Wetenschappelijk nieuws over de Ziekte van Huntington. In eenvoudige taal. Geschreven door wetenschappers. Voor de hele ZvH gemeenschap.

Bent u op zoek naar ons logo? U kunt ons logo downloaden en meer informatie over het gebruik van het logo verkrijgen op onze deelpagina.

Artikel met het onderwerp: uitgelicht

Succes! ASO medicijn verlaagt de concentraties van het afwijkende eiwit bij patiënten met de ziekte van Huntington

Succes! ASO medicijn verlaagt de concentraties van het afwijkende eiwit bij patiënten met de ziekte van Huntington

Dr Jeff Carroll op 13 december 2017

In een aankondiging die waarschijnlijk als een van de grootste doorbraken in het Huntington-onderzoek te boek zal gaan sinds de ontdekking van het ziekmakende gen in 1993, hebben Ionis en Roche vandaag aangekondigd dat het eerste experiment in mensen met een huntingtineverlagend middel, IONIS-HTTRx, heeft aangetoond dat dit medicijn het afwijkende huntingtine-eiwit verlaagt in het zenuwstelsel en bovendien veilig is en goed wordt verdragen.

Schakel de genoom editor uit als je klaar bent

Schakel de genoom editor uit als je klaar bent

Dr Michael Flower op 28 november 2017

Het bewerken van het genoom met behulp van 'DNA chirurgie' die de potentie heeft om genetische ziekten zoals de ziekte Huntington te behandelen of te genezen, is momenteel een veelbesproken nieuwe ontwikkeling frontlijn in de medische wetenschap. Hier kijken we naar wat deze technologie momenteel kan doen en bespreken we de problemen die er nog steeds liggen. We bespreken tevens de manier die een team van Zwitserse wetenschappers onlangs ontwikkelde om de genoom editor uit te schakelen nadat het zijn werk heeft gedaan.

Het FDA keurt een nieuw geneesmiddel goed tegen de Ziekte van Huntington

Het FDA keurt een nieuw geneesmiddel goed tegen de Ziekte van Huntington

Dr Jeff Carroll op 22 augustus 2017

Belangrijk nieuws voor de ZvH gemeenschap deze week. Het FDA, het Amerikaanse overheidsagentschap dat o.a. de kwaliteit van medicijnen controleert, heeft Austedo goedgekeurd als medicijn voor de ZvH. Austedo is ook bekend als deutetrabenazine en is een gewijzigde vorm van tetrabenazine. Het helpt de chorea te controleren, de onwillekeurige bewegingen die vaak optreden bij ZvH-patiënten. Deutetrabenazine wordt doorgaans slechts twee keer i.p.v. drie keer per dag ingenomen.

Update bevestigt dat klinische studie die gebruik maakt van 'gene silencing' op de goede weg is

Update bevestigt dat klinische studie die gebruik maakt van 'gene silencing' op de goede weg is

Dr Jeff Carroll op 22 augustus 2017

Ionis Pharmaceuticals lanceerde eind 2015 de eerste test met een huntingtin-verlagend geneesmiddel (gene silencing drug). Met een belangrijke update bericht het bedrijf nu dat het twee belangrijke mijlpalen heeft bereikt: alle vrijwilligers zijn gerekruteerd en een 'open-label extensie' wordt geactiveerd voor alle deelnemers van de aankomende studie. Hoewel dit niets garandeert, voorspelt dit wel veel goeds voor de toekomst van dit belangrijke programma.

De Amaryllisstudie van Pfizer eindigt met een ontgoocheling: Geen verbetering van de ziekte van Huntington symptomen

De Amaryllisstudie van Pfizer eindigt met een ontgoocheling: Geen verbetering van de ziekte van Huntington symptomen

Dr Ed Wild op 7 februari 2017

Pfizer heeft gemeld dat de eerste stap van de ‘Amaryllis’ studie - het testen van een PDE-10 remmend medicijn - heeft aangetoond dat de vooropgestelde doelen, het verbeteren van de ZvH-symptomen, niet werden gehaald. Daarom wordt deze studie stop gezet. Dit is niet wat we gehoopt hadden maar we hebben wel veel bijgeleerd.

Sorry mensen, maar de PRIDE-HD studie toont NIET aan dat Pridopidine de voortgang van de ziekte van Huntington vertraagt.

Sorry mensen, maar de PRIDE-HD studie toont NIET aan dat Pridopidine de voortgang van de ziekte van Huntington vertraagt.

Dr Jeff Carroll op 26 oktober 2016

Een recent persbericht van Teva Pharmaceuticals zorgt voor opwinding bij de ZvH gemeenschap. Teva stelt dat “In de PRIDE-HD Studie Werd Aangetoond dat Pridopidine de Voortgang van de ZvH vertraagt”. Wat is pridopidine en wat kunnen we echt zeggen over de voortgang van de ZvH bij patiënten die met dit medicijn behandeld werden?

Iets langere CAG herhalingen komen meer voor dan gedacht

Iets langere CAG herhalingen komen meer voor dan gedacht

Dr Jeff Carroll op 9 september 2016

Iedereen met de ziekte van Huntington heeft dezelfde soort mutatie geërfd van vader of moeder, een extra lange repetitieve strook van de * C-A-G* sequentie in het ZvH-gen. Maar de lengte van de mutatie varieert tussen individuen, en langere CAG sequenties worden geassocieerd met een vroeger begin van de symptomen. Een grootschalige internationale studie toont aan dat iets-langer-dan-normale CAG stroken meer voorkomen dan gedacht. Verrassend genoeg blijkt dit goed nieuws te zijn.

Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2016 - dag 3

Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2016 - dag 3

Dr Jeff Carroll op 22 juni 2016

De derde en laatste dag van de 2016 Huntington's Disease Therapeutics Conference brengt een stand van zaken over therapieën om cellen en stamcellen te vervangen, nieuwe manieren om de voortgang van de ZvH te meten, en modellen van de ziekte zodat we deze beter begrijpen en cruciale klinische studies kunnen uitvoeren. Donderdagmorgen – cellen vervangen, netwerken herstellen

Hoe NIET een nieuwsbericht te schrijven over een klinische studie

Hoe NIET een nieuwsbericht te schrijven over een klinische studie

Dr Jeff Carroll op 31 mei 2016

Een recent artikel in de Engelse krant the Daily Telegraph heeft ZvH families erg enthousiast gemaakt. De titel, "Begin klinische studie met eerste medicijn dat de Ziekte van Huntington tegengaat", klinkt ook zeker spannend! Maar wat is er echt aan de hand? HDBuzz is er om ons te helpen hoop van hype te onderscheiden in de wereld van huntingtine verlaging.