Eerste deelnemer gedoseerd in de PRECISE-HD-studie naar pridopidine
De eerste deelnemer heeft studiemedicatie gekregen in de Fase 3 PRECISE-HD-studie naar pridopidine voor HD. De studie zal testen of het medicijn de ziekteprogressie kan vertragen bij mensen bij wie de kans op voordeel het grootst wordt geacht.
Let op: Automatische vertaling ā Mogelijkheid van fouten
Om nieuws over HD-onderzoek en trial-updates zo snel mogelijk onder zoveel mogelijk mensen te verspreiden, is dit artikel automatisch vertaald door AI en nog niet beoordeeld door een menselijke redacteur. Hoewel we ernaar streven om nauwkeurige en toegankelijke informatie te verstrekken, kunnen AI-vertalingen grammaticale fouten, verkeerde interpretaties of onduidelijke formuleringen bevatten.Raadpleeg voor de meest betrouwbare informatie de originele Engelse versie of kom later terug voor de volledig door mensen bewerkte vertaling. Als je belangrijke problemen opmerkt of als je een moedertaalspreker van deze taal bent en wilt helpen met het verbeteren van nauwkeurige vertalingen, voel je dan vrij om contact op te nemen via editors@hdbuzz.net
Een nieuwe klinische studie naar de ziekte van Huntington (HD) is officieel begonnen. Dit is een belangrijke stap in de zoektocht naar behandelingen die de progressie van de ziekte zouden kunnen vertragen. Prilenia Therapeutics en Ferrer hebben via een LinkedIn-bericht aangekondigd dat de eerste deelnemer is gedoseerd in de klinische Fase 3-studie PRECISE-HD, waarin het onderzoeksmiddel pridopidine wordt getest.
Nog een kans voor pridopidine
Trouwe HDBuzz-lezers herkennen pridopidine misschien wel. Pridopidine heeft een van de langste en meest grillige ontwikkelingstrajecten van alle experimentele HD-therapieƫn achter de rug. Oorspronkelijk werd het ontwikkeld als behandeling voor bewegingssymptomen, maar vroege klinische studies haalden hun hoofddoelen niet, ondanks subtiele aanwijzingen voor verbetering bij sommige tests.
In 2023 haalde de grote Fase 3 PROOF-HD-studie het hoofddoel niet om de ziekteprogressie bij alle deelnemers te vertragen. Een geplande analyse van de gegevens suggereerde echter dat mensen die geen antidopaminerge medicatie (ADMās) gebruikten, meer baat leken te hebben bij pridopidine dan degenen die deze medicijnen wel gebruikten. ADMās zijn medicijnen die vaak worden voorgeschreven om choreachorea Onvrijwillige, onregelmatige en ‘ongedurige’ bewegingen die veel voorkomen bij de ZvH of psychiatrische symptomen te behandelen.
Die bevindingen leidden tot gesprekken met toezichthouders en de HD-gemeenschap over hoe we het beste kunnen vaststellen of dit schijnbare voordeel echt was. Hieruit is PRECISE-HD voortgekomen: een nieuwe confirmatiestudie die specifiek is opgezet om die hypothese te testen.
Wat is PRECISE-HD?
PRECISE-HD is een wereldwijde Fase 3-studie die van plan is om ongeveer 400 mensen in de leeftijd van 23-65 jaar met HD in een vroeg tot middenstadium te includeren, verspreid over maximaal 75 klinische locaties in Noord-Amerika en Europa.
Deelnemers worden willekeurig verdeeld over twee groepen en krijgen ofwel pridopidine of een placeboplacebo Een namaakmedicijn zonder actieve ingrediĆ«nten. Het placebo-effect is een psychologisch effect waardoor mensen zich beter gaan voelen, zelfs als zij een pil innemen die niet werkt.. De eerste twee weken nemen ze elke ochtend Ć©Ć©n capsule in, daarna ās ochtends en ās middags, gedurende Ć©Ć©n jaar. In de loop van het jaar bezoeken de deelnemers de kliniek 6 keer en zijn er 5 telefonische veiligheidscontroles. Dit is een dubbelblinde studie, wat betekent dat noch de deelnemers, noch de onderzoekers weten wie welke behandeling krijgt tijdens die periode. Degenen die deze fase voltooien, krijgen de kans om door te gaan in een tweejarige studie die bekendstaat als een open-label extensie, waarbij iedereen pridopidine krijgt.
