Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht voor de ziekte van Huntington. We hebben positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over het HTT-verlagende molecuul SKY-0515 dat zich ook richt op somatische expansie.
Wetenschappers hebben onlangs ons begrip vergroot van hoe repetitieve sequenties in het DNA de creatie en bewerking van genetische boodschappermoleculen in cellen kunnen verstoren, en hoe dit leidt tot de productie van schadelijke eiwitten.
In nieuw onderzoek in Londen worden muizen gebruikt om het aantal CAG-herhalingen, dat nodig is om symptomen van de ziekte van Huntington te ontwikkelen, exacter te bepalen. Dit onderzoek wijst op minder dan 185 CAG's als drempel.