Artikel met het onderwerp: geneesmiddelontwikkeling

Orale medicatie, een nieuw verhaal voor het verlagen van huntingtine?

Orale medicatie, een nieuw verhaal voor het verlagen van huntingtine?

Onderzoekers van PTC Therapeutics hebben onlangs nieuwe bevindingen gepubliceerd - een veelbelovend nieuw huntingtineverlagend medicijn dat oraal kan worden ingenomen. Zal dit de manier veranderen hoe we verder gaan met het verlagen van huntingtine?

Dr Sarah Hernandez en Dr Jeff Carroll10 maart 2022

Recente persartikels over gentherapie samengevat

Recente persartikels over gentherapie samengevat

Voyager Therapeutics heroriënteert zich naar nieuwe technologie om gentherapie toe te passen. Een geplande klinische ZvH-studie vindt geen doorgang. Op termijn kan dit leiden tot minder invasieve medicijnen. Ook anderen werken aan ZvH-gentherapieën.

Dr Leora Fox en Dr Sarah Hernandez22 september 2021

Een primeur:  CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens

Een primeur: CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens

Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?

Daniel O’Reilly18 augustus 2021

Goed nieuws van uniQure: proef met gentherapie loopt op schema, en veelbelovende gegevens bij dieren

Goed nieuws van uniQure: proef met gentherapie loopt op schema, en veelbelovende gegevens bij dieren

De eerste groep van 10 deelnemers is gedoseerd in uniQure's klinische proef van een ZvH-gentherapie, en drie nieuwe publicaties beschrijven veilige, wijdverbreide verlaging van huntingtine bij dieren.

Dr Leora Fox 9 juni 2021

Overzicht van de klinische onderzoeken naar de ziekte van Huntington

Overzicht van de klinische onderzoeken naar de ziekte van Huntington

Lees het laatste nieuws over de ZvH in dit overzichtsartikel over alle recente ontwikkelingen bij het maken van medicijnen voor de ziekte

Dr Rachel Harding18 mei 2021

Nieuwe samenwerking gaat proberen het licentieproces voor geneesmiddelen voor de ZvH te versnellen

Nieuwe samenwerking gaat proberen het licentieproces voor geneesmiddelen voor de ZvH te versnellen

Het Critical Path Instituut kondigt een nieuw samenwerkingsverband aan met als doel het licentieproces voor geneesmiddelen voor de ZvH te versnellen

Dr Jeff Carroll21 april 2021

Verdrietig nieuws van Roche en Ionis - ASO-studie voortijdig stopgezet

Verdrietig nieuws van Roche en Ionis - ASO-studie voortijdig stopgezet

Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis: fase III-onderzoek tominersen voortijdig stopgezet

Dr Jeff Carroll en Dr Rachel Harding 6 april 2021

2020 Jaarlijkse Huntington Study Group (HSG)  conferentie : Focus op de ZvH - dag 1

2020 Jaarlijkse Huntington Study Group (HSG) conferentie : Focus op de ZvH - dag 1

Lees ons overzicht van enkele lezingen en presentaties op dag 1 van de jaarlijkse conferentie van de Huntington Study Group (HSG) 2020: Focus op de ziekte van Huntington

Dr Rachel Harding25 januari 2021

Behandeling voor neurologische aandoening kan ook in aanmerking komen voor patiënten met de ziekte van Huntington

Behandeling voor neurologische aandoening kan ook in aanmerking komen voor patiënten met de ziekte van Huntington

Bij de ontwikkeling van Branaplam voor SMA-patiënten ontdekte Novartis dat dit medicijn veelbelovend kan zijn voor mensen met de ZvH. De FDA heeft Branaplam een speciale status gegeven als weesgeneesmiddel

Dr Rachel Harding22 januari 2021