Voyager Therapeutics heroriënteert zich naar nieuwe technologie om gentherapie toe te passen. Een geplande klinische ZvH-studie vindt geen doorgang. Op termijn kan dit leiden tot minder invasieve medicijnen. Ook anderen werken aan ZvH-gentherapieën.
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?
Updates van dag 3 van de 2021 CHDI therapeutische conferentie over de ziekte van Huntington #HDTC2021
De eerste groep van 10 deelnemers is gedoseerd in uniQure's klinische proef van een ZvH-gentherapie, en drie nieuwe publicaties beschrijven veilige, wijdverbreide verlaging van huntingtine bij dieren.
Blijf op de hoogte van de laatste updates van dag 1 van de CHDI-conferentie over de Ziekte van Huntington in 2021 # HDTC2021, inclusief presentaties van Wave, Roche en Triplet.
Lees het laatste nieuws over de ZvH in dit overzichtsartikel over alle recente ontwikkelingen bij het maken van medicijnen voor de ziekte
Wave Life Scienes deelde het teleurstellende nieuws mee dat hun twee ASO's in fase 1/2 onderzoeken bij huntingtonpatiënten, er niet in slaagt de huntingtineniveau's te verlagen
Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis: fase III-onderzoek tominersen voortijdig stopgezet
De 2020 virtuele HSG-conferentie HD in Focus gaat verder op dag 2 met de focus op klinische studies en de ontwikkeling van medicijnenvan