Recent onderzoek toont aan dat CAG-verlenging samengaat met ernstige RNA-veranderingen in hersencellen die gevoelig zijn voor de ZvH. Door specifieke DNA-herstelgenen uit te schakelen, konden bij muizen sommige symptomen worden verminderd.
Votoplam, de dagelijkse pil van PTC Therapeutics, behaalde het primaire eindpunt in de PIVOT-HD-studie: het verlaagt huntingtine-eiwit. De nieuwste update geeft ook inzichten in veiligheid, biomarkers en klinische uitkomsten.
HDBuzz houdt gelijke tred met het snel evoluerende ZvH-onderzoek. April 2025 bracht nieuws over somatische expansie, herstel van verloren hersencellen en klinische studie updates. Lees verder voor de hoogtepunten van deze maand!
De ziekte van Huntington verstoort de eiwitproductie in cellen. Fouten in de genetische blauwdruk en een ontbrekende hulp verergeren dit. Aanpakken van het productieproces zelf kan helpen om schade te voorkomen.
Nieuw onderzoek toont aan dat het verlagen van MSH3 met ASO-therapie CAG-herhalingen in hersencellen van ZvH-patiënten kan stoppen. Dit kan een veelbelovende manier zijn om symptomen later te laten beginnen en het ziekteverloop te vertragen.
Nieuw onderzoek laat zien dat het volwassen brein nieuwe neuronen kan aanmaken bij Huntington. spannend? Ze vormen echte verbindingen - alsof puzzelstukjes weer op hun plek vallen.
Roche gaf deze week een update over GENERATION HD2, het onderzoek naar het HTT-verlagende middel tominersen bij mensen met de ziekte van Huntington.
Vermijd de hype: HDBuzz heeft tien gouden regels voor het navigeren door nieuwsberichten of persberichten over de ziekte van Huntington.
RIDE is een nieuwe CRISPR-technologie die een grote stap vooruit betekent. Met messcherpe precisie herschrijft het onze genetische code, en onderzoekers hopen hiermee de ziekte van Huntington te kunnen behandelen.