-
Skyhawk Therapeutics heeft de resultaten na 15 maanden bekendgemaakt voor de behandeling met SKY-0515 bij mensen met de ziekte van Huntington in hun Fase 1/2-studie. Het medicijn werkt zoals bedoeld en er zijn enkele bemoedigende tekenen dat het nuttig zou kunnen zijn voor bepaalde symptomen van de ziekte van Huntington.
Laatste nieuws
-
HD2026 Milton Wexler Biennial Symposium Dag 1
⏱️ 28 min leestijd | Dag 1 van HD2026 zit erop! Van wat menselijke hersenen ons kunnen leren over HD, tot HTT1a, somatische CAG-expansie en de normale biologie van HTT: de lezingen van vandaag bestreken het hele spectrum, van fundamentele biologie tot potentiële behandelingen.
-
Prilenia deelt data van HD-onderzoek met CHDI om toekomstig onderzoek te helpen
Data uit klinische studies kunnen nog lang na afloop van een onderzoek tot ontdekkingen leiden. Prilenia heeft data van de placebo-arm van twee klinische HD-studies gedoneerd aan de CHDI Foundation; een waardevolle bron voor onderzoekers om placebo-effecten, het verloop van de ziekte van Huntington en het ontwerp van toekomstige studies beter te begrijpen.
-
Terugblikken en vooruitkijken: Vragen en lessen 4 weken na het teleurstellende nieuws van Roche
⏱️10 min leestijd | Het besluit van Roche om de ontwikkeling van 2 HTT-verlagende programma’s te staken is teleurstellend, maar het verhaal eindigt hier niet. Jarenlang onderzoek heeft een aantal belangrijke vragen beantwoord, veel nieuwe vragen opgeroepen en zal de volgende generatie HD-studies informeren.
-
Juli 2026: Deze maand in het onderzoek naar de ziekte van Huntington
⏱️ 8 min leestijd | Juli was een zware maand voor het onderzoek naar de ziekte van Huntington, nu Roche twee Huntington-programma’s heeft beëindigd. Maar de maand bracht ook veelbelovende nieuwe hulpmiddelen, een nieuwe speler op het gebied van somatische expansie en belangrijk werk over eten en zelfbewustzijn bij Huntington.
-
Zwart op wit: een klinische studie die probeert het doorgeslagen ‘snoeien’ te beteugelen
⏱️10 min leestijd | Vier jaar na de aankondiging van positieve resultaten in hun studie naar ANX005 (tanruprubart) voor de ziekte van Huntington, heeft Annexon de resultaten officieel gepubliceerd. Het is veilig, bereikt het beoogde doel en heeft mogelijk een aantal deelnemers geholpen – dus waar blijft de vervolgstap?
-
Toetreding tot de basisopstelling: de rol van MutLβ bij DNA-repeat-expansies
⏱️8 min leestijd | Wetenschappers wisten al dat MutLβ gekoppeld is aan repeat-expansie, maar niet precies hoe. Een studie onthult dat het MutLβ-eiwitcomplex een hoofdrolspeler is die belangrijke DNA-reparatie-eiwitten ondersteunt en ermee samenwerkt om DNA-repeat-expansies aan te drijven.
-
Een gigantisch eiwit vangen: vijf nieuwe manieren om huntingtine te grijpen
⏱️8 min leestijd | Wetenschappers hebben meer dan een biljoen piepkleine ringvormige eiwitfragmenten gescreend om fragmenten te vinden die zich aan huntingtine kunnen vastklampen. Ze vingen huntingtine rechtstreeks uit cellen en ontdekten dat het bijna altijd gepaard gaat met een partner genaamd HAP40.
-
Spiegeltje, spiegeltje aan de wand: wanneer het zelfbewustzijn verandert bij de ziekte van Huntington
⏱️6 min leestijd | Een nieuw onderzoek suggereert dat een verminderd bewustzijn van symptomen, bekend als anosognosie, zelfs in de vroegste stadia van de ziekte van Huntington kan voorkomen. De bevindingen benadrukken dat het begrijpen van het verloop van symptomen meer dan één perspectief vereist.
-
Meer dan alleen eten: de verborgen uitdagingen van eten met de ziekte van Huntington
⏱️8 min leestijd | Mensen met de ziekte van Huntington ervaren vaak onbedoeld gewichtsverlies. Een recent artikel identificeerde de uitdagingen rond de impact van Huntington op eten en gewichtsbehoud, en onderzocht hoe families en professionals hiermee omgaan.
-
Roche beëindigt twee Huntington-medicijnprogramma’s na tegenvallende resultaten
⏱️ 10 min leestijd | Roche heeft aangekondigd dat het stopt met de ontwikkeling van twee van zijn huntingtine-verlagende ASO-medicijnen, tominersen en RG6496. Dit markeert een teleurstellend einde van een belangrijk hoofdstuk in het klinisch onderzoek naar de ziekte van Huntington.