Nieuw onderzoek toont aan dat het verlagen van MSH3 met ASO-therapie CAG-herhalingen in hersencellen van ZvH-patiënten kan stoppen. Dit kan een veelbelovende manier zijn om symptomen later te laten beginnen en het ziekteverloop te vertragen.
Een langverwacht wetenschappelijk artikel is gepubliceerd! Nieuw onderzoek daagt de huidige ZvH-theorieën uit en onthult hoe onwillekeurige CAG-herhalingen de cel-identiteit aantasten in bepaalde soorten hersencellen, wat leidt tot hun afsterven.
Terwijl we 2025 beginnen, kijken we terug op al het nieuws en de vooruitgang op het gebied van Huntington-onderzoek die het afgelopen jaar is geboekt.
Onderzoekers hebben vroege veranderingen ontdekt in hersenscans en biomarkers bij jonge mensen met de ZvH-genexpansie, 20 jaar voordat de symptomen worden voorspeld.
Wetenschappers hebben gekeken naar CAG-verlenging in hersenen van mensen met huntinton om te zien welke cellen worden beïnvloed.
Veel ziekten worden veroorzaakt door repetitieve DNA-sequenties. Het begrijpen van de regulatie van deze repetitieve sequenties kan de sleutel zijn tot het ontwikkelen van therapieën voor de ziekte van Huntington.
Een genetisch aangepast huntington-muismodel laat de neiging zien van de CAG-herhaling om te groeien, net zoals we zien bij mensen met de mutatie.