-
Een fout in de supercomputer
Laatste nieuws
-
UniQure Krijgt Type A-vergadering met FDA: Wat Dit Betekent voor AMT-130
⏱️6 min leestijd | UniQure heeft een Type A FDA-vergadering veiliggesteld, een discussie met hoge prioriteit voor dringende kwesties. Binnen 30 dagen zullen beide partijen bespreken welk soort gegevenspakket de voortgang van AMT-130 in de VS zou kunnen ondersteunen.
-
2025: Een jaaroverzicht
⏱️34 min leestijd | Bij de start van 2026 kijken we terug op de baanbrekende klinische onderzoeksresultaten, vooruitgang in onderzoek, teleurstellende regelgeving, en de overweldigende eenheid binnen de gemeenschap die 2025 zullen kenmerken voor de ziekte van Huntington gemeenschap.
-
Een minder bereisde weg: hoe het verminderen van huntingtine somatische instabiliteit kan veranderen en symptomen kan vertragen
CAG-herhalingen kunnen in de loop van de tijd langer worden naarmate het AZ-gen wordt gebruikt, vergelijkbaar met de groeiende kuilen en barsten in een oude weg. Nieuw onderzoek wijst uit dat het blokkeren van cellen bij het gebruik van hun HTT-gen deze slijtage vertraagt, wat het begin van de symptomen bij AZ zou kunnen vertragen.
-
Een touwtrekkerij bij het DNA: hoe de herhalingen bij Huntington groeien en krimpen
Een nieuwe studie uit Zwitserland werpt licht op hoe het aantal CAG-herhalingen in het Huntington-gen kan groeien of krimpen in onze cellen.
-
UniQure ontvangt FDA-vergadernotulen over AMT-130 terwijl steun van de gemeenschap sterk blijft
UniQure ontving de FDA-vergadernotulen over AMT-130. Hoewel er geen nieuwe updates waren, is de reactie van de gemeenschap krachtig geweest, met 41K+ petitiehandtekeningen & gezamenlijke belangenbehartiging van grote HD-organisaties.
-
De hersenen voeden via de darmen: hoe prebiotica de ziekte van Huntington kunnen beïnvloeden
Studies met muizen die de ziekte van Huntington modelleren, suggereren dat prebiotica – het voedsel voor onze darmbacteriën – de darmgezondheid en neurologische symptomen kunnen verbeteren.
-
Een Oud Medicijn, Nieuwe Trucs: Sertraline Kan de Last bij HD Verlichten door Eiwitproductie aan te Pakken
Nieuw onderzoek suggereert dat het antidepressivum sertraline mogelijk de functie bij mensen met de ziekte van Huntington verbetert, motorische problemen bij muizen voorkomt en eiwitproductie stabiliseert. Zou dit veelgebruikte medicijn HD op meerdere manieren kunnen beïnvloeden?
-
November 2025: Deze maand in Huntington-onderzoek
Van stamcel ’tandenfee-therapie’ tot gentherapie-obstakels en nieuwe genetische inzichten, november was groot voor HD-onderzoek. Lees al deze verhalen in onze maandelijkse samenvatting!
-
Een shirt met armen van 4 meter vouwen: inzicht in eiwitvouwing bij de ziekte van Huntington
In een recente Nature Communications publicatie onderzocht een team van onderzoekers een nieuwe manier om het eiwitvouwingsproces bij HD te verbeteren en de vorming van giftige klonters te stoppen.
-
SOM3355 gaat richting fase 3 nu zowel EMA als FDA steun signaleren
SOM3355, een medicijn om HD-symptomen te helpen beheersen, heeft een positief advies ontvangen van de EMA voor weesgeneesmiddelstatus, en het bedrijf is op één lijn met de FDA na de End-of-Phase-2 bijeenkomst. Een wereldwijde Fase 3-studie wordt verwacht te starten in 2026.