clinical-trial
-
De andere schoen valt: uniQure deelt plannen om licentieaanvraag in te dienen bij de FDA voor AMT-130
⏱️ 9 min leestijd | Na een turbulent jaar heeft uniQure bemoedigend nieuws gedeeld: de FDA is overeengekomen dat de gegevens van hun Fase I/II-studie als basis kunnen dienen voor een aanvraag die zou kunnen leiden tot de goedkeuring van AMT-130 in de VS.
-
Eerste deelnemer behandeld in baanbrekende studie met neurale stamcellen voor de ziekte van Huntington
Er is een nieuwe klinische studie voor de ziekte van Huntington (HvH) aan de gang. De eerste deelnemer is behandeld in REGEN4HD, een onderzoek dat test of het transplanteren van neurale stamcellen veilig is als mogelijke behandeling voor de ziekte.
Door Dr Rachel Harding -
Skyhawk rapporteert bemoedigende resultaten na 12 maanden voor het orale medicijn SKY-0515 tegen de ziekte van Huntington
Na een jaar behandeling blijft SKY-0515 het huntingtine-niveau verlagen en vertoont het bemoedigende trends in de tekenen en symptomen van de ziekte van Huntington. Er wordt momenteel een grotere studie opgezet om te bepalen of het medicijn de progressie van de ziekte echt vertraagt.
Door Dr Rachel Harding -
Een tweede pad: uniQure plant indiening voor goedkeuring van AMT-130 in het VK
⏱️ 6 min. leestijd | Terwijl het Amerikaanse regelgevingstraject voor AMT-130 ingewikkeld blijft, kondigde uniQure plannen aan om goedkeuring te vragen voor haar HD-gentherapie in het VK. Dit is wat dat betekent en wat er nog zou kunnen komen.
Door Dr Sarah Hernandez -
Twee jaar later: nieuwe gegevens uit de langetermijnverlenging van PIVOT-HD voor votoplam
⏱️10 min leestijd | PTC Therapeutics deelde 2-jarige gegevens voor votoplam, een dagelijkse HTT-verlagende pil. Deelnemers in stadium 2 vertoonden tot 52% vertraging van de ziekteprogressie. Hier lees je wat de gegevens laten zien, wat er nog ontbreekt en hoe de fase 3-studie wordt uitgerold.
Door Dr Sarah Hernandez -
Het getal op de weegschaal: Wat de TFC-score meet en waarom het juist nu belangrijk is
⏱️ 10 min leestijd | De Total Functional Capacity-score wordt al decennia gebruikt in onderzoek naar de ziekte van Huntington. Hier lees je wat het meet, wat het over het hoofd ziet en waarom het centraal staat in een langverwachte klinische studie.
Door Dr Sarah Hernandez -
Je pols aan de beurt: kan een smartwatch symptomen van de ziekte van Huntington onthullen?
⏱️ 7 min leestijd | Een polssensor volgde een week lang de armbewegingen van mensen met Huntington en kon zien wie de ziekte had en wie niet. Dit soort technologie zou de manier waarop we medicijneffecten in onderzoeken meten, kunnen veranderen.
Door Dr Sarah Hernandez -
Australië opent de deur voor SKY-0515: Skyhawk vraagt voorlopige goedkeuring aan voor zijn orale HD-medicijn
⏱️ 8 min leestijd | Een oraal medicijn tegen de ziekte van Huntington komt in aanmerking voor versnelde goedkeuring in Australië. Dit is nog geen volledige goedkeuring, maar het opent een sneller pad om deze eenmaal daagse pil mogelijk eerder bij mensen met HD te krijgen.
Door Dr Sarah Hernandez -
De weg vooruit voor uniQure: FDA zegt dat er meer gegevens nodig zijn voor AMT-130 gentherapie
⏱️ 10 min leestijd | De FDA wil meer gegevens voordat AMT-130 voor de ziekte van Huntington wordt goedgekeurd in de VS. In maart 2026 deelde uniQure in een update dat de huidige Fase 1/2-gegevens niet voldoende waren voor de instantie. Een nieuwe gerandomiseerde, schijngecontroleerde studie kan vereist zijn.
-
Vico’s onderzoek aangepast naar halfjaarlijkse dosering, en de VS is de volgende stap
⏱️ 6 min leestijd | VO659, het medicijn van Vico Therapeutics tegen de ziekte van Huntington, wordt nu slechts twee keer per jaar getest, en de FDA heeft de weg vrijgemaakt voor de start van Amerikaanse onderzoeken later dit jaar.
Door Dr Sarah Hernandez