemische interacties ... en de manieren waarop we dit zouden kunnen oplossen
