Casgevy is het eerste op CRISPR-gebaseerde medicijn dat door het goedkeuringsproces is gekomen en Sikkelcelziekte geneest. Het opent de weg voor de ontwikkeling van soortgelijke medicijnen gericht op andere ziekten. Is huntington de volgende?
Gegevens van GENERATION-HD1, de fase-3 studie waarbij het huntingtine-verlagende middel tominersen werd getest, zijn zojuist gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. Waarom is dit zo'n belangrijke mijlpaal en wat is de volgende stap?
Onderzoek naar de ziekte van Huntington is rijk en gevarieerd. Lees in dit artikel meer over enkele vernieuwende benaderingen die niet gericht zijn op het verlagen van huntingtine.
De FDA heeft valbenazine, ook bekend als INGREZZA, goedgekeurd als een behandeling voor de bewegingssymptomen van de ZvH.
Novartis heeft aangekondigd dat ze stoppen met de ontwikkeling van het medicijn branaplam voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Hier bespreken we dit nieuws en de impact op de huntingtongemeenschap.
Wetenschappers van IBM en CHDI gebruikten kunstmatige intelligentie om datasets van de ZvH-observatiestudies te analyseren en de ziekteprogressie te modelleren. Ze hopen dat hun bevindingen het ontwerp van klinische proeven zullen helpen verbeteren
Branaplam was oorspronkelijk ontworpen om SMA te behandelen, maar een nieuwe publicatie toont dat het veelbelovend kan zijn voor de behandeling van de ZvH. Deze pil verlaagt het huntingtine-eiwit en zal nu worden getest in de studie VIBRANT-HD.
Onderzoekers van PTC Therapeutics hebben onlangs nieuwe bevindingen gepubliceerd - een veelbelovend nieuw huntingtineverlagend medicijn dat oraal kan worden ingenomen. Zal dit de manier veranderen hoe we verder gaan met het verlagen van huntingtine?
Voyager Therapeutics heroriënteert zich naar nieuwe technologie om gentherapie toe te passen. Een geplande klinische ZvH-studie vindt geen doorgang. Op termijn kan dit leiden tot minder invasieve medicijnen. Ook anderen werken aan ZvH-gentherapieën.