Een genetisch aangepast huntington-muismodel laat de neiging zien van de CAG-herhaling om te groeien, net zoals we zien bij mensen met de mutatie.
Onderzoekers van PTC Therapeutics hebben onlangs nieuwe bevindingen gepubliceerd - een veelbelovend nieuw huntingtineverlagend medicijn dat oraal kan worden ingenomen. Zal dit de manier veranderen hoe we verder gaan met het verlagen van huntingtine?
Een Chinees onderzoeksteam ontwikkelde een nieuwe manier om huntingtine-eiwit indirect te verlagen, door te richten op een eiwit dat GPR25 wordt genoemd. De moleculen die ze ontwierpen waren beschermend in cellen en in muizen met HD.
Wetenschappers screenen het GEHELE genoom om nieuwe potentiële therapeutische doelen voor de ZvH te vinden. Deze ambitieuze studie levert een schat aan gegevens op voor ZvH-onderzoekers
Onderzoekers hadden verrassend veel geluk toen ze zochten naar een medicijnmolecule om mutant huntingtine te verzamelen in een moleculair afvalsysteem
Veelbelovend nieuw huntingtineverlagend werk van @SangamoTx en @CHDIfoundation die de expressie van mutant huntingtine stillleggen door zinkvingers te gebruiken
Een bestaand medicijn kan de hersencellen van de ZvH een boost geven - maar mogelijk moet het nog worden getest voordat het weer in de kliniek is
Fingolimod, een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij multiple sclerose, voorkomt geheugenproblemen bij ZvH muizen. Zou het werken bij patiënten?
Onderzoekers gebruiken een nieuwe techniek in een ZvH-muis om een gen te ontdekken, Gpx6, dat kwetsbare neuronen beschermt.