-
Skyhawk rapporteert bemoedigende resultaten na 12 maanden voor het orale medicijn SKY-0515 tegen de ziekte van Huntington
Laatste nieuws
-
Mei 2026: Deze maand in het onderzoek naar de ziekte van Huntington
⏱️8 min leestijd | Mei 2026: 2-jaarsgegevens van de votoplam-studie suggereren dat de ziekteprogressie kan vertragen; AMT-130 gaat naar het VK voor beoordeling door regelgevende instanties; varkens onthullen immuuncellen die de Huntington-hersenen binnendringen; en nieuwe wetenschap zoomt in op giftige huntingtine-fragmenten.
-
Het recept aanpassen: een deel van huntingtine verlagen
⏱️7 min leestijd | In een recent artikel richtten wetenschappers zich op een klein, schadelijk stukje van de huntingtine-boodschap (HTT1a) in Huntington-muizen. Dit verminderde toxische eiwitklonters en vertraagde genetische veranderingen meer dan het aanpakken van het volledige HTT.
-
Het afval labelen: de omzet van toxische huntingtine
⏱️ 5 min leestijd | Een recente studie suggereert dat het versterken van het eigen opruimsysteem van de hersenen de ziekte van Huntington zou kunnen vertragen.
-
Prilenia trekt aanvraag voor Europese goedkeuring van pridopidine in
⏱️ 5 min leestijd | Prilenia’s aanvraag voor Europese goedkeuring van pridopidine werd 6 maanden geleden, in november 2025, stilletjes ingetrokken nadat het EMA al had geadviseerd om het medicijn te weigeren. Hier lees je wat er is gebeurd en waarom je dit nu pas hoort.
-
Indringers in de hersenen: wat een varkensmodel onthult over immuuncellen bij de ziekte van Huntington
⏱️7 min leestijd | Een recente studie bij varkens suggereert dat de hersenen bij de ziekte van Huntington (ZvH) mogelijk worden aangevallen door het eigen immuunsysteem van het lichaam. De resultaten laten zien dat binnendringende cytotoxische T-cellen kunnen bijdragen aan neurodegeneratie bij de ZvH, wat wijst op een nieuw therapeutisch traject.
-
Het grote zorgraadsel: Hoe “goede” zorg eruitziet bij de ziekte van Huntington
⏱️8 min leestijd | Hoe ziet “goede zorg” eruit bij de ziekte van Huntington? Een nieuwe Nederlandse studie vroeg het aan familieleden en professionele zorgverleners, en ontdekte hoe verschillend dit in de praktijk wordt ervaren.
-
Een tweede pad: uniQure plant indiening voor goedkeuring van AMT-130 in het VK
⏱️ 6 min. leestijd | Terwijl het Amerikaanse regelgevingstraject voor AMT-130 ingewikkeld blijft, kondigde uniQure plannen aan om goedkeuring te vragen voor haar HD-gentherapie in het VK. Dit is wat dat betekent en wat er nog zou kunnen komen.
-
Twee jaar later: nieuwe gegevens uit de langetermijnverlenging van PIVOT-HD voor votoplam
⏱️10 min leestijd | PTC Therapeutics deelde 2-jarige gegevens voor votoplam, een dagelijkse HTT-verlagende pil. Deelnemers in stadium 2 vertoonden tot 52% vertraging van de ziekteprogressie. Hier lees je wat de gegevens laten zien, wat er nog ontbreekt en hoe de fase 3-studie wordt uitgerold.
-
April 2026: Deze maand in het onderzoek naar de ziekte van Huntington
⏱️ 8 min leestijd | April 2026 liet ons zien dat een toxisch HTT-fragment centraal staat in muisonderzoek, CRISPR veelbelovend is in muisstudies, AI en wearables dichter bij de kliniek komen, en 2 studies werpen een licht op de last die Huntington-mantelzorgers dragen.
-
Het getal op de weegschaal: Wat de TFC-score meet en waarom het juist nu belangrijk is
⏱️ 10 min leestijd | De Total Functional Capacity-score wordt al decennia gebruikt in onderzoek naar de ziekte van Huntington. Hier lees je wat het meet, wat het over het hoofd ziet en waarom het centraal staat in een langverwachte klinische studie.