Een genetisch aangepast huntington-muismodel laat de neiging zien van de CAG-herhaling om te groeien, net zoals we zien bij mensen met de mutatie.
Onderzoekers van PTC Therapeutics hebben onlangs nieuwe bevindingen gepubliceerd - een veelbelovend nieuw huntingtineverlagend medicijn dat oraal kan worden ingenomen. Zal dit de manier veranderen hoe we verder gaan met het verlagen van huntingtine?
De eerste gegevens van het stopgezette huntingtineverlagende onderzoek met tominersen, GENERATION-HD1, van Roche werden gedeeld met de huntingtongemeenschap
In een hoognodig stukje goed nieuws voor de ZvH-gemeenschap, toonde de KINECT-HD onderzoek van Neurocrine Bioscience aan dat behandeling met valbenazine de onwillekeurige bewegingen, chorea genaamd, aanzienlijk verminderde.
Met een nieuw experiment kunnen we gevaarlijke eiwitklonten in de hersenen van mensen met de Ziekte van Huntington ‘zien’. Door de eiwitklontering te volgen kunnen we bestuderen hoe de ZvH verloopt of hoe behandelingen de ziekte kunnen afremmen.
Het HDBuzz-team zat virtueel samen met het team van Roche voor een diepgaande vraag- en antwoordsessie over tominersen en de recente stopzetting van de GENERATION-HD1-studie
Vorige maand nam HDBuzz deel aan de online bijeenkomst van het European Huntington's Disease Network (EHDN) bij. Lees onze samenvatting van alle laatste updates van klinische onderzoeken.
Nieuw systeem ontwikkeld waardoor onderzoekers de genexpressie met een oraal geneesmiddel kunnen verfijnen, werk dat een krachtig hulpmiddel biedt voor het bewerken van genen
Voyager Therapeutics heroriënteert zich naar nieuwe technologie om gentherapie toe te passen. Een geplande klinische ZvH-studie vindt geen doorgang. Op termijn kan dit leiden tot minder invasieve medicijnen. Ook anderen werken aan ZvH-gentherapieën.
Onderzoekers van de Johns Hopkins universiteit beschrijven een niet-invasieve manier om de voortgang van de Ziekte van Huntington te meten. Dit zou kunnen worden gebruikt om behandelmethoden te evalueren nog voordat patiënten symptomen vertonen.
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?