Artikel met het onderwerp: geneesmiddelontwikkeling

SURVEYOR opent de deur voor medicijnen die cognitie behandelen

SURVEYOR opent de deur voor medicijnen die cognitie behandelen

Sage Therapeutics maakt resultaten bekend van SURVEYOR, een studie die cognitieve veranderingen bij Huntingtonpatiënten onderzocht en de kortetermijnveiligheid van dalzanemdor testte. De studie was klein, maar bereikte belangrijke doelen.

Dr Leora Fox25 juli 2024

Blauwe lucht voor Skyhawk: Positief nieuws uit Fase 1 studie voor SKY-0515

Blauwe lucht voor Skyhawk: Positief nieuws uit Fase 1 studie voor SKY-0515

Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht voor de ziekte van Huntington. We hebben positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over het HTT-verlagende molecuul SKY-0515 dat zich ook richt op somatische expansie.

Dr Sarah Hernandez18 juli 2024

PTC-518 is op de goede weg

PTC-518 is op de goede weg

PTC Therapeutics deelt gegevens uit de 12 maanden durende PIVOT-HD-studie, waarin het orale middel PTC-518 werd getest. Hoewel primair ontworpen om veiligheid te beoordelen, deelt PTC bemoedigende resultaten voor biomarkers en klinische metingen.

Dr Sarah Hernandez26 juni 2024

Medicijnen op basis van CRISPR: een grote sprong voorwaarts voor de mensheid

Medicijnen op basis van CRISPR: een grote sprong voorwaarts voor de mensheid

Casgevy is het eerste op CRISPR-gebaseerde medicijn dat door het goedkeuringsproces is gekomen en Sikkelcelziekte geneest. Het opent de weg voor de ontwikkeling van soortgelijke medicijnen gericht op andere ziekten. Is huntington de volgende?

Dr Sarah Hernandez24 februari 2024

De resultaten van het GENERATION HD1 onderzoek officieel gepubliceerd

De resultaten van het GENERATION HD1 onderzoek officieel gepubliceerd

Gegevens van GENERATION-HD1, de fase-3 studie waarbij het huntingtine-verlagende middel tominersen werd getest, zijn zojuist gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. Waarom is dit zo'n belangrijke mijlpaal en wat is de volgende stap?

Dr Leora Fox, Dr Rachel Harding en Dr Sarah Hernandez14 december 2023

Meer dan het verlagen van huntingtine: out-of-the-box benaderingen voor behandeling van de ziekte van Huntington

Meer dan het verlagen van huntingtine: out-of-the-box benaderingen voor behandeling van de ziekte van Huntington

Onderzoek naar de ziekte van Huntington is rijk en gevarieerd. Lees in dit artikel meer over enkele vernieuwende benaderingen die niet gericht zijn op het verlagen van huntingtine.

Kelly Andrew29 november 2023

Door FDA goedgekeurd geneesmiddel voor de behandeling van bewegingssymptomen bij de ziekte van Huntington

Door FDA goedgekeurd geneesmiddel voor de behandeling van bewegingssymptomen bij de ziekte van Huntington

De FDA heeft valbenazine, ook bekend als INGREZZA, goedgekeurd als een behandeling voor de bewegingssymptomen van de ZvH.

Dr Leora Fox en Dr Rachel Harding28 augustus 2023

Teleurstellend nieuws van Novartis over branaplam en de VIBRANT-HD studie

Teleurstellend nieuws van Novartis over branaplam en de VIBRANT-HD studie

Novartis heeft aangekondigd dat ze stoppen met de ontwikkeling van het medicijn branaplam voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Hier bespreken we dit nieuws en de impact op de huntingtongemeenschap.

Dr Rachel Harding21 december 2022

Brengt artificiële intelligentie ons vooruit? Hoe slimme computers ons helpen de ZvH te begrijpen.

Brengt artificiële intelligentie ons vooruit? Hoe slimme computers ons helpen de ZvH te begrijpen.

Wetenschappers van IBM en CHDI gebruikten kunstmatige intelligentie om datasets van de ZvH-observatiestudies te analyseren en de ziekteprogressie te modelleren. Ze hopen dat hun bevindingen het ontwerp van klinische proeven zullen helpen verbeteren

Dr Rachel Harding31 augustus 2022