Om de subgroep die eerder baat leek te hebben beter te kunnen beoordelen, zal de studie mensen includeren die onlangs niet zijn behandeld met antidopaminerge medicatie.
Onderzoekers zullen meten of pridopidine invloed heeft op verschillende aspecten van HD, waaronder de algehele ziekteprogressie (met behulp van de samengestelde Unified Huntingtonās Disease Rating Scale, of cUHDRS), het dagelijks functioneren, bewegingssymptomen, het denken en de cognitie, spraak en de kwaliteit van leven.
Hoe zou pridopidine kunnen werken?
In tegenstelling tot huntingtine-verlagende therapieƫntherapieƫn behandelingen richt pridopidine zich niet rechtstreeks op het huntingtine-gen of -eiwit. In plaats daarvan richt het zich op een eiwit genaamd de sigma-1-receptor. Men denkt dat dit eiwit zenuwcellen helpt om met stress om te gaan en verschillende processen ondersteunt die betrokken zijn bij het behoud van een gezonde hersenfunctie. Laboratoriumstudies suggereren dat deze signalering de overleving en veerkracht van zenuwcellen kan bevorderen, hoewel het nog moet worden bewezen of dit zich vertaalt in het vertragen van de HD-progressie bij mensen.
Waarom is de eerste deelnemer belangrijk?
Het doseren van de eerste deelnemer is een belangrijke operationele mijlpaal. Dit betekent dat de studie de fase van planning en goedkeuring door toezichthouders voorbij is en de fase is ingegaan waarin deelnemers actief worden behandeld.
Het zegt echter nog niets over of het medicijn werkt. Klinische studies van deze omvang vereisen veel deelnemers en een lange follow-up voordat onderzoekers kunnen vaststellen of er verschillen ontstaan tussen de behandel- en placebogroep. Zoals altijd is het belangrijk om de volledige studieresultaten af te wachten voordat er conclusies worden getrokken.
Vooruitkijkend
PRECISE-HD is ontworpen om een zeer specifieke vraag te beantwoorden: kunnen de bemoedigende signalen die eerder werden gezien in een zorgvuldig geselecteerde groep deelnemers worden bevestigd in een rigoureuze, krachtige klinische studie?
Als de studie succesvol is, zou dit het bewijs kunnen leveren dat nodig is voor een nieuwe beoordeling van pridopidine door toezichthouders. Zo niet, dan zal het nog steeds waardevolle informatie opleveren die het HD-veld helpt beter te begrijpen welke therapeutische benaderingen waarschijnlijk wel of niet gunstig zijn voor mensen met de ziekte van Huntington.
Voor nu is het doseren van de eerste deelnemer een nieuw bemoedigend teken dat de pijplijn van klinische HD-studies in beweging blijft. Elke nieuwe studie brengt het veld dichter bij het begrijpen van welke behandelingen het potentieel hebben om een betekenisvol verschil te maken voor families die getroffen zijn door de ziekte van Huntington.
Samenvatting:
- De eerste deelnemer is nu gedoseerd in de wereldwijde Fase 3 PRECISE-HD-studie naar pridopidine.
- De studie zal ongeveer 400 mensen met HD in een vroeg tot middenstadium includeren die onlangs geen antidopaminerge medicatie hebben gebruikt.
- PRECISE-HD volgt op eerdere bevindingen die suggereren dat deze subgroep mogelijk meer baat heeft bij pridopidine dan de bredere HD-populatie.
- De studie is ontworpen om te bepalen of pridopidine de HD-progressie kan vertragen, maar het is nog veel te vroeg om te weten of het medicijn succesvol zal zijn.
- Meer informatie over deze studie is te vinden op de website van Prilenia en op ClinicalTrials.gov
For more information about our disclosure policy see our FAQ…
