Het laatste nieuws

Gestage vooruitgang van uniQure - veelbelovende gegevens om het jaar mee af te sluiten

Gestage vooruitgang van uniQure - veelbelovende gegevens om het jaar mee af te sluiten

uniQure heeft het einde van het jaar ingeluid door veelbelovende gegevens vrij te geven van hun onderzoek naar een huntingtine-verlagende gentherapie

Dr Rachel Harding24 december 2023

Het reguleren van herhalingen: het verkrijgen van controle over het aantal CAG-herhalingen kan de progressie van de ziekte van Huntington vertragen.

Het reguleren van herhalingen: het verkrijgen van controle over het aantal CAG-herhalingen kan de progressie van de ziekte van Huntington vertragen.

Veel ziekten worden veroorzaakt door repetitieve DNA-sequenties. Het begrijpen van de regulatie van deze repetitieve sequenties kan de sleutel zijn tot het ontwikkelen van therapieën voor de ziekte van Huntington.

Dr Jeff Carroll19 december 2023

De resultaten van het GENERATION HD1 onderzoek officieel gepubliceerd

De resultaten van het GENERATION HD1 onderzoek officieel gepubliceerd

Gegevens van GENERATION-HD1, de fase-3 studie waarbij het huntingtine-verlagende middel tominersen werd getest, zijn zojuist gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. Waarom is dit zo'n belangrijke mijlpaal en wat is de volgende stap?

Dr Sarah Hernandez, Dr Rachel Harding en Dr Leora Fox14 december 2023

Meer dan het verlagen van huntingtine: out-of-the-box benaderingen voor behandeling van de ziekte van Huntington

Meer dan het verlagen van huntingtine: out-of-the-box benaderingen voor behandeling van de ziekte van Huntington

Onderzoek naar de ziekte van Huntington is rijk en gevarieerd. Lees in dit artikel meer over enkele vernieuwende benaderingen die niet gericht zijn op het verlagen van huntingtine.

Kelly Andrew29 november 2023

Astrocyten: de nieuwe ster in het huntingtononderzoek?

Astrocyten: de nieuwe ster in het huntingtononderzoek?

Een nieuw artikel vat samen wat het huntington-onderzoeksveld gevonden heeft over astrocyten. Deze stervormige cellen helpen de hersencellen gezond te houden en kunnen worden gebruikt voor de ontwikkeling van huntingtontherapieën.

Dr Sarah Hernandez 2 november 2023

Door FDA goedgekeurd geneesmiddel voor de behandeling van bewegingssymptomen bij de ziekte van Huntington

Door FDA goedgekeurd geneesmiddel voor de behandeling van bewegingssymptomen bij de ziekte van Huntington

De FDA heeft valbenazine, ook bekend als INGREZZA, goedgekeurd als een behandeling voor de bewegingssymptomen van de ZvH.

Dr Leora Fox en Dr Rachel Harding28 augustus 2023

Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies

Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies

Zowel PTC Therapeutics als uniQure deelden updates van hun respectievelijke klinische onderzoeken, waarbij verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We onderzoeken de gegevens van beide studies en de betekenis voor HD-familie.

Dr Leora Fox en Dr Rachel Harding26 juni 2023

Op zoek naar balans: hoe het huntingtine-eiwit compenseert bij de ZvH

Op zoek naar balans: hoe het huntingtine-eiwit compenseert bij de ZvH

Onderzoekers kijken naar oorzaak en gevolg van verschillende vormen van het HTT-eiwitten. Ze vinden dat zowel gemuteerd als niet gemuteerd HTT bijdraagt aan de communicatie tussen hersencellen.

Dr Sarah Hernandez en Dr Leora Fox 7 mei 2023

De PROOF-HD studie eindigt met een teleurstellend resultaat

De PROOF-HD studie eindigt met een teleurstellend resultaat

De fase 3 studie haalde zijn primaire eindpunt, het vertragen van verlies aan functionele capaciteit bij de ZvH, niet.

Professor Ed Wild 2 mei 2023

Roche Phase II GENERATION HD2 study komt er aan

Roche Phase II GENERATION HD2 study komt er aan

Roche meldde begin 2023 aan de ZvH-gemeenschap een stand van zaken over hun Fase II klinische studie met tominersen, een huntingtine-verlagend medicijn. In dit artikel vatten we het laatste nieuws over deze studie samen.

Dr Rachel Harding16 maart 2023

Update aangaande de PTC Therapeutis PIVOT-HD studie

Update aangaande de PTC Therapeutis PIVOT-HD studie

Vorige week bracht PTC Therapeutics een verklaring uit over de rekrutering van deelnemers voor de Amerikaanse tak van de PIVOT-HD-studie is onderbroken. In dit artikel leggen we precies uit wat er bekend is en wat deze aankondiging inhoudt.

Dr Rachel Harding en Dr Leora Fox10 januari 2023