Wetenschappelijk nieuws over de Ziekte van Huntington. In eenvoudige taal. Geschreven door wetenschappers. Voor de hele ZvH gemeenschap.
Het ontwerpen van medicijnen die onze cellen "vertellen" minder schadelijk mutant huntingtine-eiwit aan te maken is een van de meest hoopgevende benaderingen ter behandeling van de ZvH. De meest veelbelovende huntingtine-verlagende poging die tot nu toe is geprobeerd, is "schieten op de boodschapper" (RNAi), in plaats van het aanvallen van de bron van de boodschap het DNA zelf. Nu hebben twee onafhankelijke onderzoeks-groepen verslag gedaan van succes in ZvH-muizen die een impuls geven aan 'zinkvinger' medicijnen - welke directe interactie hebben met het ZvH-gen. Het is vroeg voor deze nieuwe technologie: wat weten we nu en welke uitdagingen liggen er nog voor ons?
Wat als we het DNA kunnen editen van patiënten zodat we de ziekte van Huntington mutatie helemaal kunnen verwijderen? Het klinkt als science fiction, maar nieuw onderzoek in een diermodel van hemofilie laat zien dat het zou kunnen - en nu zijn ZvH onderzoekers betrokken.
