Wetenschappelijk nieuws over de Ziekte van Huntington. In eenvoudige taal. Geschreven door wetenschappers. Voor de hele ZvH gemeenschap.

Bent u op zoek naar ons logo? U kunt ons logo downloaden en meer informatie over het gebruik van het logo verkrijgen op onze deelpagina.

Artikel met het onderwerp: gen-uitschakeling

Succes! ASO medicijn verlaagt de concentraties van het afwijkende eiwit bij patiënten met de ziekte van Huntington

Succes! ASO medicijn verlaagt de concentraties van het afwijkende eiwit bij patiënten met de ziekte van Huntington

Dr Jeff Carroll op 13 december 2017

In een aankondiging die waarschijnlijk als een van de grootste doorbraken in het Huntington-onderzoek te boek zal gaan sinds de ontdekking van het ziekmakende gen in 1993, hebben Ionis en Roche vandaag aangekondigd dat het eerste experiment in mensen met een huntingtineverlagend middel, IONIS-HTTRx, heeft aangetoond dat dit medicijn het afwijkende huntingtine-eiwit verlaagt in het zenuwstelsel en bovendien veilig is en goed wordt verdragen.

Precision huntingtine-verlagende geneesmiddelenonderzoek richt zich op het mutante eiwit

Precision huntingtine-verlagende geneesmiddelenonderzoek richt zich op het mutante eiwit

Dr Michael Flower op 11 december 2017

Een nieuw en opwindend hoofdstuk in de behandeling van de ziekte van Huntington (ZvH) is nog maar net begonnen - WAVE Life Sciences heeft klinische studies aangekondigd (PRECISION-HD1 en 2) van twee nieuwe geneesmiddelen die het mutante ZvH eiwit verlagen. We zijn enthousiast over deze nieuwe benadering voor huntingtine-verlagende therapieën, maar dit is slechts een eerste stap want we hebben nog een lange weg te gaan om aan te tonen dat deze medicijnen veilig zijn en effectief bij mensen.

Nieuwe rollen voor huntingtine: een gezond eiwit verwijderen om de functie ervan te begrijpen

Nieuwe rollen voor huntingtine: een gezond eiwit verwijderen om de functie ervan te begrijpen

Leora Fox op 11 december 2017

Sommige technieken die gericht zijn op het verlagen van mutant huntingtine kunnen ook de normale vorm van het eiwit beïnvloeden. Lopend klinisch onderzoek maakt het nog belangrijker om de rol van normaal huntingtine in het volwassen brein te begrijpen. Onderzoekers hebben onlangs het huntingtine gen, gedesactiveerd bij gezonde volwassen muizen van verschillende leeftijden. Ze ontdekten dat dit neurologische en gedragsproblemen kon veroorzaken. Muizen zijn echter niet perfect om de menselijke hersenen na te bootsen en geen enkel huntingtineverlagend medicijn kan het eiwit volledig verwijderen, maar dit onderzoek ondersteunt de noodzaak om voortdurend voorzichtig te zijn bij het testen van geneesmiddelen die het normale huntingtine verlagen.

Update bevestigt dat klinische studie die gebruik maakt van 'gene silencing' op de goede weg is

Update bevestigt dat klinische studie die gebruik maakt van 'gene silencing' op de goede weg is

Dr Jeff Carroll op 22 augustus 2017

Ionis Pharmaceuticals lanceerde eind 2015 de eerste test met een huntingtin-verlagend geneesmiddel (gene silencing drug). Met een belangrijke update bericht het bedrijf nu dat het twee belangrijke mijlpalen heeft bereikt: alle vrijwilligers zijn gerekruteerd en een 'open-label extensie' wordt geactiveerd voor alle deelnemers van de aankomende studie. Hoewel dit niets garandeert, voorspelt dit wel veel goeds voor de toekomst van dit belangrijke programma.

Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2015: Dag 2

Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2015: Dag 2

Dr Jeff Carroll op 28 februari 2017

Het tweede verslag over de jaarlijkse Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie.

Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2016 - dag 2

Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2016 - dag 2

Dr Jeff Carroll op 11 juli 2016

Na een boeiende dag met wetenschap gisteren gaat het dag 2 over strategieën om cellen te ontdoen van het gemuteerde huntingtine-eiwit, en over boeiende verslagen over huidige en geplande klinische proeven.

De kracht van virussen benutten om de ziekte van Huntington te behandelen

De kracht van virussen benutten om de ziekte van Huntington te behandelen

Leora Fox op 14 mei 2016

Nieuwe therapieën voor aandoeningen zoals de ZvH zijn in ontwikkeling, maar deze medicijnen in de hersencellen brengen blijft een grote uitdaging. Een groep wetenschappers heeft een onschadelijk virus opnieuw ontworpen en getest. Het is in staat op een effectieve manier gen-blokkerende boodschappen te verspreiden door de hersenen van muizen, en het doet dit beter dan veel in de natuur voorkomende virussen. Meer nog, het kan door een gewone injectie in het bloed gegeven worden, wat grote potentie biedt voor onderzoek in gen-blokkering en daarbuiten.

Nieuw instrument meet resultaten van klinische proeven bij de ZvH

Nieuw instrument meet resultaten van klinische proeven bij de ZvH

Megan Krench op 24 februari 2016

Wanneer patiënten deelnemen aan klinische tests dient men over een soort meting te beschikken om te bepalen of een behandeling aanslaat. Twee dingen zijn daarbij belangrijk: Wat moeten we meten en hoe kunnen we dat doen. Wat de ZvH betreft hebben artsen en wetenschappers jarenlang voor deze uitdaging gestaan. Recent onderzoek leidt ons naar een slimme nieuwe methode om deze beide uitdagingen aan te pakken. Deze methode kan een waardevolle bijdrage leveren wanneer ZvH therapieën klinisch getest worden.

Start: eerste mensen werden behandeld met een gen-uitschakelmedicijn voor de ziekte van Huntington

Start: eerste mensen werden behandeld met een gen-uitschakelmedicijn voor de ziekte van Huntington

Dr Jeff Carroll op 4 december 2015

Vandaag werd bekend dat de eerste patiënten met de ZvH, succesvol, een dosis gen-uitschakelmedicijn, dat gericht is op het ZvH gen, toegediend kregen. Deze dappere vrijwilligers zijn de eerste ZvH patiënten ooit die worden behandeld met medicijnen die ontworpen zijn om de oorzaak van de ZvH aan te pakken, een benadering van een behandeling met een enorm potentieel. Waarom maakt dit nieuws ons zo enthousiast?